miostatina ou factor de diferenciação do crescimento 8 (GDF8) é uma proteína que ocorre naturalmente nos músculos. Pertence a uma família de proteínas chamada fator de crescimento transformador-beta ou TGFß. A miostatina, produzida através de instruções do gene MSTN, regula o crescimento e diferenciação das células musculares. Especificamente, limita o crescimento do músculo esquelético para proteger os músculos de se tornar excessivamente grande.segregado pelas células musculares, a produção de miostatina aumenta com a idade.os inibidores da miostatina são um grupo de moléculas que bloqueiam a miostatina e que podem contribuir para melhorar a massa muscular e a força em crianças com doenças que destroem os músculos. Estão a ser investigados como potenciais tratamentos para doenças como a distrofia muscular.inibidores da miostatina no desenvolvimento vários inibidores da miostatina estão a ser avaliados como potenciais tratamentos para diferentes tipos de distrofia muscular.
RG6206
RG6206 (também conhecida como RO7239361 ou BMS986089) é uma molécula experimental para possivelmente tratar distrofia muscular de Ducheno (DMD). Foi desenvolvido pela Bristol-Myers Squibb e agora é licenciado para a Roche. Esta molécula actua ligando-se à miostatina e limitando a sua função, encorajando assim o crescimento muscular.ACE-083 é uma terapia de investigação que está sendo desenvolvida por Acceleron para possivelmente tratar a distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD) e a doença de Charcot-Marie-Tooth (CMT). É uma pequena molécula projetada para se ligar e bloquear a miostatina e outra proteína TGFß chamada ativin, aumentando a força e função dos músculos.Domagrozumab (PF-06252616) Domagrozumab (PF-06252616) foi um candidato destinado a tratar DMD desenvolvido pela Pfizer. Um anticorpo monoclonal contra a miostatina, foi concebido para funcionar ligando-se à miostatina e bloqueando a sua actividade. O desenvolvimento de domagrozumab foi interrompido em agosto de 2018 após não ter demonstrado eficácia contra o placebo num estudo de Fase 2 de rapazes ambulatórios com DMD.
últimas atualizações 07/15/2019
**
Distrofia Muscular Notícias é estritamente um site de notícias e informações sobre a doença. Não fornece aconselhamento médico, diagnóstico ou tratamento. Este conteúdo não se destina a ser um substituto para aconselhamento médico profissional, diagnóstico ou tratamento. Procure sempre o conselho do seu médico ou de outros profissionais de saúde qualificados com quaisquer questões que possa ter sobre uma condição médica. Nunca desconsidere o aconselhamento médico profissional ou atraso em procurá-lo por causa de algo que você leu neste site.
- Detalhes do Autor
