Die Food and Drug Administration (FDA) des Department of Health and Human Services (DHHS) ist den Amerikanern ebenso bekannt wie ihre Begriffe „FDA-Zulassung“ und „Off-Label-Nutzung“.“ Leider hat die unangemessene Verwendung dieser Begriffe zu Verwirrung aufgrund von Fehlinterpretationen geführt, die die Arzt-Patienten-Beziehung beschädigt haben, sowie zu der falschen Schlussfolgerung, dass die FDA-Zulassung die Produktnutzung und die Erstattung der Versicherung (Medicare) sowohl für das Produkt als auch für den Arzt ermöglichte erbrachte Dienstleistungen. Die unbeabsichtigten Folgen des Missbrauchs dieser Bedingungen durch Unternehmen, Medien und Einzelpersonen haben die Gesundheitsversorgung unangemessen beeinträchtigt. Darüber hinaus bestimmt die FDA-Zulassung nicht die Produktrückerstattung, die ausschließlich von CMS bestimmt wird , das nach der FDA-Produktzulassung festlegt, ob eine Erstattung erfolgen soll oder nicht. Die uneinheitliche regionale Erstattungspolitik von CMS ermöglicht es Medicare-Auftragnehmern jedoch, eine selektive und wahllose Erstattung zu verwenden, die den Zugang der Patienten zu selektiven von der FDA zugelassenen Produkten je nach Wohnsitzgebiet einschränkt. Glücklicherweise sind diese Probleme, die die Patientenversorgung beeinträchtigt haben, erkennbar:Die wahllose und unangemessene Verwendung dieser FDA-Begriffe hat nicht nur die Öffentlichkeit und die medizinische Gemeinschaft verwirrt, sondern auch Zweifel an den Motivationen, Zielen und Behandlungen der Ärzte geweckt. Die unaufrichtige Weiterentwicklung dieser Begriffe durch Unternehmen, die Medien und Einzelpersonen verschärfte die Situation verführerisch, weil das amerikanische Volk glaubte, dass ihr Verständnis dieser wenigen einfachen Wörter zeigte, dass die Verwendung eines Produkts durch einen Arzt, anders als in der FDA-Zulassung beschrieben, ein Fehlverhalten implizierte und implizit, dass die Off-Label-Verwendung eines Arztes nicht sicher, effektiv und vorteilhaft war. Diese Schlussfolgerungen sind falsch. Auf der Website der FDA heißt es, dass die FDA-Zulassung ausschließlich für die zwischenstaatliche Vermarktung des Produkts eines Unternehmens gilt und die „Off-Label-Verwendung“ legal und angemessen ist, im Ermessen des Arztes liegt und kein Fehlverhalten anzeigt; und die FDA-Produktzulassung führt nicht automatisch zu einer Erstattung an den Arzt oder das Krankenhaus; Die Erstattung kann nur auf von der FDA zugelassene Indikationen beschränkt sein und erfolgt nur, nachdem CMS ein Produkt für angemessen und notwendig erachtet. Die Bestimmungen der CMS sind jedoch nicht landesweit einheitlich.Die folgenden Absätze definieren die Rolle der FDA und ihre Begriffe „FDA-Zulassung“ und „Off-Label-Nutzung“, beschreiben detailliert, wie irreführender Missbrauch dieser Begriffe durch sachkundige Unternehmen und Einzelpersonen die medizinische Versorgung beeinträchtigen und einschränken kann und wie die uneinheitliche, willkürliche regionale Erstattungspolitik des CMS Medicare-Auftragnehmers nicht allen Amerikanern die gleiche Gesundheitsversorgung bietet.Die Verantwortung der FDA besteht darin, das zwischenstaatliche Marketing für medizinische Produkte eines Unternehmens zu gewähren und zu überwachen. Die wertvolle und wichtige Rolle der FDA besteht darin, festzustellen, ob Produkte entsprechend gekennzeichnet sind, wie durch Risikoanalyse, Bewertung, Überwachung zugelassener klinischer Produktstudien, Bewertung der Sicherheits- und Wirksamkeitsansprüche eines Unternehmens bestimmt, und dann zwischenstaatliche Marketinglizenzen zu erteilen. FDA-Wissenschaftler überprüfen die vorgeschlagene Behauptung eines Unternehmens und stellen fest, ob die Vermarktung des Produkts angemessen ist. Das Bundesgesetz über Lebensmittel, Arzneimittel und Kosmetika verlangte von der FDA, Daten aus angemessenen und gut kontrollierten Tests zu überprüfen, um sowohl