când este adecvată tratarea copiilor mici cu hormon de creștere? Răspunsul nu este întotdeauna clar, așa cum au descoperit mulți părinți și medici în ultimele trei decenii.
preocupările sociale, medicale și etice complică problema. Statura scurtă în sine nu este o boală, deși poate rezulta din boala de bază. Dar diagnosticul poate fi o provocare și deciziile de tratament pot fi controversate. Unii copii mici, dar sănătoși, primesc injecții scumpe de noapte cu hormon de creștere recombinant. Ca în cazul oricărui medicament, pot exista reacții adverse — și, eventual, riscuri necunoscute pe termen lung.
un grup de experți medicali a cântărit dovezile existente și a emis un nou set de orientări clinice pentru gestionarea copiilor și adolescenților cu insuficiență de creștere. Scrise în numele Societății Endocrine pediatrice, liniile directoare sunt prima actualizare a societății din 2003. Pentru copiii cu anumite afecțiuni medicale clar diagnosticate, experții recomandă tratamente hormonale. Atunci când cauza eșecului de creștere este necunoscută, ei sfătuiesc împotriva utilizării de rutină a hormonului de creștere și recomandă o abordare mai măsurată a luării deciziilor.
„nuanțele acestei probleme lasă mult loc pentru întrebări deschise și diferențe de interpretare”, a declarat liderul studiului Adda Grimberg, MD, endocrinolog pediatru la Spitalul de copii din Philadelphia (CHOP). „În elaborarea acestor linii directoare, am analizat nu numai rezultatele, ci și punctele forte, limitările și potențialele prejudecăți ale studiilor într-o bază mare de dovezi care continuă să evolueze.”
Grimberg și colegii și — au emis orientările prin intermediul a două comitete ale Societății Endocrine pediatrice-Comitetul pentru medicamente și terapie și Comitetul de etică. Liniile directoare au apărut online Nov. 25 în cercetarea hormonilor în pediatrie și în numărul tipărit din ianuarie 2017.coautorii au inclus șapte endocrinologi pediatrici din diferite centre din SUA și Canada, plus un bioetician pediatru și un consultant pentru abordarea metodologică a grupului. Folosind această metodă, numită grad (notarea recomandărilor, evaluare, dezvoltare și evaluare), coautorii au generat o serie de recomandări puternice, recomandări condiționale și declarații de bune practici neclasificate.
autorii s-au concentrat pe trei diagnostice: deficitul de hormon de creștere (GHD), deficitul primar de IGF-I (PIGFD) și statura idiopatică scurtă (ISS). În GHD, un copil nu produce suficient hormon de creștere, iar autorii recomandă cu tărie tratamentul standard cu hormon de creștere recombinant.
Hormonul uman de creștere acționează în mod normal de-a lungul unei căi de semnalizare care stimulează producerea factorului de creștere IGF-I, care afectează apoi țesuturile corpului, cum ar fi plăcile de creștere din oase. Prin urmare, deficitul de hormon de creștere cauzează adesea deficit de IGF în aval. Cu toate acestea, în PIGFD, un pacient are suficient hormon de creștere, dar are un defect biologic care reduce producția sau acțiunea factorului de creștere IGF-I. Deoarece subnutriția este o cauză comună a nivelurilor scăzute de IGF-I, medicii trebuie să excludă mai întâi o problemă nutrițională înainte de a diagnostica deficiența de IGF. Pentru True PIGFD, autorii susțin tratarea copiilor cu factor de creștere IGF-I recombinant.
în ISS, cauza staturii scurte este necunoscută. Administrația SUA pentru alimente și Medicamente a definit ISS ca înălțime care este mai mare de 2,25 abateri standard sub înălțimea medie pentru vârsta și sexul unui pacient, fără dovezi ale bolii subiacente. Această definiție statistică corespunde celei mai scurte 1,2% din populația SUA: înălțimi adulte Sub 5 picioare, 3 inci pentru bărbați și sub 4 picioare, 11 inci pentru femei.
