behandeling

er is geen genezing voor patiënten met AL amyloïdose, maar vaker kunnen patiënten in remissie gaan met medicamenteuze behandeling. In onze ervaring kan de meerderheid van de patiënten die de eerste zes maanden overleven, daarna vaak beginnen te herstellen en kunnen de komende jaren normaal of bijna normaal leven. Remissies wanneer ze plaatsvinden kunnen een decennium of langer duren in de ervaringen van onze en andere centra.

recent zijn geneesmiddelen die nuttig zijn voor de behandeling van multipel myeloom en lymfoom verbeterd. Aangezien de patiënten met AL amyloidosis vaak een gelijkaardige proliferatie van of lymfocyten of plasmacellen hebben, zijn deze zelfde drugs nuttig in deze patiënten gevonden.

• melfalan – een chemotherapiegeneesmiddel dat in hoge doses wordt gebruikt als onderdeel van een stamceltransplantatie.
• Bortezomib-een nieuw middel dat het proteasoom blokkeert, een enzym in alle cellen, dat zeer nuttig blijkt te zijn bij patiënten met multipel myeloom en meest recent bij patiënten met AL amyloïdose.
• Thalidomide-een slaappil die later geboorteafwijkingen bleek te veroorzaken, bleek zeer effectief te zijn bij de behandeling van patiënten met multipel myeloom. Onze groep heeft een studie uitgevoerd waaruit blijkt dat dit middel kan leiden tot remissies van meer dan een decennium bij sommige patiënten.
• Lenalidomide-een nieuwere versie van thalidomide met minder bijwerkingen en een grotere werkzaamheid in het algemeen.
• Rituximab-nuttig voor patiënten met lymfoom en Waldenstrom ‘ s macroglobulinemie en AL amyloïdose.
• cyclofosfamide-een ander chemotherapiegeneesmiddel dat zich kan richten op de cellen die AL amyloïdose veroorzaken.

perifere bloedstamceltransplantatie – is een procedure die de belofte heeft om te leiden tot een langdurige remissie bij patiënten met AL amyloïdose, vaak zonder de noodzaak voor verdere medicatie. De cellen van de bloedstam normaal huidig in het beendermerg worden overgehaald in de bloedstroom gebruikend een de groeifactor drug. Wanneer deze cellen in grote aantallen circuleren, worden ze verzameld en vervolgens levend opgeslagen in vloeibare stikstof. Een hoge dosering van chemotherapie wordt dan gegeven, typisch melfalan, om vele uit te roeien, zo niet alle abnormale amyloid producerende beendermergcellen. Nadat het medicijn een kans heeft gehad om te werken en uit het lichaam wordt gewist, worden de eerder opgeslagen perifere bloedstamcellen ontdooid en vervolgens opnieuw in het lichaam gesmolten. Het duurt meestal ongeveer 11 dagen voor deze nieuwe stamcellen om het beenmerg terug te laten groeien.

Research

nieuwe versies van bortezomib en lenalidomide zijn onlangs uitgebracht of zijn in ontwikkeling. We hebben momenteel een klinische studie met behulp van een orale versie van bortezomib genaamd MLN9708 voor patiënten met recidiverende AL amyloïdose. Andere nieuwe agenten tonen ook belofte in onderzoekstudies.