Nueva York, NY-10 de noviembre de 2015

Un medicamento aprobado para tratar la artritis reumatoide, el tocilizumab (Actemra, Genentech), es una posible terapia nueva para pacientes con polimialgia reumática, según un estudio abierto de fase II que se presentará en la reunión anual del Colegio Americano de Reumatología/Asociación de Profesionales de Salud de Reumatología el 10 de noviembre. El trastorno inflamatorio afecta al 1% de las personas mayores de 50 años y se encuentra predominantemente en personas mayores de 65 años.

La polimialgia reumática causa dolor y rigidez muscular, especialmente en los hombros, y también puede hacer que las personas sientan que tienen gripe, con fiebre leve, fatiga y malestar. Los corticosteroides son la opción de tratamiento actual, pero tienen desventajas.

» El tratamiento a menudo requiere un curso largo de terapia con esteroides, a menudo hasta dos años, lo que puede tener efectos secundarios graves en esta población de edad avanzada. Los esteroides pueden causar fragilidad de la piel, diabetes, osteoporosis, trastornos cognitivos y debilidad muscular, por lo que existe el deseo de identificar un medicamento que pueda ayudar a los pacientes a dejar los esteroides más rápidamente», dijo el autor principal Robert Spiera, MD, director del Programa de Vasculitis y Esclerodermia del Hospital for Special Surgery (HSS), en la ciudad de Nueva York. «Este estudio es una prueba de concepto, y sugiere fuertemente que este medicamento es eficaz y confiere un efecto ahorrador de esteroides.»

Tocilizumab es un medicamento diseñado para bloquear específicamente la citocina interleucina-6, una proteína que está involucrada en varios trastornos inflamatorios. Los estudios han demostrado que los pacientes con polimialgia reumática tienen niveles elevados de interleucina-6, por lo que los investigadores del HSS decidieron probar si el tocilizumab podría ayudar a esta población de pacientes.

Los investigadores del HSS reclutaron a 10 sujetos con polimialgia reumática de diagnóstico reciente que habían recibido menos de un mes de tratamiento con corticosteroides. Los pacientes recibieron tocilizumab una vez al mes mediante perfusión intravenosa además de corticosteroides, pero los pacientes se retiraron gradualmente de los esteroides en un plazo de cuatro meses, mucho más rápido de lo que se hace en la práctica clínica habitual.

Un sujeto se retiró después de dos meses debido a una reacción a la perfusión, dejando a nueve sujetos en los que se evaluó la variable principal. Todos estos pacientes alcanzaron el criterio de valoración principal del ensayo, remisión sin recaída y dejar de tomar corticosteroides a los seis meses. De los nueve sujetos que han sido evaluados durante 12 meses hasta la fecha, todos permanecen en remisión sin recaída. Los ocho pacientes que han alcanzado los 15 meses de seguimiento todavía están en remisión.

Como grupo de control, los investigadores siguieron a 10 pacientes diagnosticados consecutivamente con polimialgia reumática pacientes con características basales similares que fueron tratados solo con corticosteroides. En este grupo, ningún paciente estaba en remisión de corticosteroides a los seis meses y el 60% había recaído a los 12 meses.

La dosis acumulada de corticosteroides en el grupo de control fue más del doble que en el grupo de tocilizumab (2.562 mg frente a 1.085 mg). Ocho de los nueve pacientes tratados con tocilizumab pudieron interrumpir el tratamiento con corticosteroides tras la tercera dosis de tocilizumab, y el noveno paciente disminuyó gradualmente tras la cuarta dosis. Tocilizumab fue bien tolerado.

Los investigadores de HSS esperan que sus hallazgos conduzcan a un ensayo controlado con placebo para proporcionar evidencia adicional de que el medicamento funciona para la polimialgia reumática. Si un ensayo confirma la eficacia del medicamento, el precio del medicamento puede ser una barrera para que se incorpore en la práctica clínica. «Es caro, como todos nuestros productos biológicos», dijo el Dr. Spiera. «Sin embargo, si el costo no fuera un problema, creo que podría ser una forma favorecida de abordar esta enfermedad si la seguridad y la eficacia sugeridas en nuestro ensayo abierto se confirman en un estudio controlado más grande.»

Debido a que el costo es un problema en el sistema de atención médica de los Estados Unidos, el medicamento, si se le da una nueva indicación, puede reservarse para pacientes seleccionados. «De vez en cuando, en la práctica, vemos a personas que están teniendo dificultades para dejar los esteroides, porque tienen una enfermedad refractaria, o vemos a personas en las que sabes que los esteroides van a ser particularmente problemáticos. Los ejemplos incluyen pacientes con diabetes, osteoporosis con fracturas múltiples en el pasado o que son muy frágiles. Este ensayo de prueba de concepto sugiere que esto podría ser una estrategia en aquellos pacientes seleccionados para minimizar su exposición a esteroides.»

Múltiples inhibidores de la interleucina – 6 están en la tubería de medicamentos, y la competencia podría hacer bajar el precio de esta clase de medicamentos. Además, el precio podría no ser un obstáculo si los investigadores pudieran probar que el costo del medicamento era menor que los costos agregados de tratar a los pacientes por los efectos secundarios de los corticosteroides, como una fractura por compresión o una fractura de cadera, dijo el Dr. Spiera.

«Si nuestros hallazgos se confirman en un ensayo controlado con placebo, y si un estudio grande sugiere que los costos agregados fueron menores usando este nuevo medicamento, entonces el medicamento podría ser relevante para más personas», dijo el Dr. Spiera.