Voir aussi Niveaux de preuves

Ces plans d’étude ont tous des composants similaires (comme on pouvait s’y attendre de la PICO):

• Une population définie (P) à partir de laquelle des groupes de sujets sont étudiés
• Résultats (O) mesurés

Et pour des études expérimentales et analytiques d’observation:

• Interventions (I) ou expositions (E) appliquées à différents groupes de sujets

Aperçu de l’arbre de conception

La figure 1 montre l’arbre des plans possibles, se ramifiant en sous-groupes de plans d’étude selon que les études sont descriptives ou analytiques et selon que les études analytiques sont expérimentales ou observationnelles. La liste n’est pas complètement exhaustive mais couvre la plupart des conceptions de base.

Figure: Arbre de différents types d’études (Q1, 2 et 3 se réfèrent aux trois questions ci-dessous)

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Notre première distinction est de savoir si l’étude est analytique ou non analytique. Une étude non analytique ou descriptive n’essaie pas de quantifier la relation, mais tente de nous donner une image de ce qui se passe dans une population, par exemple, la prévalence, l’incidence ou l’expérience d’un groupe. Les études descriptives comprennent des rapports de cas, des séries de cas, des études qualitatives et des enquêtes (transversales), qui mesurent la fréquence de plusieurs facteurs, et donc l’ampleur du problème. Ils peuvent parfois inclure également des travaux analytiques (comparaison des facteurs  » voir ci-dessous).

Une étude analytique tente de quantifier la relation entre deux facteurs, à savoir l’effet d’une intervention (I) ou d’une exposition (E) sur un résultat (O). Pour quantifier l’effet, nous devrons connaître le taux de résultats dans un groupe de comparaison (C) ainsi que l’intervention ou le groupe exposé. Le fait que le chercheur modifie activement un facteur ou impose une intervention détermine si l’étude est considérée comme observationnelle (implication passive du chercheur), ou expérimentale (implication active du chercheur).

Dans les études expérimentales, le chercheur manipule l’exposition, c’est-à-dire qu’il alloue des sujets au groupe d’intervention ou d’exposition. Les études expérimentales, ou essais contrôlés randomisés (ECR), sont similaires aux expériences menées dans d’autres domaines scientifiques. C’est-à-dire que les sujets sont répartis dans deux groupes ou plus pour recevoir une intervention ou une exposition, puis suivis dans des conditions soigneusement contrôlées. De telles études les essais contrôlés, en particulier s’ils sont randomisés et en aveugle, ont le potentiel de contrôler la plupart des biais pouvant survenir dans les études scientifiques, mais la question de savoir si cela se produit réellement dépend de la qualité de la conception et de la mise en œuvre de l’étude.

Dans les études d’observation analytique, le chercheur mesure simplement l’exposition ou les traitements des groupes. Les études d’observation analytique comprennent des études de cas  »  » témoins, des études de cohortes et certaines études de population (transversales). Ces études comprennent toutes des groupes de sujets appariés et évaluent les associations entre les expositions et les résultats.

Les études observationnelles étudient et enregistrent les expositions (telles que les interventions ou les facteurs de risque) et observent les résultats (tels que la maladie) au fur et à mesure qu’ils surviennent. Ces études peuvent être purement descriptives ou plus analytiques.

Notons enfin que les études peuvent intégrer plusieurs éléments de conception. Par exemple, a le bras témoin d’un essai randomisé peut également être utilisé comme une étude de cohorte; et les mesures de référence d’une étude de cohorte peuvent être utilisées comme une étude transversale.

Repérage de la conception de l’étude

Le type d’étude peut généralement être travaillé en examinant trois questions (selon l’arbre de conception de la figure 1):

Q1. Quel était le but de l’étude ?

1. Pour décrire simplement une population (questions PO)descriptive
2. Pour quantifier la relation entre les facteurs (questions PICO) analytique.

Q2. Si elle est analytique, l’intervention a-t-elle été attribuée au hasard?

1. Oui ? RCT
2. Non? Étude observationnelle

Pour l’étude observationnelle, les principaux types dépendront alors du moment de la mesure du résultat, donc notre troisième question est:

Q3. Quand les résultats ont-ils été déterminés?

