Myostatin oder Wachstumsdifferenzierungsfaktor 8 (GDF8) ist ein natürlich vorkommendes Protein in den Muskeln. Es gehört zu einer Familie von Proteinen namens Transforming Growth Factor-Beta oder TGFß. Myostatin, produziert durch Anweisungen vom MSTN-Gen, reguliert Muskelzellwachstum und -unterscheidung. Insbesondere begrenzt es das Wachstum der Skelettmuskulatur, um die Muskeln davor zu schützen, übermäßig groß zu werden.
Myostatin wird von den Muskelzellen ausgeschieden und nimmt mit zunehmendem Alter zu.Myostatin-Inhibitoren sind eine Gruppe von Molekülen, die Myostatin blockieren und bei Kindern mit Muskelschwunderkrankungen die Muskelmasse und -kraft verbessern können. Sie werden als mögliche Behandlungen für Krankheiten wie Muskeldystrophie untersucht.
Myostatin-Inhibitoren in der Entwicklung
Mehrere Myostatin-Inhibitoren werden als mögliche Behandlungen für verschiedene Arten von Muskeldystrophie evaluiert.
RG6206
RG6206 (auch bekannt als RO7239361 oder BMS986089) ist ein Prüfmolekül zur möglichen Behandlung der Duchen-Muskeldystrophie (DMD). Es wurde zuerst von Bristol-Myers Squibb entwickelt und ist nun an Roche lizenziert. Dieses Molekül wirkt, indem es an Myostatin bindet und seine Funktion einschränkt und so das Muskelwachstum fördert.
ACE-083
ACE-083 ist ein Prüfpräparat, das von Acceleron entwickelt wird, um möglicherweise die facioscapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) und die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) zu behandeln. Es ist ein kleines Molekül, das entwickelt wurde, um an Myostatin und ein anderes TGFß-Protein namens Activin zu binden und es zu blockieren, wodurch die Kraft und Funktion der Muskeln erhöht wird.
Domagrozumab (PF-06252616)
Domagrozumab (PF-06252616) war ein von Pfizer entwickelter Kandidat zur Behandlung von DMD. Ein monoklonaler Antikörper gegen Myostatin, es wurde entwickelt, um durch Bindung an Myostatin zu wirken und seine Aktivität zu blockieren. Die Entwicklung von Domagrozumab wurde im August 2018 eingestellt, nachdem es in einer Phase-2-Studie mit ambulanten Jungen mit DMD keine Wirksamkeit gegenüber Placebo gezeigt hatte.
Letzte Aktualisierungen 15.07.2019
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