Tratamiento

No hay cura para los pacientes con amiloidosis AL, pero con mayor frecuencia los pacientes pueden entrar en remisión con terapia farmacológica. En nuestra experiencia, la mayoría de los pacientes que sobreviven los primeros seis meses a menudo pueden comenzar a recuperarse a partir de entonces y, por lo general, pueden vivir vidas normales o casi normales en los próximos años. Las remisiones cuando ocurren pueden durar una década o más en las experiencias de nuestros centros y de otros.

Recientemente, los medicamentos útiles para tratar el mieloma múltiple y el linfoma han mejorado. Dado que los pacientes con amiloidosis AL a menudo tienen una proliferación similar de linfocitos o células plasmáticas, estos mismos medicamentos se han encontrado útiles en estos pacientes.

• Melfalán: Un medicamento de quimioterapia que se usa en dosis altas como parte de un trasplante de células madre.
• Bortezomib: Un nuevo agente que bloquea el proteasoma, una enzima en todas las células, que se ha demostrado que es muy útil en pacientes con mieloma múltiple y, más recientemente, en pacientes con Amiloidosis AL.
• La talidomida, una pastilla para dormir que más tarde se descubrió que causaba defectos de nacimiento, resultó ser extremadamente efectiva en el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple. Nuestro grupo realizó un estudio que demostró que este agente puede conducir a remisiones de más de una década en algunos pacientes.
• Lenalidomida: Una versión más nueva de talidomida con menos efectos secundarios y mayor eficacia en general.
• Rituximab: Útil para pacientes con linfoma, Macroglobulinemia de Waldenstrom y Amiloidosis AL.
• Ciclofosfamida – Otro fármaco de quimioterapia que puede atacar las células que causan la Amiloidosis AL.

Trasplante de células madre de sangre periférica: es un procedimiento que promete llevar a una remisión a largo plazo en pacientes con Amiloidosis AL, a menudo, sin necesidad de medicamentos adicionales. Las células madre sanguíneas que normalmente están presentes en la médula ósea se introducen en el torrente sanguíneo mediante un fármaco que actúa como factor de crecimiento. Cuando estas células circulan en grandes cantidades, se recogen y luego se almacenan vivas en nitrógeno líquido. Luego se administra una dosis alta de quimioterapia, por lo general melfalán, para erradicar muchas, si no todas, las células de médula ósea productoras de amiloide anormales. Una vez que el medicamento ha tenido la oportunidad de funcionar y se elimina del cuerpo, las células madre de sangre periférica almacenadas previamente se descongelan y luego se vuelven a inyectar en el cuerpo. Por lo general, estas nuevas células madre tardan unos 11 días en hacer crecer la médula ósea de nuevo.

Research

Se han lanzado recientemente o están en desarrollo nuevas versiones de bortezomib y lenalidomida. Actualmente tenemos un ensayo clínico que utiliza una versión oral de bortezomib llamada MLN9708 para pacientes con amiloidosis AL recidivante. Otros agentes novedosos también se muestran prometedores en estudios de investigación.