kezelés

AL amyloidosisban szenvedő betegek számára nincs gyógymód, de gyakrabban a betegek gyógyszeres kezeléssel remisszióba kerülhetnek. Tapasztalataink szerint az első hat hónapot túlélő betegek többsége ezt követően gyakran elkezdheti felépülni, és az elkövetkező években általában normális vagy közel normális életet élhet. A remissziók, amikor előfordulnak, egy évtizedig vagy annál hosszabb ideig tarthatnak a mi és más központok tapasztalataiban.

a közelmúltban javultak a myeloma multiplex és lymphoma kezelésére alkalmas gyógyszerek. Mivel az AL-amiloidózisban szenvedő betegek gyakran a limfociták vagy a plazmasejtek hasonló proliferációjával rendelkeznek, ugyanezeket a gyógyszereket hasznosnak találták ezekben a betegekben.

• Melfalan – egy kemoterápiás gyógyszer, amelyet nagy dózisban alkalmaznak őssejt-transzplantáció részeként.
• Bortezomib-egy új szer, amely blokkolja a proteaszómát, amely minden sejtben enzim, nagyon hasznosnak bizonyult myeloma multiplexben szenvedő betegeknél, legutóbb pedig AL amyloidosisban szenvedő betegeknél.
• talidomid-a később születési rendellenességeket okozó altatót rendkívül hatásosnak találták a myeloma multiplexben szenvedő betegek kezelésében. Csoportunk végzett egy tanulmányt, amely kimutatta, hogy ez az ágens néhány beteg esetében több mint egy évtized remissziójához vezethet.
• lenalidomid-a talidomid újabb változata, kevesebb mellékhatással és általában nagyobb hatékonysággal.
• Rituximab-lymphomában, valamint Waldenstrom Makroglobulinémiájában és Al amyloidosisban szenvedő betegek számára hasznos.
• ciklofoszfamid-egy másik kemoterápiás gyógyszer, amely az AL amiloidózist okozó sejteket célozza meg.

perifériás vér őssejt – transzplantáció-olyan eljárás, amelynek ígérete az al-amiloidózisban szenvedő betegek hosszú távú remissziójához vezet, gyakran további gyógyszerek szükségessége nélkül. A csontvelőben általában jelen lévő vér őssejteket növekedési faktor gyógyszer alkalmazásával a véráramba koaxálják. Amikor ezek a sejtek nagy számban keringenek,összegyűjtik őket, majd folyékony nitrogénben tárolják őket. Ezután nagy dózisú kemoterápiát adnak, jellemzően melfalánt, hogy felszámolják sok, ha nem az összes abnormális amiloid termelő csontvelősejtet. Miután a gyógyszernek esélye volt a működésre, kiürül a szervezetből, a korábban tárolt perifériás vér őssejteket felolvasztják, majd újra bejutnak a szervezetbe. Általában körülbelül 11 napig tart, amíg ezek az új őssejtek visszanyerik a csontvelőt.

Research

a bortezomib és a lenalidomid új verzióit a közelmúltban adták ki vagy fejlesztik. Jelenleg klinikai Vizsgálatunk van a Bortezomib MLN9708 nevű orális változatával relapszusos AL amiloidózisban szenvedő betegek esetében. Más új ügynökök is ígéreteket mutatnak a kutatási tanulmányokban.