La Food and Drug Administration (FDA) du Ministère de la Santé et des Services sociaux (DHHS) est bien connue des Américains, tout comme leurs termes « Approbation de la FDA” et « utilisation hors étiquette. »Malheureusement, l’utilisation inappropriée de ces termes a créé de la confusion en raison d’une mauvaise interprétation, qui a endommagé la relation médecin-patient, ainsi que la conclusion incorrecte selon laquelle l’approbation de la FDA a permis l’utilisation du produit et le remboursement de l’assurance (Medicare) pour le produit et les services rendus par le médecin. Les conséquences involontaires de l’utilisation abusive de ces conditions par les entreprises, les médias et les particuliers ont interféré de manière inappropriée avec la prestation des soins de santé. En outre, l’approbation de la FDA ne détermine pas le remboursement du produit, qui est uniquement déterminé par CMS, qui, après l’approbation du produit par la FDA, détermine si un remboursement doit ou non être fourni. Cependant, la politique de remboursement régionale non uniforme de CMS permet aux prestataires de l’assurance-maladie d’utiliser un remboursement sélectif et sans discrimination, ce qui limite l’accès des patients à des produits sélectifs approuvés par la FDA, en fonction de leur région de domicile. Heureusement, ces problèmes, qui ont nui aux soins aux patients, sont identifiables:

1. L’utilisation aveugle et inappropriée de ces termes de la FDA a non seulement confondu le public et la communauté médicale, mais a également créé un doute sur les motivations, les objectifs et les traitements des médecins. L’avancement malhonnête de ces termes par les entreprises, les médias et les individus a de manière séduisante aggravé la situation parce que le peuple américain croyait que sa compréhension de ces quelques mots simples révélait que l’utilisation d’un produit par un médecin, autre que celle décrite dans l’approbation de la FDA, impliquait des actes répréhensibles et, implicitement, que l’utilisation non indiquée sur l’étiquette par un médecin n’était pas sûre, efficace et bénéfique. Ces conclusions sont incorrectes. Le site Web de la FDA précise que l’approbation de la FDA est uniquement destinée à la commercialisation interétatique du produit d’une entreprise et que « l’utilisation hors étiquette” est légale et appropriée, à la discrétion du médecin et n’indique aucune inconduite; et,
2. L’approbation du produit de la FDA n’entraîne pas automatiquement un remboursement au médecin ou à l’hôpital; le remboursement peut être limité aux seules indications approuvées par la FDA, et n’intervient qu’après que CMS juge un produit raisonnable et nécessaire. Cependant, les décisions de la CMS ne sont pas uniformes dans tout le pays.

Les paragraphes suivants définiront le rôle de la FDA et leurs termes « approbation de la FDA” et « utilisation hors étiquette”, détailleront comment une mauvaise utilisation trompeuse de ces termes par des entreprises et des individus bien informés peut nuire et limiter les soins médicaux, et comment la politique de remboursement régionale non uniforme et aléatoire de l’entrepreneur en assurance-maladie de la CMS ne fournit pas à tous les Américains les mêmes soins de santé.

La responsabilité de la FDA est d’accorder et de superviser la commercialisation de produits médicaux entre États d’une entreprise. Le rôle précieux et important de la FDA est de déterminer si les produits sont étiquetés de manière appropriée, comme déterminé par l’analyse des risques, l’évaluation, la surveillance des études cliniques de produits approuvées, l’évaluation des allégations d’innocuité et d’efficacité d’une entreprise, puis d’accorder des licences de commercialisation entre États. Les scientifiques de la FDA examinent l’allégation proposée par une entreprise et déterminent si la commercialisation du produit est appropriée. La Loi fédérale sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques exigeait que la FDA examine les données issues de tests adéquats et bien contrôlés pour établir à la fois l’innocuité et l’efficacité avant qu’un nouveau médicament (ou dispositif) puisse être approuvé pour la vente (21USC Sections 355, 360c). L’approbation de la FDA ne concerne que la ou les allégations d’utilisation, et le refus d’une allégation de produit peut survenir en raison de preuves insuffisantes, de risques inacceptables et / ou d’un désaccord entre la FDA et le sponsor concernant la portée ou le libellé de l’allégation. L’absence d’approbation de la FDA pour une indication différente, en particulier, signifie que les données pertinentes pour établir l’innocuité et l’efficacité de cette indication n’ont pas été transmises, examinées et approuvées par la FDA. Cela ne signifie pas que le médicament ou le dispositif utilisé pour cette indication non évaluée n’est pas sûr, efficace ou bénéfique pour cet usage particulier. Puisque « ni la FDA ni le gouvernement fédéral ne réglementent la pratique de la médecineany tout produit approuvé peut être utilisé par un praticien agréé pour des utilisations autres que celles indiquées sur l’étiquette du produit. L’utilisation hors étiquette n’est pas illégale, mais signifie plutôt que les données à l’appui de cette utilisation n’ont pas été examinées de manière indépendante par la FDA. »Étant donné que les voies d’approbation réglementaires appropriées et rigoureuses de la FDA sont coûteuses, ardues et chronophages, les entreprises demandent l’approbation d’indications de produits potentiellement rentables, et pas nécessairement d’autres. Mais, la commercialisation de produits par une entreprise pour des allégations d’utilisation non approuvées ne peut pas être tolérée car de telles pratiques subvertissent et sapent les processus d’approbation des produits en matière de sécurité et d’avantages et, de manière perverse, permettent à une entreprise de pratiquer la médecine sans licence. En revanche, le médecin formé et autorisé, en utilisant des conseils sur les meilleures pratiques et de nouvelles informations thérapeutiques, peut utiliser un produit non examiné par la FDA et non indiqué dans les allégations d’utilisation du produit, et, par conséquent, continuer à respecter son obligation primordiale de faire de son mieux pour fournir des soins aux patients. La FDA a compris cette séparation distincte entre les médecins et les fournisseurs et l’a déclaré. En passant, l’utilisation hors étiquette représentait 21% de tous les médicaments sur ordonnance écrits (Radley DC et coll., Arch Intern Med 2006; 166: 2554-2555).

