the Department of Health and Human Services’ (DHHS) Food and Drug Administration (FDA) on tunnettu amerikkalaisille, kuten myös heidän terminsä ”FDA approval” ja ”off-label usage.”Valitettavasti näiden ehtojen epäasianmukainen käyttö on aiheuttanut sekaannusta väärien tulkintojen vuoksi, mikä on vahingoittanut lääkäri-potilas-suhdetta, sekä virheellisen johtopäätöksen, että FDA: n hyväksyntä mahdollisti tuotteen käytön ja vakuutuksen (Medicare) korvauksen sekä tuotteen että lääkärin suorittamien palvelujen osalta. Tahattomat seuraukset siitä, että yritykset, tiedotusvälineet ja yksityishenkilöt käyttävät näitä ehtoja väärin, ovat puuttuneet sopimattomasti terveydenhuollon tarjoamiseen. FDA: n hyväksynnässä ei myöskään määrätä tuotteiden korvaamisesta, vaan ainoastaan CMS määrää , joka FDA: n tuotteiden hyväksynnän jälkeen päättää, onko korvauksia annettava vai ei. CMS: n epäyhtenäinen alueellinen korvauskäytäntö antaa kuitenkin Medicare-alihankkijoille mahdollisuuden käyttää valikoivaa ja umpimähkäistä korvausta, joka rajoittaa potilaiden pääsyä valikoiviin FDA: n hyväksymiin tuotteisiin heidän kotipaikkansa mukaan. Onneksi nämä asiat, jotka ovat vaikuttaneet haitallisesti potilaiden hoitoon, ovat tunnistettavissa:
- näiden FDA: n termien harkitsematon ja epäasiallinen käyttö on paitsi hämmentänyt julkista ja lääketieteellistä yhteisöä, myös herättänyt epäilyksiä lääkäreiden motiiveista, tavoitteista ja hoidoista. Yritysten, median ja yksityishenkilöiden vilpillinen eteneminen näissä ehdoissa pahensi tilannetta viettelevästi, koska amerikkalaiset uskoivat, että heidän käsityksensä näistä muutamista yksinkertaisista sanoista paljasti, että lääkärin käyttämä tuote, Muu kuin FDA: n hyväksynnässä kuvattu, viittasi väärintekoon ja epäsuorasti, että lääkärin etiketin ulkopuolinen käyttö ei ollut turvallista, tehokasta ja hyödyllistä. Nämä päätelmät ovat virheellisiä. FDA: n verkkosivuilla kerrotaan, että FDA: n hyväksyntä on tarkoitettu yksinomaan yrityksen tuotteen valtioiden väliseen markkinointiin ja ”off-label-käyttö” on laillista ja asianmukaista, lääkärin harkinnan mukaan eikä viittaa mihinkään virheeseen; ja
- FDA: n tuotteiden hyväksyntä ei automaattisesti johda korvaukseen lääkärille tai sairaalalle; korvaus voidaan rajoittaa vain FDA: n hyväksymiin merkintöihin, ja se tapahtuu vasta, kun CMS pitää tuotetta kohtuullisena ja tarpeellisena. CMS: n määritykset eivät kuitenkaan ole yhtenäisiä koko maassa.
seuraavissa kappaleissa määritellään FDA: n rooli ja niiden termit ”FDA: n hyväksyntä” ja ”off-label usage”, yksityiskohtaisesti, miten asiantuntevien yritysten ja yksityishenkilöiden harhaanjohtava näiden ehtojen väärinkäyttö voi vaikuttaa haitallisesti ja rajoittaa sairaanhoitoa, ja miten CMS: n Medicare-urakoitsijan nonuniform sattumanvarainen alueellinen korvauskäytäntö ei tarjoa kaikille amerikkalaisille samaa terveydenhuoltoa.
