DNA 연구.
유전자 요법은 관련 기술 이외의 기능 유전자 환자의 세포의 기능 장애 유전자입니다. 이 기술은 일반적으로 숙주의 세포로 원하는 유전 물질을 전달하기 위해 설계된 바이러스를 사용합니다. 바이러스가 자연적으로 침입하여 유 전적으로 세포를 변화시키는 것이므로 세포의 게놈을 선택적으로 조작 할 수있는 완벽한 후보가됩니다. 이 바이러스는 악성 유전자를 제거하고 원하는 관심 유전자로 대체하여 환자를 아프게하는 대신 기능하는 유전자를 제공합니다.
이것은 유전 적 돌연변이로 인한 혈액 질환 인 지중해 빈혈과 같은 상태를 치료하는 데 효과적입니다. 대체하여 이 유전자 돌연변이와 함께 유전자 기능,유전자 요법을 취급하는 조건하고 있는 환자들에게 기능이 있습니다.
In Vivo Gene Therapy
유전자 치료에는 생체 내(신체 내부)와 전 생체 내(신체 외부)의 두 가지 다른 접근법이 있습니다. 생체 내에서 수행 될 때,변형 된 바이러스는 비정상 세포가있는 환자의 신체 부위에 직접 주입됩니다. 이것은 특정 사용할 때 특정 필요한 세포 유전자 조작과 같은 타겟팅할 때 뇌 세포 치료에 파킨슨 질병과 질병의 망막입니다.
몇 가지 종류의 바이러스의 관심에서 관리하는 유전자 치료 등 herpesviruses 및 레트로바이러스,그러나,아데노 가족(을 포함하여 일반적인 냉)었에 특별한 관심의 초기 체외한 실험. 불행히도,이 종류의 바이러스는 환자를 위험에 빠뜨리는 면역 반응을 불러 일으킬 수 있습니다.
연구팀은 지금 이동 초점을 향해 adeno-associated virus(AAV)에서 제공하는 유전자 치료되지 않는 것이 유전자 필요한 자 확산됩니다. 연구진은 유전자 요법을 효과적으로 전달할 수 있도록 아데노 바이러스에서 aav 로 유해하지 않은 DNA 를 옮깁니다.
Ex Vivo Gene Therapy
Ex vivo 유전자 치료,다른 한편으로는,포함한 혈액의 추출/골수에서 환자와의 분리는 성숙한 미숙한 세포입니다. 그런 다음 관심있는 유전자가 미성숙 세포에 추가되어 환자의 혈류로 재 이식됩니다. 이 세포들은 골수로 이동하여 빠르게 증식하고 모든 결함있는 세포를 대체합니다.
이것은 앞서 언급 한 베타 지중해 혈증에 대한 블루 버드의 유전자 요법 인 ZYNTEGLO 와 함께 사용되는 절차입니다. ZYNTEGLO 에 의해 제거의 조혈모세포(“미숙혈”)환자에서는,바이러스를 삽입 기능을 복사 기능 beta globin 유전자으로 이러한 세포 및 재 도입 이러한 기능의 줄기세포를 환자에게 있습니다. 이 특정 치료법은 내년에 엄청난 180 만 달러에 출시 될 예정입니다.
Ex vivo 치료는 가혹한 결합한 면역 결핍증 대우에서,또는 거품 소년 증후군,또한 채택되었습니다. 이 치료법은 hiv 와 같은 레트로 바이러스를 이용하는데,이는 숙주 세포에 유전자를 삽입하는 데 매우 능숙합니다. 30 명 이상의 환자가이 SCID 치료를 받았으며 치료받은 환자의 90%이상이 사함을 받고 있습니다. 이것은 골수 이식보다 훨씬 더 유망한 접근법으로 50%의 완화율을 산출합니다.
CRISPR-Cas9 유전자 편집
CRISPR-Cas9 발견되었습에서 세균성 면역 시스템,사용되는 방어하고 비활성화를 침해 바이러스의 DNA. Cas9 는 엔도 뉴 클레아 제 또는 DNA 를 선택적으로 절단 할 수있는 효소입니다. Cas9 효소는 crispr-Cas9 로 알려진 것을 형성하기 위해 가이드 RNA 분자와 복합화됩니다.
첫째,Cas9 는 PAM 또는 protospacer 인접 모티프로 알려진 특정 유전 적 관심 영역을 찾습니다. 일단 Cas9 가 PAM 을 결합하면,가이드 RNA 는 DNA 의 일부를 푸는 데 조치를 취합니다. 이 가이드에는 유전적 순서는 특히 일치하는 독특한 지역의 DNA,그리고 이것이 바운드,Cas9 밖으로 인하 이 DNA 의 세그먼트 같은 쌍을 가위로 자릅니다. 세포는 오류가 발생하기 쉬운 방식으로이 절제를 복구하려고 시도 할 것이며,종종 돌연변이 된 세그먼트로 이어진다. 이것은 특정 유전자를 노크하거나”끄는”데 유용합니다.
연구자들은 절개를하는 것보다 더 많은 일을하기 위해 Cas9 효소를 조작하기 시작했습니다. Cas9 에 다른 효소를 추가함으로써 과학자들은 유전 물질의 빌딩 블록 인 뉴클레오타이드의 특정 염기 페어링을 편집 할 수 있습니다. 그렇게함으로써,그들은 정확하게 유전자를 편집하여 질병을 일으키는 형태에서 건강한 유전자로 변형시킬 수 있습니다.
CRISPR-Cas9 관리할 수 있습 in vivo,를 통해 포장된 배송 차량 금 나노입자 및 ex vivo 와 유사한 방식으로 이 ZYNTEGLO 시스템(바이러스로 대체되었 CRISPR-Cas9). CRISPR 의 다양한 응용 프로그램의 애니메이션은 아래 비디오를 참조하십시오.이 문제를 해결하려면 어떻게해야합니까? 결합하는 환자(w/심실 빈맥)파생 induced pluripotent stem cells,gene therapy,#이 페이지는 자동,#CRISPR,기관-on-a-chip,를 만드는”운동 테스트에서 요리를”단계를 향해 치료법입니다. 나는 이것을 할 수 없다.pic.twitter.com/jx29UNI8Xu 나는 이것이 내가 할 수있는 일이 아니라는 것을 알고 싶다.