Behandlung
Es gibt keine Heilung für Patienten mit AL-Amyloidose, aber häufiger können Patienten mit medikamentöser Therapie in Remission gehen. Nach unserer Erfahrung kann die Mehrheit der Patienten, die die ersten sechs Monate überleben, danach oft mit der Genesung beginnen und in der Regel über Jahre hinweg ein normales oder nahezu normales Leben führen. Remissionen, wenn sie auftreten, können ein Jahrzehnt oder länger in unseren und anderen Zentren Erfahrungen dauern.
In letzter Zeit haben sich Medikamente zur Behandlung von Multiplem Myelom und Lymphom verbessert. Da Patienten mit AL-Amyloidose häufig eine ähnliche Proliferation von Lymphozyten oder Plasmazellen aufweisen, wurden dieselben Arzneimittel bei diesen Patienten als nützlich befunden.Melphalan – Ein Chemotherapeutikum, das in hohen Dosen als Teil einer Stammzelltransplantation verwendet wird.
Periphere Blutstammzelltransplantation- Ist ein Verfahren, das das Versprechen hat, bei Patienten mit AL-Amyloidose oft ohne weitere Medikamente zu einer langfristigen Remission zu führen. Blutstammzellen, die normalerweise im Knochenmark vorhanden sind, werden mit einem Wachstumsfaktor-Medikament in den Blutkreislauf gelockt. Wenn diese Zellen in großer Zahl zirkulieren, werden sie gesammelt und dann lebend in flüssigem Stickstoff gelagert. Eine hohe Dosierung der Chemotherapie wird dann gegeben, typischerweise Melphalan, um viele, wenn nicht alle abnormalen Amyloid produzierenden Knochenmarkszellen auszurotten. Nachdem das Medikament eine Chance hatte zu wirken und aus dem Körper entfernt wurde, werden die zuvor gespeicherten peripheren Blutstammzellen aufgetaut und dann wieder in den Körper infundiert. Es dauert in der Regel etwa 11 Tage, bis diese neuen Stammzellen das Knochenmark wieder wachsen lassen.
Forschung
Neue Versionen von Bortezomib und Lenalidomid wurden kürzlich veröffentlicht oder befinden sich in der Entwicklung. Wir haben derzeit eine klinische Studie mit einer oralen Version von Bortezomib namens MLN9708 für Patienten mit rezidivierter AL-Amyloidose. Auch andere neuartige Wirkstoffe zeigen sich in Forschungsstudien vielversprechend.