FDA: n vastuulla on myöntää ja valvoa yhtiön interstate-lääketuotteiden markkinointia. FDA: n arvokas ja tärkeä rooli on päätellä, onko tuotteet asianmukaisesti merkitty riskianalyysin, arvioinnin, hyväksyttyjen tuotteiden kliinisten tutkimusten seurannan, yrityksen turvallisuus-ja tehokkuusväitteiden arvioinnin perusteella ja sitten myöntää interstate-markkinointilisenssejä. FDA tutkijat tarkistaa yrityksen ehdotettu väite ja onko markkinointi tuote on asianmukaista. Liittovaltion elintarvike -, lääke-ja Kosmetiikkalaki vaati FDA: ta tarkastelemaan riittävistä ja hyvin valvotuista testeistä saatuja tietoja sekä turvallisuuden että tehokkuuden määrittämiseksi ennen kuin uusi lääke (tai laite) voidaan hyväksyä myyntiin (21usc-kohdat 355, 360c). FDA: n hyväksyntä koskee vain käyttöväitettä (- väitteitä), ja tuoteväitteen epääminen voi johtua riittämättömästä todistusaineistosta, kohtuuttomista riskeistä ja/tai FDA: n sponsorin erimielisyydestä väitteen laajuudesta tai sanamuodosta. Koska FDA ei ole hyväksynyt toista käyttöaihetta, FDA ei ole toimittanut, tarkistanut ja hyväksynyt asiaankuuluvia tietoja kyseisen käyttöaiheen turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi. Tämä ei tarkoita sitä, että lääke tai laite, jota käytetään tässä ei-arvioidussa indikaatiossa, ei ole turvallinen, tehokas tai hyödyllinen kyseisessä käytössä. Koska ” FDA ja liittovaltion hallitus eivät säätele lääketieteen harjoittamista – – laillistettu lääkäri voi käyttää mitä tahansa hyväksyttyä tuotetta muihin kuin tuoteselosteessa mainittuihin käyttötarkoituksiin. Off-label käyttö ei ole laitonta, vaan tarkoittaa, että tiedot tukevat, että käyttö ei ole riippumattomasti tarkastellut FDA.”Koska FDA: n asianmukaiset, tiukat viranomaishyväksyntäväylät ovat kalliita, vaivalloisia ja aikaa vieviä, yritykset hakevat hyväksyntää mahdollisesti kannattaville tuote-merkinnöille, eivätkä välttämättä muille. Mutta yrityksen tuotemarkkinointia hyväksymättömille käyttöväitteille ei voida hyväksyä, koska tällaiset käytännöt horjuttavat ja heikentävät tuotteen hyväksymisprosesseja turvallisuuden ja hyödyn määritykset, ja kieroutuneella tavalla mahdollistavat yrityksen harjoittaa lääketiedettä ilman lisenssiä. Toisin kuin koulutettu ja lisensoitu lääkäri, joka käyttää parhaita käytäntöjä ja uusia terapeuttisia tietoja, voi käyttää tuotetta, jota FDA ei ole tarkistanut ja jota ei ole ilmoitettu tuotteen käyttöväitteissä, ja siten jatkaa hänen ensisijaista velvollisuuttaan käyttää parhaita ponnisteluja potilaiden hoidon tarjoamiseksi. FDA on ymmärtänyt tämän erillisen erottaminen lääkärit ja myyjät ja on todennut niin. Syrjään, off-label käyttö osuus oli 21% kaikista reseptilääkkeiden kirjoitettu (Radley DC et al, Arch harjoittelija Med 2006;166:2554-2555).
vaikka termi ”FDA approval” lohduttaa kuluttajaa, sen vastakohta, ”off-label usage”, on hämmentävä. Yritykset käyttävät näitä levottomuutta herättäviä tunteita hyväkseen kehittämällä harhaanjohtavaa tietoa. Vakuutuksenantajat toistuvasti kieltää korvausvaatimukset vähentämiseksi menoja; WellPoint, lääketieteellinen vakuutusyhtiö, kieltäytyi maksamasta kallista lääkettä, Avastin, käyttäen off-label käyttö hienotunteisuutta, että ”riittämätön lääketieteellinen näyttö” sallittu sen käyttö vastaan aivokasvaimia (Geeta Anand, ” todistustaakka kustannusten noustessa, uudet lääkkeet kohtaavat Pushback: Vakuutusyhtiöt rajoittavat FDA: n hyväksymän kattavuuden”, Wall Street Journal, 18.syyskuuta 2007). Potilaan onkologit käyttivät Avastinia, kun kaikki muut hoidot eivät tehonneet, mutta vakuutuksenantaja rajoitti Avastinin käytön vain FDA: n hyväksymään käyttöön. Mohit Ghose, tiedottaja Amerikan sairausvakuutus suunnitelmia, totesi, että vakuutusyhtiöiden on rajoitettava käyttöä kallein huumeita tai laitteita valvoa terveydenhuollon kustannuksia ja vakuuttaa työnantajille saada paras arvo jokaisen terveydenhuollon dollari käytetty, välttäen kysymyksiä huumeiden tehokkuutta ja supistui vakuutusturva. Huomattavien kohujen jälkeen WellPoint maksoi, vaikka väitti, että potilaiden suojeleminen ”hyväksymättömältä” huumeiden käytöltä oli heidän tavoitteensa. WellPoint ei selvästikään toiminut potilaan edun mukaisesti.
