New York, NY—November 10, 2015-ig

A gyógyszer jóváhagyott rheumatoid arthritis kezelésére, tocilizumab (Actemra, Genentech), egy lehetséges új terápia a betegek polymyalgia rheumatica szerint egy nyílt, fázis II vizsgálatban, hogy be kell mutatni az éves ülésén az American College of Rheumatology/Association of Rheumatology Egészségügyi Szakemberek November 10. A gyulladásos rendellenesség az 50 év feletti emberek 1% – át érinti, túlnyomórészt 65 év feletti egyénekben fordul elő.

Polymyalgia rheumatica okoz izomfájdalom, merevség, különösen a váll, és is okozhat az emberek úgy érzik, hogy az influenza, enyhe láz, fáradtság, rossz közérzet. A kortikoszteroidok a jelenlegi kezelési lehetőség, de hátrányai vannak.

” a kezelés gyakran hosszú távú szteroid terápiát igényel, gyakran legfeljebb két évig, ami súlyos mellékhatásokat okozhat ebben az idősebb populációban. A szteroidok bőr törékenységet, cukorbetegséget, csontritkulást, kognitív zavarokat és izomgyengeséget okozhatnak, ezért vágyunk egy olyan gyógyszer azonosítására, amely segíthet a betegeknek a szteroidok gyorsabb eltávolításában” – mondta Robert Spiera vezető szerző, MD, a Vasculitis and Scleroderma Program igazgatója A New York-i kórház speciális sebészeti kórházában (HSS). “Ez a tanulmány a koncepció bizonyítéka, és erősen azt sugallja, hogy ez a gyógyszer hatékony és szteroid megtakarító hatást fejt ki.”

a Tocilizumab olyan gyógyszer, amelyet kifejezetten a citokin interleukin-6, a különböző gyulladásos rendellenességekben részt vevő fehérje blokkolására terveztek. Tanulmányok kimutatták, hogy a polymyalgia rheumatica-ban szenvedő betegeknél emelkedett az interleukin-6 szintje, ezért a HSS kutatói úgy döntöttek, hogy megvizsgálják, hogy a tocilizumab segíthet-e a betegpopulációban.

a HSS vizsgálói 10 újonnan diagnosztizált polymyalgia rheumatica beteget vontak be, akik kevesebb mint egy hónapos kortikoszteroid kezelést kaptak. A betegek havonta egyszer kaptak tocilizumabot intravénás infúzióban a kortikoszteroidok mellett, de a betegeket négy hónapon belül, sokkal gyorsabban szedték le a szteroidokról, mint a rutin klinikai gyakorlatban.

egy beteg két hónap elteltével infúziós reakció miatt visszalépett, így kilenc olyan beteg maradt, akiknél az elsődleges végpontot értékelték. Mindezek a betegek elérték a vizsgálat elsődleges végpontját, a relapszusmentes remissziót, és hat hónapon belül már nem szedtek kortikoszteroidokat. A kilenc vizsgálati alany közül, akiket eddig 12 hónapig értékeltek, mindegyik remisszióban marad relapszus nélkül. Mind a nyolc beteg, akik elérték a 15 hónapos követést, még mindig remisszióban vannak.

kontrollcsoportként a kutatók 10, egymás után diagnosztizált, hasonló kiindulási jellemzőkkel rendelkező polymyalgia rheumatica beteget követtek, akiket csak kortikoszteroidokkal kezeltek. Ebben a csoportban hat hónapon belül egyetlen beteg sem volt a kortikoszteroidok elengedése alatt, és 60% – uk visszaesett 12 hónap alatt.

a kumulatív kortikoszteroid dózis a kontroll csoportban több mint kétszerese volt a tocilizumab csoportban (2562 mg vs.1085 mg). A tocilizumabbal kezelt kilenc beteg közül nyolc a harmadik tocilizumab-dózist követően képes volt abbahagyni a kortikoszteroidokat, a kilencedik beteg pedig a negyedik adagot követően csökkent. A Tocilizumab jól tolerálható volt.

a HSS kutatói abban reménykednek, hogy eredményeik placebo-kontrollos vizsgálathoz vezetnek, hogy további bizonyítékokat szolgáltassanak arra vonatkozóan, hogy a gyógyszer polymyalgia rheumatica esetén működik. Ha egy vizsgálat megerősíti a gyógyszer hatékonyságát, a gyógyszer ára akadályt jelenthet a klinikai gyakorlatban való beépítéshez. “Drága, mint minden biológusunk” – mondta Dr. Spiera. “Ha azonban a költség nem jelent problémát, úgy gondolom, hogy ez a betegség megközelítésének kedvelt módja lehet, ha a nyílt elrendezésű vizsgálatban javasolt biztonságosságot és hatékonyságot egy nagyobb, kontrollált vizsgálatban megerősítik.”

mivel a költség problémát jelent az Egyesült Államok Egészségügyi Rendszerében, a gyógyszer, ha új jelzést kap, bizonyos betegek számára fenntartható. “Időnként a gyakorlatban olyan embereket látunk, akiknek nagyon nehéz a szteroidok megszabadulása, mert refrakter betegségük van, vagy olyan embereket látunk, akikben tudod, hogy a szteroidok különösen problematikusak lesznek. Ilyenek például a cukorbetegek, a múltban többszörös törésekkel járó osteoporosis, vagy nagyon gyengék. Ez a koncepciópróba bizonyítéka azt sugallja, hogy ez stratégia lehet azokban a kiválasztott betegekben, hogy minimalizálják szteroid expozíciójukat.”

Több interleukin-6 inhibitor van a gyógyszer csővezetékben, és a verseny csökkentheti ennek a gyógyszercsoportnak az árát. Ezenkívül az ár nem lehet ilyen útlezárás, ha a kutatók bizonyítani tudják, hogy a gyógyszer költsége kisebb volt, mint a kortikoszteroidok mellékhatásainak, például kompressziós törésnek vagy csípőtörésnek a kezelésének összesített költsége-mondta Dr. Spiera.

“ha eredményeinket egy placebo-kontrollos vizsgálatban megerősítik, és ha egy nagy tanulmány azt sugallta, hogy az összesített költségek kevésbé voltak az új gyógyszer alkalmazásával, akkor a gyógyszer több ember számára releváns lehet” – mondta Dr. Spiera.