myostatine of groeidifferentiatiefactor 8 (gdf8) is een natuurlijk voorkomend eiwit in spieren. Het behoort tot een familie van eiwitten genaamd transformerende groeifactor-beta of TGFß. Myostatin, geproduceerd door instructies van het mstn gen, regelt de groei en differentiatie van de spiercel. Specifiek, het beperkt skeletspiergroei om spieren te beschermen tegen steeds buitensporig groot.
uitgescheiden door de spiercellen neemt de myostatineproductie toe met de leeftijd.de inhibitors van
Myostatin zijn een groep molecules die myostatin blokkeren, en kunnen werken om spiermassa en sterkte in kinderen met spier-verspillende ziekten te verbeteren. Zij worden onderzocht als potentiële behandelingen voor ziekten zoals spierdystrofie.
Myostatineremmers in ontwikkeling
verschillende myostatineremmers worden geëvalueerd als mogelijke behandelingen voor verschillende soorten spierdystrofie.
RG6206
RG6206 (ook bekend als RO7239361 of BMS986089) is een molecule voor onderzoek om mogelijk Duchene spierdystrofie (DMD) te behandelen. Het werd voor het eerst ontwikkeld door Bristol-Myers Squibb en is nu in licentie gegeven aan Roche. Deze molecule werkt door aan myostatin te binden en zijn functie te beperken, en zo de spiergroei aan te moedigen.
ACE-083
ACE-083 is een onderzoekstherapie die door Acceleron wordt ontwikkeld om mogelijk facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD) en de ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT) te behandelen. Het is een klein molecuul dat wordt ontworpen om myostatin en een ander tgfß-eiwit genaamd activin te binden en te blokkeren, waardoor de sterkte en de functie van spieren toenemen.
Domagrozumab (PF-06252616)
Domagrozumab (PF-06252616) was een kandidaat voor de behandeling van DMD die door Pfizer werd ontwikkeld. Een monoclonal antilichaam tegen myostatin, werd het ontworpen om te werken door aan myostatin te binden en zijn activiteit te blokkeren. De ontwikkeling van domagrozumab werd stopgezet in augustus 2018 nadat het in een Fase 2-Onderzoek bij ambulante jongens met DMD geen werkzaamheid tegen placebo had aangetoond.
laatste updates 15-07-2019
***
Muscular Dystrophy News is strikt een nieuws-en informatiewebsite over de ziekte. Het biedt geen medisch advies, diagnose of behandeling. Deze inhoud is niet bedoeld als vervanging voor professioneel medisch advies, diagnose of behandeling. Vraag altijd het advies van uw arts of andere gekwalificeerde zorgverleners met eventuele vragen die u heeft met betrekking tot een medische aandoening. Negeer nooit professioneel medisch advies of vertraging in het zoeken naar het als gevolg van iets wat je hebt gelezen op deze website.
- Auteur-Details