julkishuoltopolitiikkaan ja sen lainsäädännöllisiin perusteisiin läheisesti liittyvät virkamiehet puhuvat ja toimivat tavalla, joka ei ole heidän äänestäjiensä tarpeiden ensisijainen painopiste. Kongressiedustaja Henry Waxman, lakimies ja johtaja terveyskysymyksissä, moitti FDA: n politiikkamuutosta, joka salli lääkeyhtiöiden tarjota lääkäreille vertaisarvioituja artikkeleita, joissa tarkennettiin off-label-lääkkeiden käyttöä (www. medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543). Waxman väitti kiihkeästi, että tämä ” antaisi lääke – ja laiteyrityksille mahdollisuuden oikosulkuun FDA: n tarkastelussa ja hyväksymisessä sponsoroimalla lääkekokeita, jotka on huolellisesti rakennettu tuottamaan positiivisia tuloksia ja sitten tulokset vaikuttavat lääkemääräystapoihin…vaikka saattaa olla tarpeen löytää tasapaino ensimmäisen lisäyksen ja kansanterveyden suojelun välillä, vastaus on olla avaamatta ovea mahdollisesti kyseenalaisen tiedon rajoittamattomalle levittämiselle huumeiden turvallisuudesta ja tehokkuudesta,…sallimalla markkinointi lehtiartikkeleiden avulla voi vähentää lääke-ja laiteyritysten kannustimia suorittaa tiukkoja tutkimuksia tarvitaan voittaa täyden FDA tarkastelun ja hyväksynnän.”Waxman tiesi, että lääkkeiden käyttö muualla kuin etiketissä oli asianmukaista ja laillista, mutta sanoi, että tällainen käytäntö asettaa liian suuren luottamuksen vertaisarvioituihin lehtiin lääketieteellisen tiedon levittämisessä ja tasapainon tarjoamisessa. Waxmanin Kommentit hyökkäsivät suoraan lääkärin rehellisyyttä, lääketieteellistä tutkimusta ja tutkijoita, vertaisarvioituja julkaisuja ja lääkärin motivaatiota vastaan. Ehkä Waxman halusi olla paras vertaisarvioija ilman valtakirjaa. Todellisuudessa Waxman yritti estää lääkäreitä saamasta ajankohtaista, vertaisarvioitua tietoa toisesta lähteestä, farmaseuttisesta edustajasta, jonka avulla lääkäri voisi helposti arvioida sen paikan potilaiden hoidossa.
FDA: n viranomaishyväksyntä tuotteen turvallisuudelle ja tehokkuudelle vaikuttaa potilaiden hoitoon, samoin kuin FDA: n ehtojen väärinkäyttö yrityksissä ja yksityishenkilöissä. Jotta tuote olisi laajalti käytössä, korvaus on kuitenkin pakollinen. CMS, hallintovirkamiehet Medicare ja Medicaid, tehtävänä on varmistaa tehokas, ajan tasalla ja laadukas terveydenhuollon kattavuus edunsaajille, ja niiden korvauspäätökset koskevat tuotteen on kohtuullinen ja välttämätön. ”Sekä CMS että FDA tarkastelevat tieteellistä näyttöä ja voivat tarkastella samaa näyttöä tehdäkseen osto-ja sääntelypäätöksiä. (Federal Registry: http://www.cms.gov/ DeterminationProcess/Downloads / FR09262003.pdf) … CMS ja sen alihankkijat tekevät kattavuusmäärityksiä (67 FR 66755, 1. marraskuuta 2002) … tuote on kohtuullinen ja tarpeellinen lain pykälän 1862(a) (1) (A) mukaisena kattavuusehtona. CMS hyväksyy FDA: n turvallisuuden ja tehokkuuden määritykset ja CMS arvioi, onko tuote kohtuullinen ja välttämätön Medicare-väestölle. Vaikka FDA: n säännellylle tuotteelle on saatava FDA: n hyväksyntä tai lupa (ellei sitä ole vapautettu FDA: n premarket-tarkastusprosessista) vähintään yhden käyttöaiheen saamiseksi Medicare-kattavuuteen, lukuun ottamatta B-luokan laitteita, jotka kuuluvat IDE-kliiniseen tutkimukseen (KS.60 FR 48417, 19. syyskuuta 1995), FDA: n hyväksyntä/lupa ei yksinään yleensä oikeuta kyseistä laitetta kattavuuteen.”Kuitenkin, kaikki Medicare-katettu amerikkalaiset eivät saa samaa