Myostatin or growth differentiance factor 8 (GDF8) on luonnollisesti esiintyvä proteiini lihaksissa. Se kuuluu proteiiniperheeseen, jota kutsutaan muuntavaksi kasvutekijäksi-beetaksi tai Tgfßiksi. Mstn-geenin ohjeilla tuotettu myostatiini säätelee lihassolujen kasvua ja erilaistumista. Erityisesti se rajoittaa luurankolihasten kasvua suojaamaan lihaksia tulemasta liian suuriksi.

lihassolujen erittämä myostatiinin tuotanto lisääntyy iän myötä.

myostatiinin estäjät ovat ryhmä myostatiinia salpaavia molekyylejä, jotka saattavat parantaa lihasmassaa ja voimaa lapsilla, joilla on lihaksia tuhoavia sairauksia. Niitä tutkitaan mahdollisina hoitoina sairauksiin, kuten lihasdystrofiaan.

myostatiinin estäjät kehitteillä

Useita myostatiinin estäjiä arvioidaan mahdollisina hoitoina erityyppisiin lihasdystrofioihin.

RG6206

RG6206 (tunnetaan myös nimellä RO7239361 tai BMS986089) on tutkimusmolekyyli, jolla mahdollisesti hoidetaan Duchenen lihasdystrofiaa (DMD). Sen kehitti ensin Bristol-Myers Squibb ja se on nyt lisensoitu Rochelle. Tämä molekyyli toimii sitoutumalla myostatiiniin ja rajoittamalla sen toimintaa ja siten edistää lihasten kasvua.

ACE-083

ACE-083 on Acceleronin kehittämä tutkimushoito, jolla mahdollisesti hoidetaan facioscapulohumeraalista lihasdystrofiaa (FSHD) ja Charcot-Marie-Hammassairautta (CMT). Se on pieni molekyyli, joka on suunniteltu sitoutumaan ja estämään myostatiinia ja toista tgfß-proteiinia nimeltä activin, mikä lisää lihasten voimaa ja toimintaa.

Domagrotsumabi (PF-06252616)

Domagrotsumabi (PF-06252616) oli ehdokas, joka oli tarkoitettu Pfizerin kehittämän DMD: n hoitoon. Monoklonaalinen vasta-aine myostatiinia vastaan on suunniteltu toimimaan sitoutumalla myostatiiniin ja estämällä sen toimintaa. Domagrotsumabin kehittäminen keskeytettiin elokuussa 2018, Kun sen teho lumelääkettä vastaan ei osoitettu vaiheen 2 tutkimuksessa, jossa oli mukana DMD: tä sairastavia avohoitopoikia.

Viimeiset päivitykset 07/15/2019

***

Lihasdystrofiauutinen on puhtaasti uutinen ja tiedotussivusto sairaudesta. Se ei tarjoa lääketieteellistä neuvontaa, diagnoosia tai hoitoa. Tätä sisältöä ei ole tarkoitettu korvaamaan ammatillista lääketieteellistä neuvontaa, diagnoosia tai hoitoa. Ota aina yhteyttä lääkäriisi tai muihin päteviin terveydenhuollon tarjoajiin, jos sinulla on kysyttävää sairaudesta. Älä koskaan jätä huomiotta lääkärin neuvoja tai viivettä sen etsimisessä, koska jotain olet lukenut tällä sivustolla.

• tekijän tiedot

div >

Vijaya Iyer on freelance-tiedekirjoittaja Bionews-palveluille. Hän on antanut sisältöä heidän useille sairauskohtaisille sivustoille, mukaan lukien kystinen fibroosi, multippeliskleroosi, lihasdystrofia, muun muassa.Hänellä on mikrobiologian tohtorin tutkinto Kansasin osavaltionyliopistosta, jossa hänen tutkimuksensa keskittyivät molekyylibiologiaan, bakteerien vuorovaikutuksiin, aineenvaihduntaan ja eläinmalleihin bakteeri-infektioiden tutkimiseen. Valmistuttuaan tohtoriksi tohtori Iyer suoritti kolme tutkijatohtorin apurahaa Kansasin osavaltionyliopistossa, Miamin yliopistossa ja Templen yliopistossa. Hän liittyi BioNews Servicesiin hyödyntääkseen tieteellistä taustaansa ja kirjoitustaitojaan auttaakseen potilaita ja hoitajia pysymään ajan tasalla tärkeiden tieteellisten läpimurtojen kanssa.

Vijaya Iyer on freelance-tiedekirjoittaja BioNews-palveluille. Hän on antanut sisältöä heidän useille sairauskohtaisille sivustoille, mukaan lukien kystinen fibroosi, multippeliskleroosi, lihasdystrofia, muun muassa.Hänellä on mikrobiologian tohtorin tutkinto Kansasin osavaltionyliopistosta, jossa hänen tutkimuksensa keskittyivät molekyylibiologiaan, bakteerien vuorovaikutuksiin, aineenvaihduntaan ja eläinmalleihin bakteeri-infektioiden tutkimiseen. Valmistuttuaan tohtoriksi Toht. Iyer suoritti kolme tutkijatohtorin stipendiä Kansas State Universityssä, Miamin yliopistossa ja Temple Universityssä. Hän liittyi BioNews Servicesiin hyödyntääkseen tieteellistä taustaansa ja kirjoitustaitojaan auttaakseen potilaita ja hoitajia pysymään ajan tasalla tärkeiden tieteellisten läpimurtojen kanssa.

viimeisimmät viestit

• 
• 

/div>