Myostatin vagy növekedési differenciálódási faktor 8 (GDF8) egy természetesen előforduló fehérje az izmokban. A fehérjék családjába tartozik, úgynevezett transzformáló növekedési faktor-béta vagy TGFß. Az MSTN gén utasításai alapján előállított Myostatin szabályozza az izomsejtek növekedését és differenciálódását. Pontosabban, korlátozza a vázizomnövekedést, hogy megvédje az izmokat attól, hogy túlságosan nagyok legyenek.
az izomsejtek által szekretált myostatin termelés az életkorral növekszik.
a Myostatin inhibitorok olyan molekulák csoportja, amelyek blokkolják a myostatint, és az izomsorvadásos betegségben szenvedő gyermekek izomtömegének és erejének javítására képesek. Ezeket olyan betegségek lehetséges kezeléseként vizsgálják, mint például az izomdisztrófia.
Myostatin inhibitorok a fejlődésben
számos myostatin inhibitort értékelnek potenciális kezelésként különböző típusú izomdisztrófia esetén.
RG6206
RG6206 (más néven RO7239361 vagy BMS986089) egy vizsgálati molekula a Duchene izomdisztrófia (DMD) kezelésére. Először a Bristol-Myers Squibb fejlesztette ki, most pedig Roche-nak van engedélye. Ez a molekula úgy működik, hogy kötődik a myostatinhoz, korlátozza annak működését, így ösztönzi az izomnövekedést.
ACE-083
az ACE-083 egy olyan vizsgálati terápia, amelyet a Acceleron fejlesztett ki a facioscapulohumeralis izomdisztrófia (FSHD) és a Charcot-Marie-Tooth disease (CMT) kezelésére. Ez egy kis molekula, amelynek célja a myostatin és egy másik tgfß fehérje, az activin kötődése és blokkolása, növelve az izmok erejét és funkcióját.
Domagrozumab (PF-06252616)
Domagrozumab (PF-06252616) a Pfizer által kifejlesztett DMD kezelésére szánt jelölt volt. A myostatin elleni monoklonális antitestet úgy tervezték, hogy a myostatinhoz való kötődéssel és annak aktivitásának gátlásával működjön. A domagrozumab kifejlesztését 2018 augusztusában függesztették fel, miután a DMD-vel rendelkező ambuláns fiúk 2. fázisú vizsgálatában nem mutatott hatásosságot a placebóval szemben.
Utolsó frissítések 07/15/2019
**
az izomdisztrófia hírek szigorúan a betegségről szóló hírek és információk weboldala. Nem nyújt orvosi tanácsot, diagnózist vagy kezelést. Ez a tartalom nem helyettesíti a szakmai orvosi tanácsot, diagnózist vagy kezelést. Mindig kérjen tanácsot az orvos vagy más képzett egészségügyi szolgáltatók bármilyen kérdése lehet, hogy egy betegség. Soha ne hagyja figyelmen kívül a szakmai orvosi tanácsot, vagy késleltesse a keresését, mert valami elolvasta ezt a weboldalt.
- Szerző Részletek