die Sicherheit als auch die Wirksamkeit festzustellen, bevor ein neues Medikament (oder Gerät) zum Verkauf zugelassen werden kann (21USC Abschnitte 355, 360c). Die FDA-Zulassung gilt nur für die Verwendungsansprüche, und die Ablehnung eines Produktanspruchs kann aufgrund unzureichender Beweise, inakzeptabler Risiken und / oder Meinungsverschiedenheiten zwischen FDA und Sponsor über den Umfang oder Wortlaut des Anspruchs erfolgen. Das Fehlen einer FDA-Zulassung für eine andere Indikation bedeutet insbesondere, dass relevante Daten zum Nachweis der Sicherheit und Wirksamkeit für diese Indikation nicht an die FDA übermittelt, überprüft und genehmigt wurden. Dies bedeutet nicht, dass das für diese nicht bewertete Indikation verwendete Arzneimittel oder Gerät für diese bestimmte Verwendung nicht sicher, wirksam oder vorteilhaft ist. Da „weder die FDA noch die Bundesregierung die Praxis der Medizin regulieren … darf jedes zugelassene Produkt von einem zugelassenen Arzt für andere als die auf dem Produktetikett angegebenen Zwecke verwendet werden. Off-Label-Verwendung ist nicht illegal, sondern bedeutet, dass Daten, die diese Verwendung unterstützen, nicht unabhängig von der FDA überprüft wurden.“ Da die entsprechenden, strengen Zulassungswege der FDA teuer, mühsam und zeitaufwändig sind, suchen Unternehmen die Zulassung für potenziell profitable Produktindikationen und nicht unbedingt für andere. Das Produktmarketing eines Unternehmens für nicht genehmigte Nutzungsansprüche kann jedoch nicht geduldet werden, da solche Praktiken die Sicherheits- und Nutzenbestimmungen des Produktzulassungsprozesses untergraben und untergraben und es einem Unternehmen auf perverse Weise ermöglichen, Medizin ohne Lizenz zu praktizieren. Im Gegensatz dazu kann der ausgebildete und lizenzierte Arzt unter Verwendung von Best-Practice-Anleitungen und neuen therapeutischen Informationen ein Produkt verwenden, das nicht von der FDA überprüft und nicht in den Verwendungsansprüchen des Produkts angegeben wurde, und dadurch weiterhin seine vorrangige Verpflichtung einhalten, sich nach besten Kräften um die Versorgung der Patienten zu bemühen. Die FDA hat diese deutliche Trennung zwischen Ärzten und Anbietern verstanden und dies erklärt. Nebenbei bemerkt, Off-Label-Nutzung entfielen 21% aller verschreibungspflichtigen Medikamente geschrieben (Radley DC et al, Arch Intern Med 2006;166: 2554-2555).Während der Begriff „FDA-Zulassung“ dem Verbraucher Komfort bietet, ist sein Kontrapunkt, „Off-Label-Nutzung“, beunruhigend. Unternehmen nutzen diese beunruhigenden Gefühle vorteilhaft aus, indem sie Desinformation gezielt vorantreiben. Die Versicherer bestreiten wiederholt Ansprüche, um die Ausgaben zu senken; WellPoint, der Krankenversicherer, lehnte die Zahlung für das teure Medikament Avastin mit dem Off-Label-Verwendungstakt ab, dass „unzureichende medizinische Beweise“ seine Verwendung gegen Hirntumoren erlaubten (Geeta Anand, „Beweislast bei steigenden Kosten, Neue Medikamente werden zurückgedrängt: Versicherer begrenzen die Abdeckung auf FDA-zugelassen „, Wall Street Journal, 18. September 2007). Die Onkologen des Patienten verwendeten Avastin, als alle anderen Behandlungen fehlschlugen, aber der Versicherer beschränkte die Abdeckung von Avastin nur auf die von der FDA zugelassene Verwendung, mit der Anspielung, dass die Off-Label-Verwendung Unwirksamkeit und Fehlverhalten des Arztes implizierte. Mohit Ghose, Sprecher von Amerikas Krankenversicherungsplänen, erklärte, dass Versicherer die Verwendung der teuersten Medikamente oder Geräte begrenzen müssen, um die Gesundheitskosten zu kontrollieren und den Arbeitgebern zu versichern, dass sie den besten Wert für jeden ausgegebenen Gesundheitsdollar erhalten, während sie Probleme der Arzneimittelwirksamkeit und des vertraglich vereinbarten Versicherungsschutzes vermeiden. Nach erheblicher Aufregung bezahlte WellPoint, obwohl