Myostatin eller tillväxtdifferentieringsfaktor 8 (GDF8) är ett naturligt förekommande protein i musklerna. Det hör till en familj av proteiner som kallas transformerande tillväxtfaktor-beta eller TGF Kubi. Myostatin, som produceras genom instruktioner från mstn-genen, reglerar muskelcelltillväxt och differentiering. Specifikt begränsar det skelettmuskeltillväxt för att skydda musklerna från att bli alltför stora.

utsöndras av muskelcellerna ökar myostatinproduktionen med åldern.

Myostatinhämmare är en grupp molekyler som blockerar myostatin och kan arbeta för att förbättra muskelmassa och styrka hos barn med muskelförtvinande sjukdomar. De undersöks som potentiella behandlingar för sjukdomar som muskeldystrofi.

Myostatinhämmare i utveckling

flera myostatinhämmare utvärderas som potentiella behandlingar för olika typer av muskeldystrofi.

RG6206

RG6206 (även känd som RO7239361 eller BMS986089) är en undersökningsmolekyl för att eventuellt behandla Duchene muskeldystrofi (DMD). Det utvecklades först av Bristol-Myers Squibb och är nu licensierat till Roche. Denna molekyl fungerar genom att binda till myostatin och begränsa dess funktion, och så uppmuntra muskeltillväxt.

ACE-083

ACE-083 är en undersökningsterapi som utvecklas av Acceleron för att eventuellt behandla facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) och Charcot-Marie-Tooth sjukdom (CMT). Det är en liten molekyl som är utformad för att binda till och blockera myostatin och ett annat TGF-Jacobi-protein som kallas activin, vilket ökar muskelns styrka och funktion.

Domagrozumab (PF-06252616)

Domagrozumab (PF-06252616) var en kandidat avsedd att behandla DMD som utvecklas av Pfizer. En monoklonal antikropp mot myostatin, den var utformad för att fungera genom att binda till myostatin och blockera dess aktivitet. Utvecklingen av domagrozumab avbröts i augusti 2018 efter att den inte visade effekt mot placebo i en fas 2-studie av ambulerande pojkar med DMD.

senaste uppdateringar 07/15/2019

***

muskeldystrofi Nyheter är strikt en nyhets-och informationswebbplats om sjukdomen. Det ger inte medicinsk rådgivning, diagnos eller behandling. Detta innehåll är inte avsett att ersätta professionell medicinsk rådgivning, diagnos eller behandling. Sök alltid råd från din läkare eller andra kvalificerade vårdgivare med eventuella frågor du kan ha angående ett medicinskt tillstånd. Bortse aldrig från professionell medicinsk rådgivning eller fördröjning i att söka det på grund av något du har läst på denna webbplats.

• Författardetaljer

Vijaya Iyer är en frilansande vetenskap författare för Bionews tjänster. Hon har bidragit med innehåll till deras flera sjukdomsspecifika webbplatser, inklusive cystisk fibros, multipel skleros, muskeldystrofi, bland andra.Hon har en doktorsexamen i mikrobiologi från Kansas State University, där hennes forskning fokuserade på molekylärbiologi, bakterieinteraktioner, metabolism och djurmodeller för att studera bakterieinfektioner. Efter avslutad doktorsexamen fortsatte Dr. Iyer att slutföra tre postdoktorala stipendier vid Kansas State University, University of Miami och Temple University. Hon gick med i BioNews Services för att utnyttja sin vetenskapliga bakgrund och skrivförmåga för att hjälpa patienter och vårdgivare att hålla sig uppdaterade med viktiga vetenskapliga genombrott.

Vijaya Iyer är en frilansande vetenskap författare för BioNews tjänster. Hon har bidragit med innehåll till deras flera sjukdomsspecifika webbplatser, inklusive cystisk fibros, multipel skleros, muskeldystrofi, bland andra.Hon har en doktorsexamen i mikrobiologi från Kansas State University, där hennes forskning fokuserade på molekylärbiologi, bakterieinteraktioner, metabolism och djurmodeller för att studera bakterieinfektioner. Efter avslutad doktorsexamen, Dr. Iyer fortsatte med att slutföra tre postdoktorala stipendier vid Kansas State University, University of Miami och Temple University. Hon gick med i BioNews Services för att utnyttja sin vetenskapliga bakgrund och skrivförmåga för att hjälpa patienter och vårdgivare att hålla sig uppdaterade med viktiga vetenskapliga genombrott.

senaste inläggen

• 
•