Ver también Niveles de Evidencia

Estos diseños de estudios tienen componentes similares (como esperaríamos del PICO):

• Una población definida (P) de la que se estudian grupos de sujetos
• Resultados (O) que se miden

Y para estudios observacionales experimentales y analíticos:

• Intervenciones (I) o exposiciones (E) que se aplican a diferentes grupos de sujetos

Descripción general del árbol de diseños

La Figura 1 muestra el árbol de diseños posibles, ramificándose en subgrupos de diseños de estudios por si los estudios son descriptivos o analíticos y por si los estudios analíticos son experimentales u observacionales. La lista no es completamente exhaustiva, pero cubre la mayoría de los diseños básicos.

Figura: Árbol de diferentes tipos de estudios (Q1, 2 y 3, consulte las tres preguntas a continuación)

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Nuestra primera distinción es si el estudio es analítico o no analítico. Un estudio no analítico o descriptivo no trata de cuantificar la relación, sino que trata de darnos una imagen de lo que está sucediendo en una población, por ejemplo, la prevalencia, incidencia o experiencia de un grupo. Los estudios descriptivos incluyen informes de casos, series de casos, estudios cualitativos y encuestas (transversales), que miden la frecuencia de varios factores y, por lo tanto, la magnitud del problema. A veces también pueden incluir trabajo analítico(comparar factores «» ver más abajo).

Un estudio analítico intenta cuantificar la relación entre dos factores, es decir, el efecto de una intervención (I) o exposición (E) sobre un resultado (O). Para cuantificar el efecto, necesitaremos conocer la tasa de resultados en un grupo de comparación (C), así como el grupo de intervención o expuesto. Si el investigador cambia activamente un factor o impone una intervención determina si el estudio se considera observacional (participación pasiva del investigador) o experimental (participación activa del investigador).

En los estudios experimentales, el investigador manipula la exposición, es decir, asigna a los sujetos al grupo de intervención o exposición. Los estudios experimentales, o ensayos controlados aleatorios (ECA), son similares a los experimentos en otras áreas de la ciencia. Es decir, los sujetos se asignan a dos o más grupos para recibir una intervención o exposición y luego se les da seguimiento en condiciones cuidadosamente controladas. Estudios de este tipo los ensayos controlados, especialmente si son aleatorios y ciegos, tienen el potencial de controlar la mayoría de los sesgos que pueden ocurrir en los estudios científicos, pero si esto realmente ocurre depende de la calidad del diseño y la implementación del estudio.

En los estudios observacionales analíticos, el investigador simplemente mide la exposición o los tratamientos de los grupos. Los estudios analíticos de observación incluyen estudios de control de casos, estudios de cohortes y algunos estudios de población (transversales). Todos estos estudios incluyen grupos de sujetos emparejados y evalúan las asociaciones entre las exposiciones y los resultados.

Los estudios observacionales investigan y registran las exposiciones (como intervenciones o factores de riesgo) y observan los resultados (como enfermedades) a medida que ocurren. Estos estudios pueden ser puramente descriptivos o más analíticos.

Finalmente debemos tener en cuenta que los estudios pueden incorporar varios elementos de diseño. Por ejemplo, un grupo de control de un ensayo aleatorizado también se puede usar como estudio de cohortes; y las medidas basales de un estudio de cohortes se pueden usar como estudio transversal.

Detectar el diseño del estudio

El tipo de estudio generalmente se puede trabajar observando tres cuestiones (según el Árbol de diseño de la Figura 1):

Q1. ¿Cuál fue el objetivo del estudio?

1. Para describir simplemente una población (preguntas PO) descriptiva
2. Para cuantificar la relación entre factores (preguntas PICO) analítica.

Q2. Si es analítica, ¿la intervención se asignó aleatoriamente?

1. ¿Sí? RCT
2. No? Estudio observacional

Para el estudio observacional, los tipos principales dependerán del momento de la medición del resultado, por lo que nuestra tercera pregunta es:

Q3. ¿Cuándo se determinaron los resultados?

