Myostatin eller vækstdifferentieringsfaktor 8 (GDF8) er et naturligt forekommende protein i muskler. Det tilhører en familie af proteiner kaldet transformerende vækstfaktor-beta eller TGF-kur. Myostatin, produceret gennem instruktioner fra MSTN-genet, regulerer muskelcellevækst og differentiering. Specifikt begrænser det skeletmuskelvækst for at beskytte musklerne mod at blive for store.

udskilt af muskelcellerne øges myostatinproduktionen med alderen.

Myostatin-hæmmere er en gruppe molekyler, der blokerer myostatin, og kan arbejde for at forbedre muskelmasse og styrke hos børn med muskelsvindende sygdomme. De undersøges som potentielle behandlinger for sygdomme som muskeldystrofi.

Myostatininhibitorer under udvikling

flere myostatininhibitorer evalueres som potentielle behandlinger for forskellige typer muskeldystrofi.

RG6206

RG6206 (også kendt som RO7239361 eller BMS986089) er et undersøgelsesmolekyle til muligvis behandling af Duchene muskeldystrofi (DMD). Det blev først udviklet af Bristol-Myers og er nu licenseret til Roche. Dette molekyle virker ved at binde til myostatin og begrænse dets funktion og således tilskynde til muskelvækst.

ACE-083

ACE-083 er en undersøgelsesbehandling, der udvikles af Acceleron til muligvis behandling af facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) og Charcot-Marie-Tooth sygdom (CMT). Det er et lille molekyle designet til at binde til og blokere myostatin og et andet TGF-Kurprotein kaldet activin, hvilket øger styrken og funktionen af musklerne.

Domagrosumab (PF-06252616)

Domagrosumab (PF-06252616) var en kandidat beregnet til behandling af DMD, der blev udviklet af Pfis. Et monoklonalt antistof mod myostatin, det var designet til at virke ved at binde til myostatin og blokere dets aktivitet. I August 2018 var det ikke muligt at påvise effekt over for placebo i et fase 2-studie af ambulante drenge med DMD.

sidste opdateringer 07/15/2019

***

muskeldystrofi nyheder er strengt en nyhed og information hjemmeside om sygdommen. Det giver ikke lægehjælp, diagnose eller behandling. Dette indhold er ikke beregnet til at erstatte professionel medicinsk rådgivning, diagnose eller behandling. Søg altid råd fra din læge eller andre kvalificerede sundhedsudbydere med eventuelle spørgsmål, du måtte have vedrørende en medicinsk tilstand. Se aldrig bort fra professionel medicinsk rådgivning eller forsinkelse med at søge det på grund af noget, du har læst på denne hjemmeside.

• Forfatterdetaljer

/div >

Vijaya Iyer er freelance videnskabsforfatter for Bionytjenester. Hun har bidraget med indhold til deres flere sygdomsspecifikke hjemmesider, herunder cystisk fibrose, multipel sklerose, muskeldystrofi, blandt andre.Hun har en ph. d.i mikrobiologi fra Kansas State University, hvor hendes forskning fokuserede på molekylærbiologi, bakterielle interaktioner, stofskifte, og dyremodeller til undersøgelse af bakterielle infektioner. Efter afslutningen af sin ph.d. fortsatte Dr. Iyer med at gennemføre tre postdoktorale stipendier ved Kansas State University, University of Miami og Temple University. Hun sluttede sig til Bionytjenester for at udnytte sin videnskabelige baggrund og skrivefærdigheder til at hjælpe patienter og plejere med at holde sig ajour med vigtige videnskabelige gennembrud.

Vijaya Iyer er freelance videnskabsforfatter for Bionytjenester. Hun har bidraget med indhold til deres flere sygdomsspecifikke hjemmesider, herunder cystisk fibrose, multipel sklerose, muskeldystrofi, blandt andre.Hun har en ph. d.i mikrobiologi fra Kansas State University, hvor hendes forskning fokuserede på molekylærbiologi, bakterielle interaktioner, stofskifte, og dyremodeller til undersøgelse af bakterielle infektioner. Efter afslutningen af sin ph. d., Dr. Iyer fortsatte med at gennemføre tre postdoktorale stipendier ved Kansas State University, University of Miami og Temple University. Hun sluttede sig til Bionytjenester for at udnytte sin videnskabelige baggrund og skrivefærdigheder til at hjælpe patienter og plejere med at holde sig ajour med vigtige videnskabelige gennembrud.

Sgt-001