når er det hensiktsmessig å behandle korte barn med veksthormon? Svaret er ikke alltid klart, som mange foreldre og leger har oppdaget de siste tre tiårene.
Sosiale, medisinske og etiske bekymringer kompliserer problemet. Kortvoksthet i seg selv er ikke en sykdom, selv om det kan skyldes underliggende sykdom. Men diagnose kan være utfordrende og behandlingsbeslutninger kan være kontroversielle. Noen korte, men sunne barn får dyre nattlige injeksjoner av rekombinant veksthormon. Som med alle medisiner, kan det være bivirkninger-og muligens ukjente langsiktige risikoer.En gruppe medisinske eksperter har veid eksisterende bevis og utstedt et nytt sett med kliniske retningslinjer for håndtering av barn og ungdom med vekstfeil. Retningslinjene er skrevet på Vegne Av Pediatric Endocrine Society og er foreningens første oppdatering siden 2003. For barn med visse klart diagnostiserte medisinske forhold, anbefaler ekspertene hormonelle behandlinger. Når årsaken til vekstfeil er ukjent, anbefaler de rutinemessig bruk av veksthormon og anbefaler en mer målt beslutningsprosess.
«nyansene i dette problemet gir mye rom for åpne spørsmål og forskjeller i tolkning,» sa studieleder Adda Grimberg, MD, en pediatrisk endokrinolog ved Children ‘ S Hospital Of Philadelphia (CHOP). «Ved å utvikle disse retningslinjene analyserte vi ikke bare resultatene, men styrken, begrensningene og potensielle forstyrrelser av studier i en stor bevisbase som fortsetter å utvikle seg.»
Grimberg og kolleger utstedte sine retningslinjer gjennom to komiteer I Pediatric Endocrine Society — Drug And Therapeutics Committee og Ethics Committee. Retningslinjene dukket opp På nettet November. 25 I Hormonforskning I Pediatri, og i januar 2017-utgaven.medforfatterne inkluderte syv pediatriske endokrinologer fra ulike sentre i USA og Canada, pluss en pediatrisk bioetiker og en konsulent for gruppens metodologiske tilnærming. VED hjelp av DENNE METODEN, KALT GRADE (Grading Of Recommendations, Assessment, Development and Evaluation), genererte medforfatterne en rekke sterke anbefalinger, betingede anbefalinger og uklassifiserte uttalelser om god praksis.forfatterne fokuserte på tre diagnoser: veksthormonmangel( GHD), primær IGF-i-mangel (PIGFD) og idiopatisk kort statur (iss). I GHD produserer et barn ikke nok veksthormon, og forfatterne anbefaler sterkt standardbehandling med rekombinant veksthormon.Humant veksthormon virker normalt langs en signalvei som stimulerer produksjonen AV IGF-i vekstfaktor, som deretter påvirker kroppsvev som vekstplater i bein. Derfor forårsaker veksthormonmangel OFTE IGF-mangel nedstrøms. MEN I PIGFD har en pasient tilstrekkelig veksthormon, men har en biologisk defekt som reduserer PRODUKSJONEN ELLER virkningen AV IGF-i vekstfaktor. Fordi undernæring er en vanlig årsak til lave IGF-i-nivåer, må leger først utelukke et næringsproblem før de diagnostiserer IGF-mangel. For ekte PIGFD støtter forfatterne behandling av barn med rekombinant IGF – i vekstfaktor.
i ISS er årsaken til kort statur ukjent. Us Food And Drug Administration har definert ISS som høyde som er mer enn 2,25 standardavvik under gjennomsnittlig høyde for pasientens alder og kjønn, uten tegn på underliggende sykdom. Denne statistiske definisjonen tilsvarer den korteste 1,2 prosent av DEN AMERIKANSKE befolkningen: voksne høyder under 5 fot, 3 tommer for menn og under 4 fot, 11 tommer for kvinner.
for barn med ISS tilbyr forfatterne en betinget anbefaling, som gir råd om rutinemessig bruk av veksthormonbehandling. I stedet anbefaler de at foreldre og klinikere tar en felles beslutningsprosess, veier fysiske og psykiske byrder for barnet, sammen med en diskusjon om risiko og fordeler.»Veksthormonbehandling for pasienter med veksthormonmangel gir helsemessige fordeler utover høyden,» Sa Grimberg, » men veksthormonbehandling for ISS handler bare om høyde. En annen viktig forskjell er at, i motsetning til pasienter med veksthormonmangel, øker ikke alle pasienter med ISS sin høyde som svar på veksthormonbehandling. Så en beslutning for behandling AV ISS er mer av en subjektiv dom samtale enn for veksthormonmangel.»
Mye av kontroversen i veksthormonbehandling innebærer ISS. Forfatterne bemerker at i praksis har familier av mange barn som er korte, men ikke oppfyller FDA-definisjonen for ISS, søkt veksthormonbehandling for å gjøre dem høyere. Grimberg viste tidligere i nasjonal forskning at kjønnsforskjeller påvirker både henvisnings-og behandlingsmønstre for korte barn. Korte gutter er tre ganger mer sannsynlig enn korte jenter til å bli behandlet med veksthormon for ISS, selv om like proporsjoner av begge kjønn faller under iss høyde terskelen. En konsekvens er at korte jenter med underliggende sykdom kan overses, mens korte, friske gutter kan få unødvendige behandlinger.
videre oversetter kortsiktige gevinster i høyde ikke alltid til voksne høydeforskjeller. En full studie av langsiktige resultater vil kreve mange år å fullføre, og dermed er det ofte dyrt og umulig å utføre.»Vi fant store hull i vår kunnskap om veksthormonbehandling,» Sa Grimberg. «For eksempel vet vi lite om de langsiktige risikoene for nattlige hormoninjeksjoner gitt i årevis. Vi vet ikke engang egentlig forholdet mellom voksen høyde og voksen livskvalitet.»
Andre forskningsgap finnes i diagnostisering av veksthormonmangel. Fordi diagnostiske tester har utviklet seg over tid, kan forskjellige tester gi forskjellige resultater for samme prøve — noe som gjør det vanskeligere å forstå den vitenskapelige litteraturen over tid.Gitt dagens kunnskap, er det etiske spørsmål i tillegg til medisinske spørsmål rundt veksthormonbehandling for korte barn som ikke har en sykdom. «Administrere veksthormonbehandling kan hjelpe svært korte barn til å få noen få inches i høyden, men det utsetter dem også for et kraftig hormon når vi ikke fullt ut kjenner de langsiktige implikasjonene,» Sa Medforfatter Chris Feudtner, MD, PhD, EN CHOP barnelege og direktør For Sykehusets Avdeling For Medisinsk Etikk.mens de støtter videre forskning for å løse de mange ubesvarte spørsmålene i feltet, anbefaler forfatterne at bare pediatriske endokrinologer styrer evaluering og behandling for veksthormonmangel, ISS og PIGFD hos barn. «De strenge metodene ble utformet for å skape anbefalinger på konsernnivå,» La Grimberg til. «På grunn av interindividuell variabilitet er det imidlertid viktig for klinikere å veie de potensielle fordelene og risikoen ved behandling for hver enkelt pasient i sammenheng med den utviklende bevisgrunnlaget.»
«Retningslinjer For Veksthormon Og Insulin-Lignende Vekstfaktor-I Behandling Hos Barn Og Ungdom: Veksthormonmangel, Idiopatisk Kortvoksthet, Og Primær Insulin-Lignende Vekstfaktor – I Mangel» Hormon Forskning I Pediatri, publisert online November. 25, 2016 Og på trykk Jan. 2017. http://doi.org/10.1159/000452150