behandling

det finns inget botemedel för patienter med AL-amyloidos men oftare kan patienter gå i remission med läkemedelsbehandling. Enligt vår erfarenhet kan majoriteten av patienterna som överlever de första sex månaderna ofta börja återhämta sig därefter och kan vanligtvis leva normala eller nära normala liv i många år framöver. Remissioner när de inträffar kan pågå ett decennium eller längre i våra och andra centers erfarenheter.

nyligen har läkemedel som är användbara för att behandla multipelt myelom och lymfom förbättrats. Eftersom patienter med AL-amyloidos ofta har en liknande proliferation av antingen lymfocyter eller plasmaceller, har samma läkemedel visat sig vara användbara hos dessa patienter.

• Melphalan – ett kemoterapiläkemedel som används i höga doser som en del av en stamcellstransplantation.bortezomib-ett nytt medel som blockerar proteasomen, ett enzym i alla celler, visade sig vara till stor hjälp hos patienter med multipelt myelom och senast hos patienter med AL-amyloidos.
• talidomid-ett sömntablett som senare visade sig orsaka fosterskador visade sig vara extremt effektivt vid behandling av patienter med multipelt myelom. Vår grupp utförde en studie som visar att denna agent kan leda till remissioner på över ett decennium hos vissa patienter.
• lenalidomid-en nyare version av talidomid med färre biverkningar och större effektivitet i allmänhet.
• Rituximab-användbart för patienter med lymfom och Waldenstroms makroglobulinemi och AL-amyloidos.
• cyklofosfamid-ett annat kemoterapiläkemedel som kan rikta sig mot cellerna som orsakar AL-amyloidos.

perifer blodstamcellstransplantation – är ett förfarande som har löftet att leda till en långvarig remission hos patienter med AL-amyloidos ofta utan behov av ytterligare medicinering. Blodstamceller som normalt finns i benmärgen lirkas in i blodflödet med hjälp av ett tillväxtfaktorläkemedel. När dessa celler cirkulerar i stort antal samlas de upp och lagras sedan levande i flytande kväve. En hög dos av kemoterapi ges sedan, vanligtvis melfalan, för att utrota många om inte alla onormala amyloidproducerande benmärgsceller. Efter att läkemedlet har haft en chans att arbeta och rensas från kroppen tinas de tidigare lagrade perifera blodstamcellerna och återfuseras sedan in i kroppen. Det tar vanligtvis cirka 11 dagar för dessa nya stamceller att växa benmärgen tillbaka.

forskning

nya versioner av bortezomib och lenalidomid har nyligen släppts eller är under utveckling. Vi har för närvarande en klinisk prövning med en oral version av bortezomib som heter MLN9708 för patienter med återfall av AL-amyloidos. Andra nya agenter visar också löfte i forskningsstudier.