Institutionen för hälsa och mänskliga tjänster (DHHS) Food and Drug Administration (FDA) är välkänd för amerikaner, liksom deras termer ”FDA-godkännande” och ”off-label användning.”Tyvärr har den olämpliga användningen av dessa villkor skapat förvirring på grund av felaktig tolkning, vilket har skadat läkare-patientförhållandet, liksom den felaktiga slutsatsen att FDA-godkännande möjliggjorde produktanvändning och försäkring (Medicare) ersättning för både produkten och läkare utförda tjänster. De oavsiktliga konsekvenserna av missbruk av dessa villkor av företag, media och individer har otillbörligt stört leveransen av hälso-och sjukvård. Vidare bestämmer FDA-godkännande inte produktåterbetalning , vilket endast bestäms av CMS, som efter FDA-produktgodkännande avgör om ersättning ska tillhandahållas eller inte. CMS: s icke-enhetliga regionala ersättningspolicy gör det möjligt för Medicare-entreprenörer att använda selektiv och urskillningslös ersättning, vilket begränsar patientens tillgång till selektiva FDA-godkända produkter, beroende på deras hemort. Lyckligtvis, dessa frågor, som har påverkat patientvården negativt, är identifierbara:
- den urskillningslösa och olämpliga användningen av dessa FDA-termer har inte bara förvirrat allmänheten och det medicinska samfundet utan också skapat tvivel om läkarnas motiv, mål och behandlingar. Den otrevliga utvecklingen av dessa termer av företag, media och individer förvärrade förföriskt situationen eftersom det amerikanska folket trodde att deras förståelse av dessa få enkla ord avslöjade att en produkts användning av en läkare, förutom som beskrivs i FDA-godkännandet, innebar felaktigheter och implicit att en läkares off-label-användning inte var säker, effektiv och fördelaktig. Dessa slutsatser är felaktiga. FDA: s webbplats detaljer som FDA godkännande är enbart för interstate marknadsföring av ett företags produkt och ”off-label användning” är lagligt och lämpligt, inom läkarens bedömning och indikerar ingen tjänstefel; och,
- FDA produktgodkännande resulterar inte automatiskt i ersättning till läkare eller sjukhus; ersättning kan begränsas till endast FDA-godkända indikationer, och endast inträffar efter CMS anser en produkt vara rimligt och nödvändigt. CMS: s bestämningar är dock inte enhetliga i hela landet.
följande punkter kommer att definiera FDA: s roll och deras termer ”FDA-godkännande” och ”off-label användning”, detalj hur bedrägligt missbruk av dessa villkor av kunniga företag och individer kan påverka och begränsa medicinsk vård negativt, och hur CMS’ Medicare contractor ’ s nonuniform slumpmässig regional ersättningspolicy ger inte alla amerikaner samma hälsovård.FDA: s ansvar är att bevilja och övervaka ett företags Interstate medical product marketing. FDA: s värdefulla och viktiga roll är att dra slutsatsen om produkterna är korrekt märkta som bestämda av riskanalys, bedömning, övervakning av godkända produktkliniska studier, utvärdering av ett företags säkerhets-och effektivitetsanspråk och sedan att bevilja Interstate marknadsföringslicenser. FDA-forskare granskar ett företags föreslagna påstående och bestämmer om marknadsföring av produkten är lämplig. Federal Food, Drug and Cosmetic Act krävde att FDA skulle granska data som härrör från adekvata och välkontrollerade tester för att fastställa både säkerhet och effektivitet innan ett nytt läkemedel (eller enhet) kan godkännas för försäljning (21usc avsnitt 355, 360c). FDA-godkännande är endast för användningsanspråk( er), och avslag på ett produktanspråk kan uppstå på grund av otillräckliga bevis, oacceptabla risker och/eller FDA-sponsor oenighet om omfattningen eller formuleringen av fordran. Bristen på FDA-godkännande för en annan indikation innebär specifikt att relevanta data för att fastställa säkerhet och effektivitet för den indikationen inte har överförts till, granskats och godkänts av FDA. Detta betyder inte att läkemedlet eller enheten som används för denna icke-utvärderade indikation inte är säker, effektiv eller fördelaktig för den specifika användningen. Eftersom ” varken FDA eller den federala regeringen reglerar läkemedelsutövningen…kan någon godkänd produkt användas av en licensierad utövare för andra användningsområden än de som anges i produktetiketten. Off-label användning är inte olagligt, utan snarare innebär att data för att stödja denna användning inte har oberoende granskats av FDA.”Eftersom FDA: s lämpliga, rigorösa regleringsgodkännandevägar är dyra, svåra och tidskrävande, söker företag godkännande för potentiellt lönsamma produktindikationer, och inte nödvändigtvis andra. Men ett företags produktmarknadsföring för icke godkända användningsanspråk kan inte tolereras eftersom sådana metoder undergräver och undergräver produktgodkännandeprocessens bestämningar av säkerhet och nytta och på ett perverst sätt tillåter ett företag att utöva medicin utan licens. I motsats till detta kan den utbildade och licensierade läkaren, med hjälp av vägledning om bästa praxis och ny terapeutisk information, använda en produkt som inte granskats av FDA och inte anges i produktens användningsanspråk och därmed fortsätta att följa hans/hennes främsta skyldighet att använda bästa ansträngningar för att ge vård till patienter. FDA har förstått denna distinkta separation mellan läkare och leverantörer och har sagt sådana. Som en sida stod off-label-användning för 21% av alla receptbelagda läkemedel skrivna (Radley DC et al, Arch Intern Med 2006;166:2554-2555).
