La miostatina o factor de diferenciación de crecimiento 8 (GDF8) es una proteína natural en los músculos. Pertenece a una familia de proteínas llamadas factor de crecimiento transformador beta o TGFß. La miostatina, producida a través de instrucciones del gen MSTN, regula el crecimiento y la diferenciación de las células musculares. Específicamente, limita el crecimiento del músculo esquelético para evitar que los músculos se vuelvan excesivamente grandes.
Secretada por las células musculares, la producción de miostatina aumenta con la edad.
Los inhibidores de la miostatina son un grupo de moléculas que bloquean la miostatina y pueden funcionar para mejorar la masa muscular y la fuerza en niños con enfermedades de desgaste muscular. Se están investigando como posibles tratamientos para enfermedades como la distrofia muscular.
Inhibidores de la miostatina en desarrollo
Se están evaluando varios inhibidores de la miostatina como posibles tratamientos para diferentes tipos de distrofia muscular.
RG6206
RG6206 (también conocido como RO7239361 o BMS986089) es una molécula de investigación para tratar posiblemente la distrofia muscular de Duchene (DMD). Fue desarrollado por primera vez por Bristol-Myers Squibb y ahora está licenciado a Roche. Esta molécula funciona al unirse a la miostatina y limitar su función, y así fomentar el crecimiento muscular.
ACE-083
ACE-083 es una terapia en investigación que está desarrollando Acceleron para tratar posiblemente la distrofia muscular facioscapulohumeral (DSHF) y la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (TMC). Es una molécula pequeña diseñada para unirse y bloquear la miostatina y otra proteína TGFß llamada activina, aumentando la fuerza y la función de los músculos.
Domagrozumab (PF-06252616)
Domagrozumab (PF-06252616) fue un candidato para tratar la DMD que Pfizer estaba desarrollando. Un anticuerpo monoclonal contra la miostatina, fue diseñado para funcionar uniéndose a la miostatina y bloqueando su actividad. El desarrollo de domagrozumab se suspendió en agosto de 2018 después de que no mostrara eficacia frente al placebo en un estudio de fase 2 de niños ambulatorios con duchenne.
Últimas actualizaciones 15/07/2019
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