1. Algún tiempo después de la exposición o intervención? estudio de cohorte («estudio prospectivo»)
2. Al mismo tiempo que la exposición o intervención? estudio transversal o encuesta
3. Antes de determinar la exposición? estudio de casos y controles («estudio retrospectivo» basado en la memoria de la exposición)

Ventajas y desventajas de los Diseños

Ensayo Controlado aleatorio

Un estudio experimental de comparación en el que los participantes se asignan a grupos de tratamiento/intervención o de control/placebo utilizando un mecanismo aleatorio (ver aleatorización). Lo mejor para estudiar el efecto de una intervención.

Ventajas:

• distribución imparcial de los factores de confusión;
• cegamiento más probable;
• la aleatorización facilita el análisis estadístico.

Desventajas:

• caro: tiempo y dinero;
• sesgo voluntario;
• éticamente problemático a veces.

Diseño cruzado

Un ensayo controlado en el que cada participante del estudio tiene ambas terapias, por ejemplo, se aleatoriza al tratamiento A por primera vez, en el punto de cruce, comienzan el tratamiento B. Solo es relevante si el resultado es reversible con el tiempo, por ejemplo, los síntomas.

Ventajas:

• todos los sujetos sirven como controles propios y la variación de errores se reduce, reduciendo así el tamaño de la muestra necesaria;
• todos los sujetos reciben tratamiento (al menos una parte del tiempo);
• pruebas estadísticas asumiendo que se puede utilizar aleatorización;
• se puede mantener el cegamiento.

Desventajas:

• todos los sujetos reciben placebo o tratamiento alternativo en algún momento;
• período de lavado prolongado o desconocido;
• no se puede usar para tratamientos con efectos permanentes

Estudio de cohortes

Los datos se obtienen de grupos que han estado expuestos, o no, a la nueva tecnología o factor de interés (por ejemplo, de bases de datos). El investigador no asigna la exposición. Mejor para estudiar el efecto de los factores de riesgo predictivos en un resultado.

Ventajas:

• éticamente seguro;
• los sujetos pueden ser emparejados;
• puede establecer el calendario y la direccionalidad de los eventos;
• los criterios de elegibilidad y las evaluaciones de resultados pueden estandarizarse;
• administrativamente más fácil y más barato que el ECA.

Desventajas:

• los controles pueden ser difíciles de identificar;
• la exposición puede estar vinculada a un factor de confusión oculto;
• el cegamiento es difícil;
• la aleatorización no está presente;
• para enfermedades raras, se necesitan muestras de gran tamaño o un seguimiento prolongado.

Estudios de casos y controles

Se seleccionan pacientes con un determinado resultado o enfermedad y un grupo apropiado de controles sin el resultado o la enfermedad (por lo general, con una cuidadosa consideración de la elección adecuada de controles, emparejamiento, etc.) y luego se obtiene información sobre si los sujetos han estado expuestos al factor bajo investigación.

Ventajas:

• rápido y barato;
• único método viable para trastornos muy raros o aquellos con un largo retraso entre la exposición y el resultado;
• se necesitan menos sujetos que los estudios transversales.

Desventajas:

• depender de la recuperación o los registros para determinar el estado de exposición;
• factores de confusión;
• la selección de grupos de control es difícil;
• sesgo potencial: recuperación, selección.

Encuesta transversal

Estudio que examina la relación entre las enfermedades (u otras características relacionadas con la salud) y otras variables de interés tal como existen en una población definida en un momento determinado (es decir, la exposición y los resultados se miden al mismo tiempo). Mejor para cuantificar la prevalencia de una enfermedad o factor de riesgo, y para cuantificar la precisión de una prueba de diagnóstico.

Ventajas:

• barato y simple;
• éticamente seguro.

Desventajas:

• establece asociación como máximo, no causalidad;
• susceptibilidad al sesgo de recuerdo;
• los factores de confusión pueden estar distribuidos de manera desigual;
• Sesgo de Neyman;
• los tamaños de los grupos pueden ser desiguales.