medan termen ”FDA-godkännande” ger komfort för konsumenten, är dess kontrapunkt, ”off-label-användning” oroande. Företag använder med fördel dessa oroande känslor genom att speciellt främja desinformation. Försäkringsgivare förnekar upprepade gånger påståenden för att minska utgifterna; WellPoint, sjukförsäkringsgivaren, vägrade betalning för det dyra läkemedlet, Avastin, med hjälp av off-label usage takt som ”otillräckligt medicinskt bevis” tillät dess användning mot hjärntumörer (Geeta Anand, ” bevisbörda när kostnaderna stiger, nya läkemedel möter Pushback: Försäkringsgivare begränsar täckningen till FDA-godkänd, ” Wall Street Journal, 18 September 2007). Patientens onkologer använde Avastin när alla andra behandlingar misslyckades, men försäkringsgivaren begränsade täckningen av Avastin till endast dess FDA-godkända användning, med insinuationen att off-label användning innebar ineffektivitet och läkarfel. Mohit Ghose, talesman för USA: s sjukförsäkringsplaner, uppgav att försäkringsgivarna måste begränsa användningen av de dyraste drogerna eller enheterna för att kontrollera vårdkostnaderna och försäkra arbetsgivarna om att få det bästa värdet av varje hälsovårdsdollar som spenderas, samtidigt som man undviker problem med läkemedelseffektivitet och kontrakterad försäkringsskydd. Efter betydande uppror betalade WellPoint, trots att de hävdade att patientskydd mot” icke godkänd ” droganvändning var deras mål. WellPoint agerade uppenbarligen inte i patientens bästa intresse.offentliga tjänstemän som är intimt involverade i folkhälsovårdspolitiken och deras lagstiftningsunderlag talar och agerar på sätt som inte har sina väljares behov som ett primärt fokus. Kongressledamot Henry Waxman, en advokat och ledare i hälsofrågor, rasade mot FDA: s policyändring som gjorde det möjligt för läkemedelsföretag att tillhandahålla läkare peer-reviewed artiklar som detaljerade off-label droganvändning (www. medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543). Waxman hävdade passionerat att detta ” skulle tillåta läkemedels – och enhetsföretag att kortsluta FDA-granskning och godkännande genom att sponsra läkemedelsförsök som är noggrant konstruerade för att ge positiva resultat och sedan resultaten för att påverka förskrivningsmönster…även om det kan behöva finnas en balans mellan första ändringen och skydd av folkhälsan, är svaret inte att öppna dörren för obegränsad spridning av potentiellt tvivelaktig information om läkemedelssäkerhet och effektivitet,…att tillåta marknadsföring genom tidskriftsartiklar kan minska incitamentet för läkemedels-och enhetsföretag att genomföra rigorösa studier som behövs för att vinna fullständig FDA granskning och godkännande.”Waxman visste att off-label användning av droger var lämplig och laglig, men sa att en sådan politik lägger för mycket beroende av peer-reviewed tidskrifter för att sprida medicinsk information och ge balans. Waxmans kommentarer attackerade direkt läkarintegritet, medicinsk forskning och forskare, peer-reviewed publikationer och läkarmotivation. Kanske, Waxman ville vara den ultimata peer reviewer, utan referenser. I verkligheten försökte Waxman hindra läkare från att få aktuell, peer-reviewed information från en ytterligare källa, läkemedelsrepresentanten, som lätt skulle tillåta läkare bedömning av dess plats i patienternas behandling.FDA: s godkännande av en produkts säkerhet och effektivitet påverkar patientvården, liksom missbruk av FDA-villkoren av företag och individer. För att en produkt ska kunna användas i stor utsträckning är ersättning obligatorisk. CMS, administratörer av Medicare och Medicaid, har till uppgift att säkerställa effektiv, uppdaterad och kvalitetshälsovårdstäckning för mottagare, och deras ersättningsbeslut gäller att en produkt är rimlig och nödvändig. ”Både CMS och FDA granskar vetenskapliga bevis och kan granska samma bevis för att fatta köp-och regleringsbeslut. (Federal Register: http://www.cms.gov/ DeterminationProcess/nedladdningar/FR09262003.pdf) … CMS och dess entreprenörer gör täckningsbestämningar(67 FR 