zie ook niveaus van bewijs

Deze studieontwerpen hebben allemaal vergelijkbare componenten (zoals we zouden verwachten van de PICO):

• een gedefinieerde populatie (P) waarvan groepen proefpersonen worden bestudeerd
• uitkomsten (O) die worden gemeten

en voor experimentele en analytische observationele studies:

• interventies (I) of blootstellingen (E) die worden toegepast op verschillende groepen proefpersonen

overzicht van de ontwerpboom

figuur 1 toont de boom van mogelijke ontwerpen, vertakt in subgroepen van onderzoeksontwerpen door of de studies beschrijvend of analytisch zijn en door of de analytische studies experimenteel of observationeel zijn. De lijst is niet volledig uitputtend, maar omvat de meeste basisontwerpen.

figuur: Tree of different types of studies (Q1, 2, en 3 refereer naar de drie onderstaande vragen)

> Download een PDF van Jeremy Howick over studieontwerpen

ons eerste onderscheid is of het onderzoek analytisch of niet-analytisch is. Een niet-analytische of beschrijvende studie probeert de relatie niet te kwantificeren, maar probeert ons een beeld te geven van wat er gebeurt in een populatie, bijvoorbeeld de prevalentie, incidentie of ervaring van een groep. Beschrijvende studies omvatten case reports, case-series, kwalitatieve studies en surveys (transversale) studies, die de frequentie van verschillende factoren meten, en dus de omvang van het probleem. Ze kunnen soms ook analytisch werk (het vergelijken van factoren “” zie hieronder).

een analytisch onderzoek probeert het verband tussen twee factoren te kwantificeren, dat wil zeggen het effect van een interventie (I) of blootstelling (E) op een resultaat (O). Om het effect te kwantificeren moeten we de mate van resultaten in een vergelijkingsgroep (C) en de interventie of blootgestelde groep kennen. Of de onderzoeker actief een factor verandert of een interventie oplegt, bepaalt of de studie wordt beschouwd als observationeel (passieve betrokkenheid van de onderzoeker), of experimenteel (actieve betrokkenheid van de onderzoeker).

in experimentele studies manipuleert de onderzoeker de blootstelling, dat wil zeggen hij of zij wijst proefpersonen toe aan de interventie-of blootstellingsgroep. Experimentele studies, of gerandomiseerde gecontroleerde proeven (RCT ‘ s), zijn vergelijkbaar met experimenten op andere gebieden van de wetenschap. Dat wil zeggen, proefpersonen worden ingedeeld bij twee of meer groepen om een interventie of blootstelling te ontvangen en vervolgens onder zorgvuldig gecontroleerde omstandigheden gevolgd. Dergelijke studies gecontroleerde proeven, met name als gerandomiseerd en geblindeerd, hebben het potentieel om de meeste van de vooroordelen die kunnen optreden in wetenschappelijke studies te controleren, maar of dit daadwerkelijk gebeurt hangt af van de kwaliteit van de opzet en uitvoering van het onderzoek.

In analytische observationele studies meet de onderzoeker eenvoudig de blootstelling of behandelingen van de groepen. Analytische observationele studies omvatten case “” controle studies, cohort studies en sommige populatie (transversale) studies. Deze studies omvatten alle overeenkomende groepen proefpersonen en beoordelen de verbanden tussen blootstelling en resultaten.

observationele studies onderzoeken en registreren blootstellingen (zoals interventies of risicofactoren) en observeren uitkomsten (zoals ziekte) wanneer deze zich voordoen. Deze studies kunnen zuiver beschrijvend of meer analytisch zijn.

ten slotte moet worden opgemerkt dat studies verschillende ontwerpelementen kunnen bevatten. Een controlearm van een gerandomiseerd onderzoek kan bijvoorbeeld ook als cohortonderzoek worden gebruikt; de baseline-metingen van een cohortonderzoek kunnen als transversaal onderzoek worden gebruikt.

het spotten van de opzet van het onderzoek

het type onderzoek kan in het algemeen worden onderzocht door drie kwesties te bestuderen (volgens de boom van het ontwerp in Figuur 1):

Q1. Wat was het doel van de studie?

1. om eenvoudig een populatie (PO-vragen) te beschrijven beschrijvende
2. om de relatie tussen factoren (PICO-vragen) analytisch te kwantificeren.

Q2. Als analytisch, werd de interventie willekeurig toegewezen?