Alors que le terme « approbation FDA” procure un confort au consommateur, son contrepoint, « utilisation hors étiquette”, est troublant. Les entreprises utilisent avantageusement ces sentiments troublants en faisant progresser la désinformation. Les assureurs refusent à plusieurs reprises les réclamations afin de réduire les dépenses; WellPoint, l’assureur médical, a refusé le paiement du médicament coûteux, Avastin, en utilisant le tact d’utilisation hors étiquette selon lequel « des preuves médicales insuffisantes » permettaient son utilisation contre les tumeurs cérébrales (Geeta Anand, « Charge de la preuve à mesure que les coûts augmentent, les nouveaux médicaments sont repoussés: Les assureurs limitent la couverture aux produits approuvés par la FDA « , Wall Street Journal, 18 septembre 2007). Les oncologues du patient ont utilisé Avastin lorsque tous les autres traitements ont échoué, mais l’assureur a limité la couverture d’Avastin à son utilisation approuvée par la FDA, sous-entendant que l’utilisation hors étiquette impliquait une inefficacité et des actes répréhensibles du médecin. Mohit Ghose, porte-parole des régimes d’assurance maladie américains, a déclaré que les assureurs doivent limiter l’utilisation des médicaments ou des appareils les plus chers pour contrôler les coûts des soins de santé et assurer aux employeurs d’obtenir la meilleure valeur de chaque dollar dépensé pour les soins de santé, tout en évitant les problèmes d’efficacité des médicaments et de couverture d’assurance souscrite. Après une agitation importante, WellPoint a payé, bien qu’il ait affirmé que la protection des patients contre l’utilisation de médicaments « non approuvée” était leur objectif. WellPoint n’agissait clairement pas dans le meilleur intérêt du patient.

Les agents publics étroitement impliqués dans la politique de santé publique et leurs fondements législatifs parlent et agissent d’une manière qui n’a pas les besoins de leurs électeurs comme objectif principal. Le membre du Congrès Henry Waxman, avocat et chef de file en matière de santé, s’est élevé contre le changement de politique de la FDA qui permettait aux sociétés pharmaceutiques de fournir aux médecins des articles évalués par des pairs qui détaillaient l’utilisation de médicaments non homologués (www. medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543 ). Waxman a soutenu avec passion que cela « permettrait aux entreprises de médicaments et d’appareils de court-circuiter l’examen et l’approbation de la FDA en parrainant des essais de médicaments soigneusement construits pour obtenir des résultats positifs, puis les résultats influenceraient les habitudes de prescription… Bien qu’il puisse être nécessaire d’établir un équilibre entre le premier amendement et la protection de la santé publique, la réponse n’est pas d’ouvrir la porte à une diffusion illimitée d’informations potentiellement douteuses sur l’innocuité et l’efficacité des médicaments,allowing permettre la commercialisation par le biais d’articles de revues peut réduire l’incitation pour les entreprises de médicaments et d’appareils à mener les études rigoureuses nécessaires pour obtenir un examen et une approbation complets de la FDA. »Waxman savait que l’utilisation de médicaments hors étiquette était appropriée et légale, mais a déclaré qu’une telle politique dépend trop des revues à comité de lecture pour diffuser des informations médicales et fournir un équilibre. Les remarques de Waxman ont directement attaqué l’intégrité des médecins, la recherche médicale et les chercheurs, les publications évaluées par des pairs et la motivation des médecins. Peut-être que Waxman voulait être le meilleur examinateur par les pairs, sans qualifications. En réalité, Waxman a tenté d’empêcher les médecins d’obtenir en temps opportun des informations évaluées par des pairs d’une source supplémentaire, le représentant pharmaceutique, ce qui permettrait facilement aux médecins d’évaluer sa place dans le traitement des patients.