behauptet wurde, dass der Schutz der Patienten vor „nicht genehmigtem“ Drogenkonsum ihr Ziel sei. WellPoint handelte eindeutig nicht im besten Interesse des Patienten.Beamte, die eng mit der öffentlichen Gesundheitspolitik und ihren gesetzgeberischen Grundlagen verbunden sind, sprechen und handeln auf eine Weise, die nicht die Bedürfnisse ihrer Wähler im Mittelpunkt hat. Kongressabgeordneter Henry Waxman, ein Anwalt und Führer in Gesundheitsfragen, wetterte gegen die Richtlinienänderung der FDA, die es Pharmaunternehmen ermöglichte, Ärzten von Experten begutachtete Artikel zur Verfügung zu stellen, in denen der Off-Label-Drogenkonsum detailliert beschrieben wurde (www. medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543). Waxman argumentierte leidenschaftlich, dass dies „Arzneimittel- und Geräteunternehmen erlauben würde, die FDA-Überprüfung und -Zulassung kurzzuschließen, indem sie Arzneimittelstudien sponsern, die sorgfältig konstruiert sind, um positive Ergebnisse zu liefern, und dann die Ergebnisse, um die Verschreibungsmuster zu beeinflussen … Während es möglicherweise ein Gleichgewicht zwischen First Amendment und dem Schutz der öffentlichen Gesundheit geben muss, besteht die Antwort nicht darin, die Tür für die uneingeschränkte Verbreitung potenziell fragwürdiger Informationen über die Arzneimittelsicherheit und -wirksamkeit zu öffnen, … die Zulassung von Marketing durch Zeitschriftenartikel kann den Anreiz für Arzneimittel- und führen Sie strenge Studien durch, die erforderlich sind, um eine vollständige FDA-Überprüfung und -Zulassung zu erhalten.“ Waxman wusste, dass der Off-Label-Konsum von Medikamenten angemessen und legal ist, sagte jedoch, dass eine solche Politik zu sehr auf Peer-Review-Zeitschriften angewiesen ist, um medizinische Informationen zu verbreiten und ein Gleichgewicht herzustellen. Waxmans Bemerkungen griffen direkt die Integrität des Arztes, die medizinische Forschung und Forscher, Peer-Review-Publikationen und die Motivation des Arztes an. Vielleicht wollte Waxman der ultimative Peer-Reviewer sein, ohne Anmeldeinformationen. In Wirklichkeit versuchte Waxman, Ärzte daran zu hindern, zeitnahe, von Experten begutachtete Informationen von einer zusätzlichen Quelle, dem pharmazeutischen Vertreter, zu erhalten, die es dem Arzt erleichtern würden, seinen Platz in der Therapie der Patienten zu beurteilen.
Die behördliche Genehmigung der FDA für die Sicherheit und Wirksamkeit eines Produkts beeinflusst die Patientenversorgung ebenso wie der Missbrauch der FDA-Bedingungen durch Unternehmen und Einzelpersonen. Damit ein Produkt jedoch in großem Umfang eingesetzt werden kann, ist eine Erstattung obligatorisch. Das CMS, Administratoren von Medicare und Medicaid, hat die Aufgabe, eine effektive, aktuelle und qualitativ hochwertige Gesundheitsversorgung für die Begünstigten sicherzustellen, und ihre Erstattungsentscheidungen betreffen ein Produkt, das angemessen und notwendig ist. „Sowohl CMS als auch die FDA überprüfen wissenschaftliche Beweise und können dieselben Beweise überprüfen, um Kauf- bzw. (Bundesregister: http://www.cms.gov/ DeterminationProcess/Downloads/FR09262003.pdf)… CMS und seine Vertragspartner machen Deckungsbestimmungen (67 FR 66755, November 1, 2002) … das Produkt ist angemessen und notwendig als Bedingung für die Deckung gemäß Abschnitt 1862 (a) (1)(A) des Gesetzes. CMS nimmt FDA-Bestimmungen zur Sicherheit und Wirksamkeit an, und CMS bewertet, ob das Produkt für die Medicare-Bevölkerung angemessen und notwendig ist oder nicht. Obwohl ein von der FDA reguliertes Produkt die FDA-Zulassung oder -freigabe erhalten muss (sofern es nicht vom FDA-Überprüfungsprozess vor der Markteinführung ausgenommen ist), damit mindestens eine Indikation für die Medicare-Abdeckung in Frage kommt, mit Ausnahme von Geräten der Kategorie B im Rahmen einer klinischen IDE-Studie (siehe 60 FR 48417, 19. September 1995), berechtigt die FDA-Zulassung / -freigabe allein dieses Gerät im Allgemeinen nicht zur Abdeckung.