1. ja? RCT
2. No? Observationele studie

Voor observationele studie zullen de belangrijkste typen dan afhangen van de timing van de meting van de uitkomst, dus onze derde vraag is:

Q3. Wanneer werden de resultaten bepaald?

1. enige tijd na de blootstelling of interventie? cohortonderzoek (“prospectief onderzoek”)
2. op hetzelfde moment als de blootstelling of interventie? transversaal onderzoek of onderzoek
3. voordat de blootstelling werd bepaald? case-control study (‘retrospective study’ based on recall of the exposure)

voor-en nadelen van de opzet

gerandomiseerde gecontroleerde studie

een experimentele vergelijkingsstudie waarbij deelnemers worden toegewezen aan behandelings – /interventie-of controle – / placebogroepen met behulp van een willekeurig mechanisme (zie randomisatie). Best voor het bestuderen van het effect van een interventie.

voordelen:

• onbevooroordeelde verdeling van confounders;
• verblindende meer kans;
• randomisatie vergemakkelijkt statistische analyse.

nadelen:

• duur: tijd en geld;
• vrijwilligersbias;
• soms ethisch problematisch.

Crossover Design

een gecontroleerde studie waarbij elke deelnemer in het onderzoek beide therapieën heeft, bijvoorbeeld, wordt gerandomiseerd naar een eerste behandeling, op het crossoverpunt beginnen ze dan met behandeling B. alleen relevant als de uitkomst reversibel is met de tijd, bijvoorbeeld symptomen.

voordelen:

• alle proefpersonen dienen als eigen controles en de foutvariantie wordt verminderd, waardoor de benodigde steekproefgrootte wordt verminderd;
• alle proefpersonen worden behandeld (ten minste een deel van de tijd);
• statistische tests waarbij wordt aangenomen dat randomisatie kan worden gebruikt;
• blindering kan worden gehandhaafd.

nadelen:

• alle proefpersonen krijgen op enig moment een placebo of een alternatieve behandeling;
• wash-outperiode lang of onbekend;
• kan niet worden gebruikt voor behandelingen met permanente effecten

cohortstudie

gegevens worden verkregen uit groepen die al dan niet zijn blootgesteld aan de nieuwe technologie of de nieuwe factor (bijv. uit databases). De onderzoeker wijst de blootstelling niet toe. Best voor het bestuderen van het effect van voorspellende risicofactoren op een uitkomst.

voordelen:

• ethisch veilig;
• proefpersonen kunnen worden vergeleken;
• kan timing en richting van gebeurtenissen vaststellen;
• subsidiabiliteitscriteria en resultaatbeoordelingen kunnen worden gestandaardiseerd;
• administratief eenvoudiger en goedkoper dan RCT.

nadelen:

• controles kunnen moeilijk te identificeren zijn;
• blootstelling kan worden gekoppeld aan een verborgen confounder;
• verblindend is moeilijk;
• randomisatie niet aanwezig;
• voor zeldzame ziekten zijn grote steekproeven of lange follow-up noodzakelijk.

Case-Control Studies

patiënten met een bepaalde uitkomst of ziekte en een geschikte groep controles zonder het resultaat of de ziekte worden geselecteerd (meestal met zorgvuldige afweging van de juiste keuze van de controles, matching, enz.) en vervolgens wordt informatie verkregen over de vraag of de proefpersonen zijn blootgesteld aan de onderzochte factor.

voordelen:

• snel en goedkoop;
• alleen haalbare methode voor zeer zeldzame aandoeningen of aandoeningen met een lange vertraging tussen blootstelling en resultaat;
• minder proefpersonen nodig dan transversale studies.

nadelen:

• vertrouwen op recall of records om de blootstellingsstatus te bepalen;
• confounders;
• selectie van controlegroepen is moeilijk;
• potentiële bias: recall, selectie.

transversaal onderzoek

een onderzoek dat het verband onderzoekt tussen ziekten (of andere gezondheidsgerelateerde kenmerken) en andere relevante variabelen zoals deze op een bepaald moment in een bepaalde populatie bestaan (dat wil zeggen de blootstelling en de resultaten worden beide tegelijkertijd gemeten). Het beste voor het kwantificeren van de prevalentie van een ziekte of risicofactor, en voor het kwantificeren van de nauwkeurigheid van een diagnostische test.

voordelen:

• goedkoop en eenvoudig;
• ethisch veilig.

nadelen:

• legt ten hoogste associatie vast, niet causaliteit;
• recall bias gevoeligheid;
• confounders kunnen ongelijk verdeeld zijn;
• Neyman bias;
• groepsgrootte kan ongelijk zijn.