Se även nivåer av bevis

dessa studiedesigner har alla liknande komponenter (som vi förväntar oss av PICO):

• en definierad population (P) från vilken grupper av ämnen studeras
• Resultat (O) som mäts

och för experimentella och analytiska observationsstudier:

• interventioner (i) eller exponeringar (E) som tillämpas på olika grupper av ämnen

översikt över designträdet

Figur 1 visar trädet av möjliga mönster, förgrenar sig till undergrupper av studiedesigner av huruvida studierna är beskrivande eller analytiska och av huruvida de analytiska studierna är experimentella eller observationella. Listan är inte helt uttömmande men täcker de flesta grunderna.

figur: Träd av olika typer av studier (Q1, 2 och 3 hänvisar till de tre frågorna nedan)

> ladda ner en PDF av Jeremy Howick om studiedesign

vår första skillnad är om studien är analytisk eller icke-analytisk. En icke-analytisk eller beskrivande studie försöker inte kvantifiera förhållandet utan försöker ge oss en bild av vad som händer i en befolkning, t.ex. prevalens, förekomst eller erfarenhet av en grupp. Beskrivande studier inkluderar fallrapporter, fallserier, kvalitativa studier och undersökningar (tvärsnittsstudier) som mäter frekvensen av flera faktorer och därmed problemets storlek. De kan ibland också inkludera analytiskt arbete (jämföra faktorer ”” se nedan).

en analytisk studie försöker kvantifiera förhållandet mellan två faktorer, det vill säga effekten av en intervention (i) eller exponering (E) på ett resultat (O). För att kvantifiera effekten måste vi veta graden av resultat i en jämförelsegrupp (C) såväl som interventionen eller exponerad grupp. Huruvida forskaren aktivt ändrar en faktor eller pålägger använder en intervention avgör om studien anses vara observationell (passiv inblandning av forskare) eller experimentell (aktivt engagemang av forskare).

i experimentella studier manipulerar forskaren exponeringen, det vill säga han eller hon fördelar ämnen till interventions-eller exponeringsgruppen. Experimentella studier, eller randomiserade kontrollerade studier (RCT), liknar experiment inom andra vetenskapsområden. Det vill säga ämnen tilldelas två eller flera grupper för att få en intervention eller exponering och följs sedan upp under noggrant kontrollerade förhållanden. Sådana studier kontrollerade studier, särskilt om randomiserade och blinda, har potential att kontrollera för de flesta av de fördomar som kan uppstå i vetenskapliga studier, men huruvida detta faktiskt inträffar beror på kvaliteten på studiens design och genomförande.

i analytiska observationsstudier mäter forskaren helt enkelt gruppernas exponering eller behandlingar. Analytiska observationsstudier inkluderar fall ”” kontrollstudier, kohortstudier och vissa populations-(tvärsnittsstudier) studier. Dessa studier inkluderar alla matchade grupper av ämnen och bedömning av samband mellan exponeringar och resultat.

observationsstudier undersöker och registrerar exponeringar (såsom interventioner eller riskfaktorer) och observerar resultat (såsom sjukdom) när de uppstår. Sådana studier kan vara rent beskrivande eller mer analytiska.

vi bör äntligen notera att studier kan innehålla flera designelement. Till exempel kan en kontrollarm för en randomiserad studie också användas som en kohortstudie; och baslinjemåtten för en kohortstudie kan användas som en tvärsnittsstudie.

Spotting studiedesignen

typ av studie kan generellt arbetas med genom att titta på tre frågor (enligt Designträdet i Figur 1):

Q1. Vad var syftet med studien?

1. för att helt enkelt beskriva en population (po-frågor) beskrivande
2. för att kvantifiera förhållandet mellan faktorer (PICO-frågor) analytisk.

Q2. Om analytisk, tilldelades interventionen slumpmässigt?