1. Quelque temps après l’exposition ou l’intervention? étude de cohorte (« étude prospective « )
2. En même temps que l’exposition ou l’intervention? étude ou enquête transversale
3. Avant la détermination de l’exposition? étude cas-témoins (« étude rétrospective » basée sur le rappel de l’exposition)

Avantages et inconvénients des conceptions

Essai contrôlé randomisé

Étude de comparaison expérimentale dans laquelle les participants sont affectés à des groupes de traitement /intervention ou de contrôle / placebo en utilisant un mécanisme aléatoire (voir randomisation). Idéal pour étudier l’effet d’une intervention.

Avantages:

• distribution impartiale des facteurs de confusion;
• aveuglement plus probable;
• la randomisation facilite l’analyse statistique.

Inconvénients:

• cher: temps et argent;
• biais volontaire;
• parfois problématique sur le plan éthique.

Conception de croisement

Un essai contrôlé où chaque participant à l’étude a les deux traitements, par exemple, est randomisé pour le traitement A d’abord, au point de croisement, ils commencent ensuite le traitement B. Seulement pertinent si le résultat est réversible avec le temps, par exemple, les symptômes.

Avantages:

• tous les sujets servent de contrôles propres et la variance des erreurs est réduite, réduisant ainsi la taille de l’échantillon nécessaire;
• tous les sujets reçoivent un traitement (au moins une partie du temps);
• tests statistiques supposant que la randomisation peut être utilisée;
• l’aveuglement peut être maintenu.

Inconvénients:

• tous les sujets reçoivent un placebo ou un traitement alternatif à un moment donné;
• période de lavage longue ou inconnue;
• ne peut pas être utilisé pour des traitements à effets permanents

Étude de cohorte

Les données sont obtenues auprès de groupes qui ont été exposés, ou non, à la nouvelle technologie ou au nouveau facteur d’intérêt (par exemple à partir de bases de données). Aucune répartition de l’exposition n’est faite par le chercheur. Idéal pour étudier l’effet des facteurs de risque prédictifs sur un résultat.

Avantages:

• sécurité éthique;
• les sujets peuvent être appariés;
• peut établir le calendrier et la directivité des événements;
• les critères d’éligibilité et les évaluations des résultats peuvent être standardisés;
• administrativement plus facile et moins cher que l’ECR.

Inconvénients:

• les contrôles peuvent être difficiles à identifier;
• l’exposition peut être liée à un facteur de confusion caché;
• l’aveuglement est difficile;
• la randomisation n’est pas présente;
• pour les maladies rares, des échantillons de grande taille ou un suivi long sont nécessaires.

Études cas-témoins

Les patients présentant un certain résultat ou une certaine maladie et un groupe de témoins approprié sans le résultat ou la maladie sont sélectionnés (généralement avec un examen attentif du choix approprié des témoins, de l’appariement, etc.), puis des informations sont obtenues pour savoir si les sujets ont été exposés au facteur étudié.

Avantages:

• rapide et bon marché;
• méthode uniquement réalisable pour les troubles très rares ou ceux avec un long décalage entre l’exposition et le résultat;
• moins de sujets nécessaires que les études transversales.

Inconvénients :

• se fier au rappel ou aux enregistrements pour déterminer l’état d’exposition;
• facteurs de confusion;
• la sélection des groupes témoins est difficile;
• biais potentiel : rappel, sélection.

Enquête transversale

Une étude qui examine la relation entre les maladies (ou d’autres caractéristiques liées à la santé) et d’autres variables d’intérêt telles qu’elles existent dans une population définie à un moment donné (c’est-à-dire que l’exposition et les résultats sont mesurés en même temps). Idéal pour quantifier la prévalence d’une maladie ou d’un facteur de risque et pour quantifier l’exactitude d’un test diagnostique.

Avantages:

• pas cher et simple;
• éthiquement sûr.

Inconvénients:

• établit tout au plus l’association, pas la causalité;
• sensibilité au biais de rappel;
• les facteurs de confusion peuvent être inégalement répartis;
• Biais de Neyman;
• la taille des groupes peut être inégale.