miostatina sau factorul de diferențiere a creșterii 8 (GDF8) este o proteină naturală în mușchi. Acesta aparține unei familii de proteine numite factor de creștere transformant-beta sau TGF XV. Miostatina, produsă prin instrucțiuni de la gena MSTN, reglează creșterea și diferențierea celulelor musculare. Mai exact, limitează creșterea mușchilor scheletici pentru a proteja mușchii de a deveni excesiv de mari.
secretate de celulele musculare, producția de miostatină crește odată cu vârsta.
inhibitorii miostatinei sunt un grup de molecule care blochează miostatina și pot lucra pentru a îmbunătăți masa și forța musculară la copiii cu boli care irosesc mușchii. Acestea sunt investigate ca tratamente potențiale pentru boli cum ar fi distrofia musculară.
inhibitori ai miostatinei în dezvoltare
Mai mulți inhibitori ai miostatinei sunt evaluați ca tratamente potențiale pentru diferite tipuri de distrofie musculară.
RG6206
RG6206 (cunoscut și sub numele de RO7239361 sau BMS986089) este o moleculă investigațională care poate trata distrofia musculară Duchene (DMD). A fost dezvoltat pentru prima dată de Bristol-Myers Squibb și este acum licențiat La Roche. Această moleculă funcționează prin legarea la miostatină și limitarea funcției sale, încurajând astfel creșterea musculară.
ACE-083
ACE-083 este o terapie de investigație dezvoltată de Acceleron pentru a trata eventual distrofia musculară facioscapulohumerală (FSHD) și boala Charcot-Marie-Tooth (CMT). Este o moleculă mică concepută pentru a se lega și a bloca miostatina și o altă proteină TGF, numită activin, crescând puterea și funcția mușchilor.
Domagrozumab (PF-06252616)
Domagrozumab (PF-06252616) a fost un candidat destinat tratamentului DMD dezvoltat de Pfizer. Un anticorp monoclonal împotriva miostatinei, a fost conceput să funcționeze prin legarea la miostatină și blocarea activității sale. Dezvoltarea domagrozumab a fost întreruptă în August 2018, după ce nu a reușit să demonstreze eficacitatea față de placebo într-un studiu de fază 2 la băieți ambulatori cu DMD.
Ultimele actualizări 07/15/2019
***
distrofia musculară News este strict un site de știri și informații despre boală. Nu oferă sfaturi medicale, diagnostic sau tratament. Acest conținut nu este destinat să înlocuiască sfaturile medicale profesionale, diagnosticul sau tratamentul. Solicitați întotdeauna sfatul medicului dumneavoastră sau al altor furnizori de asistență medicală calificați cu orice întrebări pe care le puteți avea cu privire la o afecțiune medicală. Nu ignorați niciodată sfatul medicului profesionist sau întârzierea în căutarea acestuia din cauza a ceva ce ați citit pe acest site web.
- Detalii Autor