1. ja? RCT
2. nej? Observationsstudie

för observationsstudie kommer huvudtyperna då att bero på tidpunkten för mätningen av resultatet, så vår tredje fråga är:

Q3. När bestämdes resultaten?

1. någon gång efter exponering eller intervention? kohortstudie (’prospektiv studie’)
2. samtidigt som exponeringen eller interventionen? tvärsnittsstudie eller undersökning
3. innan exponeringen bestämdes? fallkontrollstudie (’retrospektiv studie’ baserad på återkallelse av exponeringen)

fördelar och nackdelar med mönstren

randomiserad kontrollerad studie

en experimentell jämförelsestudie där deltagarna tilldelas behandling/intervention eller kontroll / placebogrupper med hjälp av en slumpmässig mekanism (se randomisering). Bäst för att studera effekten av ett ingripande.

fördelar:

• objektiv fördelning av confounders;
• bländande mer sannolikt;
• randomisering underlättar statistisk analys.

nackdelar:

• dyrt: tid och pengar;
• volontär bias;
• etiskt problematiskt ibland.

Crossover Design

en kontrollerad studie där varje studiedeltagare har båda terapierna, t.ex., randomiseras till behandling A först, vid övergångspunkten börjar de sedan behandling B. endast relevant om resultatet är reversibelt med tiden, t.ex. symtom.

fördelar:

• alla ämnen fungerar som egna kontroller och felvarians reduceras vilket minskar provstorleken som behövs;
• alla ämnen får behandling (åtminstone en del av tiden);
• statistiska tester som antar randomisering kan användas;
• bländande kan bibehållas.

nackdelar:

• alla försökspersoner får placebo eller alternativ behandling vid någon tidpunkt;
• washout period lång eller okänd;
• kan inte användas för behandlingar med permanenta effekter

kohortstudie

Data erhålls från grupper som har exponerats eller inte exponerats för den nya tekniken eller intressefaktorn (t.ex. från databaser). Ingen fördelning av exponering görs av forskaren. Bäst för studier effekten av prediktiva riskfaktorer på ett resultat.

fördelar:

• etiskt säker;
• ämnen kan matchas;
• kan fastställa timing och riktning av händelser;
• behörighetskriterier och resultatbedömningar kan standardiseras;
• administrativt enklare och billigare än RCT.

nackdelar:

• kontroller kan vara svåra att identifiera;
• exponering kan kopplas till en dold confounder;
• bländande är svårt;
• randomisering inte närvarande;
• för sällsynta sjukdomar krävs stora provstorlekar eller lång uppföljning.

fallkontrollstudier

patienter med ett visst resultat eller sjukdom och en lämplig grupp av kontroller utan resultatet eller sjukdomen väljs (vanligtvis med noggrann övervägning av lämpligt val av kontroller, matchning etc.) och sedan erhålls information om huruvida försökspersonerna har utsatts för den undersökta faktorn.

fördelar:

• snabbt och billigt;
• endast möjlig metod för mycket sällsynta störningar eller de med lång fördröjning mellan exponering och resultat;
• färre försökspersoner behövs än tvärsnittsstudier.

nackdelar:

• beroende på återkallelse eller poster för att bestämma exponeringsstatus;
• confounders;
• val av kontrollgrupper är svårt;
• potentiell bias: återkallelse, urval.

Tvärsnittsundersökning

en studie som undersöker förhållandet mellan sjukdomar (eller andra hälsorelaterade egenskaper) och andra variabler av intresse som de finns i en definierad population vid en viss tidpunkt (dvs. exponering och resultat mäts båda samtidigt). Bäst för att kvantifiera förekomsten av en sjukdom eller riskfaktor och för att kvantifiera noggrannheten hos ett diagnostiskt test.

fördelar:

• billigt och enkelt;
• etiskt säkert.

nackdelar:

• etablerar association högst, inte orsakssamband;
• recall bias känslighet;
• confounders kan vara ojämnt fördelade;
• Neyman bias;
• gruppstorlekar kan vara ojämlika.