L’approbation réglementaire par la FDA de la sécurité et de l’efficacité d’un produit influence les soins aux patients, tout comme l’utilisation abusive des termes de la FDA par les entreprises et les particuliers. Cependant, pour qu’un produit soit largement utilisé, le remboursement est obligatoire. Le CMS, administrateurs de Medicare et Medicaid, a pour mission d’assurer une couverture de soins de santé efficace, à jour et de qualité pour les bénéficiaires, et leurs décisions de remboursement concernent un produit raisonnable et nécessaire. « La CMS et la FDA examinent les preuves scientifiques, et peuvent examiner les mêmes preuves, pour prendre des décisions d’achat et de réglementation, respectivement. (Registre fédéral: http://www.cms.gov/Processus de détermination/Téléchargements/FR09262003.pdf) CMS CMS et ses sous-traitants déterminent la couverture (67 FR 66755, 1er novembre 2002) the le produit est raisonnable et nécessaire comme condition de couverture en vertu de l’article 1862(a)(1)(A) de la Loi. CMS adopte les déterminations de la FDA sur la sécurité et l’efficacité, et CMS évalue si le produit est raisonnable et nécessaire pour la population de l’assurance-maladie. Bien qu’un produit réglementé par la FDA doive recevoir l’approbation ou l’autorisation de la FDA (sauf s’il est exempté du processus d’examen préalable à la commercialisation de la FDA) pour qu’au moins une indication soit éligible à la couverture Medicare, à l’exception des dispositifs de catégorie B dans le cadre d’un essai clinique ID (voir 60 FR 48417, 19 septembre 1995), l’approbation / autorisation de la FDA à elle seule ne donne généralement pas droit à cette couverture. »Cependant, tous les Américains couverts par l’assurance-maladie ne reçoivent pas la même couverture d’assurance de leur sous-traitant d’assurance-maladie local et, par conséquent, les mêmes soins. « Nous concluons des contrats avec des compagnies d’assurance privées, appelées transporteurs to pour traiter les réclamations de l’Assurance-maladie; c’est-à-dire les contractants de paiement des réclamations review Les contractants de l’Assurance-maladie examinent et règlent les réclamations pour s’assurer que les paiements de l’assurance-maladie ne sont effectués que pour les articles ou services couverts par la Partie A ou la partie B de l’Assurance-maladie. En l’absence d’une MNT spécifique, les déterminations de la couverture sont effectuées localement par les contractants de l’Assurance-maladie dans les limites établies par la loi. Parfois, ces décisions sont prises revendication par revendication. »Ainsi, il n’existe pas de politique de paiement uniforme et des personnes de différentes régions du pays peuvent recevoir des soins différents en raison de décisions de remboursement locales différentes, c’est-à-dire que certains patients recevront des soins pour un produit, tandis que d’autres non. L’absence d’une politique uniforme permet à ces sous-traitants de l’assurance-maladie de faire des déterminations non uniformes, en utilisant une variété de raisons non réglementées, concernant les soins de santé d’American, ce qui est inapproprié.

L’évolution rapide de la médecine exige une adaptation facile des médecins et l’adoption de nouvelles thérapies, et de nombreux patients ne peuvent pas attendre les imprimatures gouvernementales ou les directives obsolètes publiées pour recevoir un traitement. Ce concept souligne la grande responsabilité du médecin. Le dilemme de nouvelles thérapies supplantant une autre alternative thérapeutique soulève une myriade de spectres, y compris des enquêtes cliniques contraires à l’éthique, des expérimentations et des incitations financières inappropriées pour l’utilisation du produit. La communauté médicale a pris ces questions au sérieux, et l’obligation primordiale du médecin est restée inébranlable, d’utiliser les meilleures compétences médicales pour guérir les malades. L’écrasante majorité des médecins n’ont ni abandonné ce credo, ni postulé qu’ils sont immunisés ou opposés à la critique ou à la critique. L’utilisation trompeuse et mensongère des termes de la FDA nuit à la relation de confiance médecin-patient et crée de manière inappropriée la peur et l’incertitude du public à l’égard des médecins et des thérapies. La FDA ne doit pas rester silencieuse lorsque ces situations se produisent. La non-uniformité des politiques de remboursement aveugles et sélectives des sous-traitants de l’assurance-maladie entraîne la conséquence involontaire de leur pratique de la médecine en limitant l’utilisation de produits approuvés par la FDA pour certains médecins et non pour d’autres, ainsi qu’une interférence inappropriée (délictuelle) avec la relation contractuelle médecin-patient en limitant l’accès à certains produits approuvés par la FDA. Une politique uniforme de procédures de remboursement devrait être instituée. L’avancement inapproprié de la désinformation et la non-uniformité du remboursement par les contractants de l’assurance-maladie ont nui à la relation de confiance médecin-patient, mis en cause l’intégrité du médecin et limité l’arsenal thérapeutique du médecin, ce qui peut nuire aux soins aux patients. Ces problèmes peuvent être facilement corrigés.

Liens associés
www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/Overview/default.htm
www.medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543
http://www.cms.gov/Processus de détermination/Téléchargements/FR09262003.pdf

De la Fondation des Maladies Cardiovasculaires Interventionnelles Dorros-Feuer, Ltd., Wilson, Wyoming.

L’auteur ne signale aucun conflit d’intérêts concernant le contenu des présentes.

Manuscrit soumis le 20 avril 2010, acceptation provisoire donnée le 26 mai 2010, version finale acceptée le 23 juin 2010.