pentru copiii cu ISS, autorii oferă o recomandare condiționată, sfătuind să nu utilizeze în mod obișnuit tratamentul cu hormon de creștere. În schimb, ei recomandă părinților și clinicienilor să ia o abordare comună de luare a deciziilor, cântărind sarcinile fizice și psihologice pentru copil, împreună cu o discuție despre riscuri și beneficii.”tratamentul cu hormon de creștere pentru pacienții cu deficit de hormon de creștere oferă beneficii pentru sănătate dincolo de înălțime”, a spus Grimberg, „dar tratamentul cu hormon de creștere pentru ISS este doar despre înălțime. O altă diferență importantă este că, spre deosebire de pacienții cu deficit de hormon de creștere, nu toți pacienții cu ISS își cresc înălțimea ca răspuns la tratamentul cu hormon de creștere. Deci, o decizie pentru tratarea ISS este mai mult un apel de judecată subiectivă decât pentru deficiența hormonului de creștere.”
o mare parte din controversa în tratamentul hormonului de creștere implică ISS. Autorii remarcă faptul că, în practică, familiile multor copii care sunt scunzi, dar nu îndeplinesc definiția FDA pentru ISS au căutat tratament cu hormon de creștere pentru a-i face mai înalți. Grimberg a arătat anterior în cercetările naționale că prejudecățile de gen influențează atât modelele de recomandare, cât și cele de tratament pentru copiii mici. Băieții scunzi sunt de trei ori mai predispuși decât fetele scunde să fie tratați cu hormon de creștere pentru ISS, chiar dacă proporții egale ale ambelor sexe se încadrează sub pragul de înălțime ISS. O consecință este că fetele scurte cu boală de bază pot fi trecute cu vederea, în timp ce băieții scurți și sănătoși pot primi tratamente inutile.mai mult, câștigurile pe termen scurt în înălțime nu se traduc întotdeauna în diferențe de înălțime pentru adulți. Un studiu complet al rezultatelor pe termen lung ar necesita mulți ani pentru a fi finalizat și, prin urmare, este adesea costisitor și imposibil de realizat.”am găsit lacune mari în cunoștințele noastre despre tratamentul cu hormoni de creștere”, a spus Grimberg. „De exemplu, știm puțin despre riscurile pe termen lung ale injecțiilor hormonale nocturne administrate de ani de zile. Nici măcar nu știm cu adevărat relația dintre înălțimea adulților și calitatea vieții adulților.”
există alte lacune de cercetare în diagnosticarea deficienței hormonului de creștere. Deoarece testele de diagnostic au evoluat de — a lungul timpului, teste diferite pot oferi rezultate diferite pentru același eșantion-ceea ce face mai dificilă înțelegerea literaturii științifice în timp.având în vedere starea actuală a cunoștințelor, există întrebări etice în plus față de întrebările medicale legate de tratamentul cu hormon de creștere pentru copiii mici care nu au o boală. „Administrarea tratamentului cu hormon de creștere poate ajuta copiii foarte mici să câștige câțiva centimetri în înălțime, dar îi expune și la un hormon puternic atunci când nu cunoaștem pe deplin implicațiile pe termen lung”, a declarat co-autorul Chris Feudtner, medic pediatru CHOP și director al Departamentului de etică medicală al Spitalului.în timp ce susțin cercetări suplimentare pentru a aborda numeroasele întrebări fără răspuns în domeniu, autorii recomandă ca numai endocrinologii pediatrici să gestioneze evaluarea și tratamentul pentru deficitul de hormon de creștere, ISS și PIGFD la copii. „Metodele riguroase au fost concepute pentru a crea recomandări la nivel de grup”, a adăugat Grimberg. „Cu toate acestea, datorită variabilității interindividuale, este important ca clinicienii să cântărească beneficiile și riscurile potențiale ale tratamentului pentru fiecare pacient în parte în contextul evoluției bazei de dovezi.”
” linii directoare pentru hormonul de creștere și tratamentul factorului de creștere asemănător insulinei-I la copii și adolescenți: deficit de hormon de creștere, statură idiopatică scurtă și deficit primar de factor de creștere asemănător insulinei-i ” cercetarea hormonală în pediatrie, publicată online Nov. 25, 2016 și în imprimare Jan. 2017. http://doi.org/10.1159/000452150