vakuutusturvaa paikalliselta Medicare urakoitsija, ja siten, sama hoito. ”Me sopimus yksityisten vakuutusyhtiöiden, kutsutaan harjoittajien … käsitellä Medicare korvausvaatimukset; toisin sanoen korvausvaatimukset-maksu urakoitsijat … Medicare urakoitsijat tarkistaa ja tuomita korvausvaatimukset varmistaa, että Medicare maksut suoritetaan vain niille erille tai palvelut kuuluvat Medicare Osa A tai osa B. Koska ei ole erityistä NCD, kattavuus määritykset tehdään paikallisesti Medicare urakoitsijat rajojen asettamissa laissa. Joskus nämä määritykset tehdään korvausvaatimuskohtaisesti.”Näin ollen yhtenäistä maksupolitiikkaa ei ole, ja ihmiset eri puolilta maata voivat saada erilaista hoitoa erilaisten paikallisten korvauspäätösten vuoksi, eli jotkut potilaat saavat hoitoa tuotteesta, kun taas toiset eivät. Yhtenäisen politiikan puute mahdollistaa näiden Medicare urakoitsijat tehdä nonuniform määrityksiä, käyttäen erilaisia sääntelemättömistä syistä, koskevat American terveydenhuolto, joka on sopimatonta.
lääketieteen nopea kehitys vaatii lääkärin helppoa sopeutumista ja uusien hoitojen omaksumista, eivätkä monet potilaat malta odottaa valtiollisia imprimatuureja tai julkaistuja vanhentuneita ohjeita saadakseen hoitoa. Tämä käsitys korostaa lääkärin kunnioitusta herättävää vastuuta. Dilemma uusien hoitojen syrjäyttää toinen terapeuttinen vaihtoehto herättää lukemattomia spekulaatioita kuten epäeettisiä kliinisiä tutkimuksia, kokeiluja ja sopimatonta taloudellista houkutuksia tuotteen käyttöön. Lääkäriyhteisö on ottanut nämä asiat vakavasti, ja lääkärin tärkein velvollisuus on horjumatta säilynyt, käyttää parhaita lääketieteellisiä taitoja sairaiden parantamiseksi. Ylivoimainen enemmistö lääkäreistä ei ole hylännyt tätä uskontunnustusta, eikä heidän mielestään ole immuuneja tai arvostelulle tai kritiikille vastustavia. FDA: n termien petollinen ja vilpillinen käyttö vahingoittaa lääkärin ja potilaan välistä luottamussuhdetta ja luo epäasianmukaisesti yleistä pelkoa ja epävarmuutta lääkäreitä ja hoitoja kohtaan. FDA: n ei pitäisi vaieta tällaisten tilanteiden sattuessa. Medicare urakoitsijoiden epäyhtenäisyys ’ umpimähkäinen ja valikoiva korvauskäytäntö johtaa tahattomiin seurauksiin heidän harjoittaessaan lääketiedettä rajoittamalla FDA-hyväksyttyjen tuotteiden käyttöä joillekin lääkäreille eikä muille, sekä sopimattomaan (tahalliseen) puuttumiseen sopimuslääkäri-potilas-suhteeseen rajoittamalla pääsyä tiettyihin FDA-hyväksyttyihin tuotteisiin. Olisi otettava käyttöön yhdenmukaiset korvausmenettelyt. Disinformaation epäasianmukainen eteneminen ja Medicare-urakoitsijoiden korvausten epäyhtenäisyys ovat vahingoittaneet lääkärin ja potilaan välistä luottamussuhdetta, kyseenalaistaneet lääkärin eheyden ja rajoittaneet lääkärin terapeuttista aseistusta, jotka kaikki voivat vaikuttaa haitallisesti potilaan hoitoon. Nämä asiat voidaan helposti korjata.
Associated Links
www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/Overview/default.htm
www.medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543
http://www.cms.gov/DeterminationProcess/Downloads/FR09262003.pdf
From the Dorros-Feuer Interventional Cardiovascular Disease Foundation, Ltd. Wilson, Wyoming.
kirjoittaja ilmoittaa, ettei sisällössä ole eturistiriitoja.
käsikirjoitus toimitettu 20.huhtikuuta 2010, alustava hyväksyntä annettu 26. toukokuuta 2010, lopullinen versio hyväksytty 23. kesäkuuta 2010.