New York, NY—10 noiembrie 2015
un medicament aprobat pentru tratarea artritei reumatoide, tocilizumab (Actemra, Genentech), este o terapie potențială nouă pentru pacienții cu polimialgie reumatică, potrivit unui studiu deschis, de fază II, care va fi prezentat la reuniunea anuală a Colegiului American de Reumatologie/Asociația Profesioniștilor din domeniul sănătății reumatologice din 10 noiembrie. Tulburarea inflamatorie afectează 1% dintre persoanele cu vârsta peste 50 de ani și se găsește predominant la persoanele cu vârsta peste 65 de ani.
polimialgia reumatică provoacă dureri musculare și rigiditate, în special la nivelul umerilor și poate determina, de asemenea, oamenii să simtă că au gripă, cu febră ușoară, oboseală și stare de rău. Corticosteroizii sunt opțiunea actuală de tratament, dar au dezavantaje.
„tratamentul necesită adesea un curs lung de terapie cu steroizi, adesea până la doi ani, care poate avea efecte secundare grave la această populație în vârstă. Steroizii pot provoca fragilitate a pielii, diabet, osteoporoză, tulburări cognitive și slăbiciune musculară, astfel încât există dorința de a identifica un medicament care poate ajuta pacienții să renunțe la steroizi mai repede”, a declarat autorul principal Robert Spiera, MD, director al Programului vasculită și sclerodermie la Spitalul pentru Chirurgie Specială (HSS), în New York City. „Acest studiu este o dovadă a conceptului și sugerează cu tărie că acest medicament este eficient și conferă un efect de economisire a steroizilor.”
Tocilizumab este un medicament conceput pentru a bloca în mod specific citokina interleukina-6, o proteină care este implicată în diferite tulburări inflamatorii. Studiile au arătat că pacienții cu polimialgie reumatică au niveluri ridicate de interleukină-6 și, prin urmare, cercetătorii de la HSS au decis să testeze dacă tocilizumab ar putea ajuta această populație de pacienți.
investigatorii HSS au înrolat 10 subiecți cu polimialgie reumatică nou diagnosticată, care au primit mai puțin de o lună de tratament cu corticosteroizi. Pacienții au primit tocilizumab o dată pe lună prin perfuzie intravenoasă în plus față de corticosteroizi, dar pacienții au fost tăiați de steroizi în decurs de patru luni, mult mai repede decât se face în practica clinică de rutină.
un subiect s-a retras după două luni din cauza unei reacții la perfuzie, lăsând nouă subiecți la care criteriul final principal a fost evaluat. Toți acești pacienți au atins obiectivul principal al studiului, remisiunea fără recăderi și nu mai iau corticosteroizi la șase luni. Dintre cei nouă subiecți care au fost evaluați timp de 12 luni până în prezent, toți rămân în remisie fără recidivă. Toți cei opt pacienți care au ajuns la 15 luni de urmărire sunt încă în remisie.
ca grup de control, anchetatorii au urmărit 10 pacienți diagnosticați consecutiv cu polimialgie reumatică cu caracteristici inițiale similare care au fost tratați numai cu corticosteroizi. În acest grup, niciun pacient nu a fost în remisie în afara corticosteroizilor la șase luni și 60% au recidivat la 12 luni.
doza cumulată de corticosteroizi în grupul de control a fost de peste două ori mai mare decât în grupul tratat cu tocilizumab (2562 mg față de 1085 mg). Opt din cei nouă pacienți tratați cu tocilizumab au fost capabili să întrerupă tratamentul cu corticosteroizi după a treia doză de tocilizumab, iar al nouălea pacient a scăzut după a patra doză. Tocilizumab a fost bine tolerat.
cercetătorii HSS speră că descoperirile lor vor conduce la un studiu controlat cu placebo pentru a oferi dovezi suplimentare că medicamentul funcționează pentru polimialgia reumatică. Dacă un studiu confirmă eficacitatea medicamentului, prețul medicamentului poate fi o barieră în calea încorporării acestuia în practica clinică. „Este scump, ca toate produsele noastre biologice”, a spus Dr.Spiera. „Dacă costul nu ar fi o problemă, cred că ar putea fi o modalitate favorizată de abordare a acestei boli dacă siguranța și eficacitatea sugerate în studiul nostru deschis sunt confirmate într-un studiu controlat mai mare.”
deoarece costul este o problemă în sistemul de sănătate al Statelor Unite, medicamentul, dacă i se oferă o nouă indicație, poate fi rezervat pacienților selectați. „Ocazional, în practică, vedem oameni cărora le este foarte greu să renunțe la steroizi, deoarece au boli refractare sau vedem oameni în care știți că steroizii vor fi deosebit de problematici. Exemplele includ pacienții cu diabet zaharat, osteoporoză cu fracturi multiple în trecut sau sunt foarte fragili. Această dovadă a conceptului de studiu sugerează că acest lucru ar putea fi o strategie în acei pacienți selectați pentru a minimiza expunerea lor steroizi.”
mai mulți inhibitori de interleukină-6 sunt în conducta de droguri, iar concurența ar putea reduce prețul acestei clase de medicamente. În plus, prețul ar putea să nu fie un astfel de blocaj dacă cercetătorii ar putea dovedi că costul medicamentului a fost mai mic decât costurile agregate ale tratării pacienților pentru efectele secundare ale corticosteroizilor, cum ar fi o fractură de compresie sau o fractură de șold, a spus Dr.Spiera.”dacă constatările noastre sunt confirmate într-un studiu controlat cu placebo și dacă un studiu amplu sugerează că costurile agregate au fost mai mici folosind acest nou medicament, atunci medicamentul ar putea fi relevant pentru mai mulți oameni”, a spus Dr.Spiera.