66755, 1 November 2002) … produkten är rimlig och nödvändig som ett villkor för täckning enligt avsnitt 1862(a) (1) (A) i lagen. CMS antar FDA-bestämningar av säkerhet och effektivitet, och CMS utvärderar huruvida produkten är rimlig och nödvändig för Medicare-befolkningen. Även om en FDA-reglerad produkt måste få FDA-godkännande eller godkännande (såvida den inte är undantagen från FDA premarket review process) för minst en indikation för att vara berättigad till Medicare-täckning, med undantag för kategori B-enheter under en IDE-klinisk prövning (se 60 FR 48417, 19 September 1995), berättigar FDA-godkännande/godkännande i allmänhet inte denna enhet till täckning.”Men alla Medicare-täckta amerikaner får inte samma försäkringsskydd från sin lokala Medicare-entreprenör, och därmed samma vård. ”Vi avtalar med privata försäkringsbolag, kallade bärare … för att behandla Medicare-fordringar; det vill säga fordringar-betalningsentreprenörer…Medicare-entreprenörer granskar och bedömer påståenden för att säkerställa att Medicare-betalningar endast görs för de artiklar eller tjänster som omfattas av Medicare Del A eller del B. I avsaknad av en specifik NCD görs täckningsbestämningar lokalt av Medicare-entreprenörerna inom de gränser som fastställs av lagen. Ibland görs dessa bestämningar på grundval av anspråk.”Således finns ingen enhetlig betalningspolicy, och människor från olika delar av landet kan få olika vård på grund av olika lokala ersättningsbeslut, dvs vissa patienter kommer att få vård för en produkt, medan andra inte. Bristen på en enhetlig politik gör det möjligt för dessa Medicare-entreprenörer att göra icke-enhetliga bestämningar, med hjälp av olika oreglerade skäl, angående amerikansk hälsovård, vilket är olämpligt.
medicinens snabba utveckling kräver enkel läkaranpassning och antagande av nya terapier, och många patienter kan inte vänta på statliga imprimaturs eller publicerade föråldrade riktlinjer för att få terapi. Detta koncept understryker läkarens fantastiska ansvar. Dilemmat med nya terapier som ersätter ett annat terapeutiskt alternativ väcker en myriad av spöken inklusive oetiska kliniska undersökningar, experiment och olämpliga ekonomiska incitament för produktanvändning. Det medicinska samfundet har tagit dessa frågor på allvar, och läkarens viktigaste skyldighet har oavsiktligt kvar, att använda de bästa medicinska färdigheterna för att läka de sjuka. Den överväldigande majoriteten av läkare har varken övergivit denna credo eller ställt de är immun eller emot kritik eller kritik. Den bedrägliga och otrevliga användningen av FDA-termer skadar förtroendeförhållandet mellan läkare och patient och skapar felaktigt allmän rädsla och osäkerhet om läkare och terapier. FDA bör inte vara tyst när dessa situationer uppstår. Nonuniformity av Medicare entreprenörer ’ urskillningslösa och selektiv ersättning politik resulterar i oavsiktlig följd av deras praktiserande medicin genom att begränsa användningen av FDA-godkända produkter för vissa läkare och inte andra, liksom olämpligt (skadeståndsanspråk) interferens med avtalsenliga läkare och patient relation genom att begränsa tillgången till vissa FDA-godkända produkter. En enhetlig politik för återbetalningsförfaranden bör införas. Den olämpliga utvecklingen av desinformation och bristande återbetalning av Medicare-entreprenörer har skadat förtroendeförhållandet mellan läkare och patient, impugned läkarintegritet och begränsat läkarens terapeutiska armamentarium, som alla kan påverka patientvården negativt. Dessa frågor kan enkelt korrigeras.
tillhörande länkar
www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/Overview/default.htm
www.medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543
http://www.cms.gov/ DeterminationProcess/nedladdningar/FR09262003.pdf
från Dorros-Feuer Interventional Cardiovascular Disease Foundation, Ltd. Wilson, Wyoming.
författaren rapporterar inga intressekonflikter om innehållet häri.
manuskript inlämnat 20 April 2010, preliminärt godkännande givet 26 maj 2010, slutlig version accepterad 23 juni 2010.