La myostatine ou facteur de différenciation de croissance 8 (GDF8) est une protéine naturelle des muscles. Il appartient à une famille de protéines appelées facteur de croissance transformant – bêta ou TGFß. La myostatine, produite grâce aux instructions du gène MSTN, régule la croissance et la différenciation des cellules musculaires. Plus précisément, il limite la croissance des muscles squelettiques pour empêcher les muscles de devenir excessivement gros.

Sécrétée par les cellules musculaires, la production de myostatine augmente avec l’âge.

Les inhibiteurs de la myostatine sont un groupe de molécules qui bloquent la myostatine et peuvent améliorer la masse musculaire et la force chez les enfants atteints de maladies qui gaspillent les muscles. Ils sont étudiés comme traitements potentiels pour des maladies telles que la dystrophie musculaire.

Inhibiteurs de la myostatine en développement

Plusieurs inhibiteurs de la myostatine sont en cours d’évaluation comme traitements potentiels pour différents types de dystrophie musculaire.

RG6206

RG6206 (également connu sous le nom de RO7239361 ou BMS986089) est une molécule expérimentale pouvant traiter la dystrophie musculaire de Duchene (DMD). Il a d’abord été développé par Bristol-Myers Squibb et est maintenant sous licence Roche. Cette molécule agit en se liant à la myostatine et en limitant sa fonction, et favorise ainsi la croissance musculaire.

ACE-083

ACE-083 est une thérapie expérimentale développée par Acceleron pour éventuellement traiter la dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) et la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). C’est une petite molécule conçue pour se lier et bloquer la myostatine et une autre protéine TGFß appelée activine, augmentant la force et la fonction des muscles.

Le Domagrozumab (PF-06252616)

Le Domagrozumab (PF-06252616) était un candidat destiné au traitement de la DMD mis au point par Pfizer. Anticorps monoclonal contre la myostatine, il a été conçu pour agir en se liant à la myostatine et en bloquant son activité. Le développement du domagrozumab a été interrompu en août 2018 après qu’il n’ait pas montré d’efficacité contre le placebo dans une étude de phase 2 sur des garçons ambulatoires atteints de DMD.

Dernières mises à jour 15/07/2019

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Vijaya Iyer est rédactrice scientifique indépendante pour BioNews Services. Elle a contribué au contenu de leurs sites Web spécifiques à plusieurs maladies, notamment la fibrose kystique, la sclérose en plaques, la dystrophie musculaire, entre autres.Elle est titulaire d’un doctorat en microbiologie de l’Université d’État du Kansas, où ses recherches se sont concentrées sur la biologie moléculaire, les interactions bactériennes, le métabolisme et les modèles animaux pour étudier les infections bactériennes. Après avoir terminé son doctorat, la Dre Iyer a suivi trois bourses postdoctorales à l’Université d’État du Kansas, à l’Université de Miami et à l’Université Temple. Elle a rejoint BioNews Services pour mettre à profit son expérience scientifique et ses compétences en rédaction afin d’aider les patients et les soignants à rester au courant des avancées scientifiques importantes.

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Vijaya Iyer est rédactrice scientifique indépendante pour BioNews Services. Elle a contribué au contenu de leurs sites Web spécifiques à plusieurs maladies, notamment la fibrose kystique, la sclérose en plaques, la dystrophie musculaire, entre autres.Elle est titulaire d’un doctorat en microbiologie de l’Université d’État du Kansas, où ses recherches se sont concentrées sur la biologie moléculaire, les interactions bactériennes, le métabolisme et les modèles animaux pour étudier les infections bactériennes. Après l’achèvement de son doctorat, le Dr. Iyer a ensuite complété trois bourses postdoctorales à l’Université d’État du Kansas, à l’Université de Miami et à l’Université Temple. Elle a rejoint BioNews Services pour mettre à profit son expérience scientifique et ses compétences en rédaction afin d’aider les patients et les soignants à rester au courant des avancées scientifiques importantes.

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