“ Alle von Medicare abgedeckten Amerikaner erhalten jedoch nicht den gleichen Versicherungsschutz von ihrem örtlichen Medicare-Auftragnehmer und damit die gleiche Pflege. „Wir schließen Verträge mit privaten Versicherungsgesellschaften ab, die als Beförderer bezeichnet werden … um Medicare-Ansprüche zu bearbeiten; das heißt, Auftragnehmer für Schadenszahlungen … Medicare-Auftragnehmer überprüfen und entscheiden Ansprüche, um sicherzustellen, dass Medicare-Zahlungen nur für die Artikel oder Dienstleistungen geleistet werden, die unter Medicare Teil A oder Teil B fallen. Manchmal werden diese Bestimmungen auf einer Anspruchsbasis getroffen.“ Daher gibt es keine einheitliche Zahlungspolitik, und Menschen aus verschiedenen Teilen des Landes können aufgrund unterschiedlicher lokaler Erstattungsentscheidungen unterschiedlich betreut werden, dh einige Patienten werden für ein Produkt betreut, andere nicht. Das Fehlen einer einheitlichen Politik ermöglicht es diesen Medicare-Auftragnehmern, unter Verwendung einer Vielzahl von unregulierten Gründen uneinheitliche Entscheidungen in Bezug auf die amerikanische Gesundheitsversorgung zu treffen, was unangemessen ist.Die rasante Entwicklung der Medizin erfordert eine einfache Anpassung des Arztes und die Einführung neuer Therapien, und viele Patienten können nicht auf staatliche Imprimaturen oder veröffentlichte veraltete Richtlinien warten, um eine Therapie zu erhalten. Dieses Konzept unterstreicht die große Verantwortung des Arztes. Das Dilemma, dass neue Therapien eine andere therapeutische Alternative ersetzen, wirft eine Vielzahl von Gespenstern auf, darunter unethische klinische Untersuchungen, Experimente und unangemessene finanzielle Anreize für die Produktnutzung. Die medizinische Gemeinschaft hat diese Probleme ernst genommen, und die oberste Verpflichtung des Arztes ist unerschütterlich geblieben, die besten medizinischen Fähigkeiten einzusetzen, um die Kranken zu heilen. Die überwiegende Mehrheit der Ärzte hat dieses Credo weder aufgegeben, noch behauptet, sie seien immun oder gegen Kritik oder Kritik. Die irreführende und unaufrichtige Verwendung von FDA-Begriffen schädigt das Vertrauensverhältnis zwischen Arzt und Patient und schafft in unangemessener Weise Angst und Unsicherheit in der Öffentlichkeit über Ärzte und Therapien. Die FDA sollte nicht schweigen, wenn diese Situationen auftreten. Die Uneinheitlichkeit der wahllosen und selektiven Erstattungsrichtlinien der Medicare-Vertragspartner führt zu einer unbeabsichtigten Folge ihrer Ausübung der Medizin, indem sie die Verwendung von FDA-zugelassenen Produkten für einige Ärzte und nicht für andere einschränkt, sowie zu unangemessenen (unerlaubten) Eingriffen in die vertragliche Arzt-Patienten-Beziehung durch Einschränkung des Zugangs zu bestimmten FDA-zugelassenen Produkten. Es sollte eine einheitliche Politik der Erstattungsverfahren eingeführt werden. Die unangemessene Verbreitung von Desinformation und die Uneinheitlichkeit der Erstattung durch Medicare-Vertragspartner haben das Vertrauensverhältnis zwischen Arzt und Patient beschädigt, die Integrität des Arztes in Frage gestellt und das therapeutische Rüstzeug des Arztes eingeschränkt, All dies kann die Patientenversorgung beeinträchtigen. Diese Probleme können leicht korrigiert werden.
Assoziierte Links
www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/Overview/default.htm
www.medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543
http://www.cms.gov/DeterminationProcess/Downloads/FR09262003.pdf
Von der Dorros-Feuer Interventional Cardiovascular Disease Foundation, Ltd., Wilson, Wyoming.
Der Autor meldet keine Interessenkonflikte in Bezug auf den Inhalt hier.Manuskript eingereicht am 20.April 2010, vorläufige Annahme am 26.Mai 2010, endgültige Fassung am 23.Juni 2010.