Departamentul de sănătate și Servicii Umane (DHHS) Food and Drug Administration (FDA) este bine cunoscut americanilor, la fel ca termenii lor „aprobarea FDA” și „utilizarea off-label.”Din păcate, utilizarea necorespunzătoare a acestor Termeni a creat confuzie din cauza interpretării greșite, care a deteriorat relația medic-pacient, precum și concluzia incorectă că aprobarea FDA a permis utilizarea produsului și rambursarea asigurărilor (Medicare) atât pentru produs, cât și pentru serviciile prestate de medic. Consecințele neintenționate ale utilizării abuzive a acestor Termeni de către companii, mass-media și persoane fizice au intervenit în mod necorespunzător în furnizarea asistenței medicale. În plus, aprobarea FDA nu determină rambursarea produsului , care este determinată exclusiv de CMS, care, după aprobarea produsului FDA, determină dacă ar trebui sau nu să fie furnizată rambursarea. Cu toate acestea, politica regională neuniformă de rambursare a CMS permite contractorilor Medicare să utilizeze rambursarea selectivă și nediscriminatorie, ceea ce limitează accesul pacienților la produsele aprobate de FDA selective, în funcție de zona lor de domiciliu. Din fericire, aceste probleme, care au afectat negativ îngrijirea pacientului, sunt identificabile:

1. utilizarea nediscriminatorie și inadecvată a acestor Termeni FDA nu numai că a confundat publicul și comunitatea medicală, dar a creat și îndoieli cu privire la motivațiile, obiectivele și tratamentele medicilor. Avansarea nesinceră a acestor Termeni de către companii, mass-media și persoane fizice a agravat seducător situația, deoarece poporul American credea că înțelegerea lor a acestor câteva cuvinte simple a dezvăluit că utilizarea unui produs de către un medic, altul decât cel descris în aprobarea FDA, a implicat greșeli și, implicit, că utilizarea off-label a unui medic nu a fost sigură, eficientă și benefică. Aceste concluzii sunt incorecte. Site-ul FDA detaliază că aprobarea FDA este exclusiv pentru comercializarea interstatală a produsului unei companii și că „utilizarea în afara etichetei” este legală și adecvată, la discreția medicului și nu indică nicio abatere; și,
2. aprobarea produsului FDA nu duce automat la rambursarea către medic sau spital; rambursarea poate fi limitată doar la indicațiile aprobate de FDA și apare numai după ce CMS consideră că un produs este rezonabil și necesar. Cu toate acestea, determinările CMS nu sunt uniforme în întreaga țară.următoarele paragrafe vor defini rolul FDA și termenii lor „aprobarea FDA” și „utilizarea off-label”, detaliază modul în care utilizarea greșită înșelătoare a acestor Termeni de către companii și persoane cunoscute poate afecta și limita îngrijirea medicală și modul în care politica de rambursare regională neuniformă a contractorului CMS nu oferă tuturor americanilor aceeași asistență medicală.

   responsabilitatea FDA este de a acorda și de a supraveghea marketingul interstatal al produselor medicale ale unei companii. Rolul valoros și important al FDA este de a concluziona dacă produsele sunt etichetate în mod corespunzător, determinate de analiza riscurilor, evaluarea, monitorizarea studiilor clinice aprobate ale produselor, evaluarea afirmațiilor privind siguranța și eficacitatea unei companii și apoi acordarea licențelor de marketing interstatal. Oamenii de știință FDA revizuiesc afirmația propusă de o companie și determină dacă comercializarea produsului este adecvată. Legea federală privind alimentele, medicamentele și cosmeticele a cerut FDA să revizuiască datele derivate din teste adecvate și bine controlate pentru a stabili atât siguranța, cât și eficacitatea înainte ca un nou medicament (sau dispozitiv) să poată fi aprobat pentru vânzare (secțiunile 21USC 355, 360c). Aprobarea FDA este doar pentru revendicarea(revendicările) de utilizare, iar refuzul unei revendicări a produsului poate apărea din cauza dovezilor insuficiente, a riscurilor inacceptabile și/sau a dezacordului FDA-sponsor cu privire la domeniul de aplicare sau formularea revendicării. Lipsa aprobării FDA pentru o indicație diferită, în mod specific, înseamnă că datele relevante pentru a stabili siguranța și eficacitatea pentru această indicație nu au fost transmise, revizuite și aprobate de FDA. Acest lucru nu înseamnă că medicamentul sau dispozitivul utilizat pentru această indicație NeEvaluată nu este sigur, eficient sau benefic pentru utilizarea respectivă. Deoarece ” nici FDA, nici guvernul Federal nu reglementează practica medicinei … orice produs aprobat poate fi utilizat de un medic autorizat pentru alte utilizări decât cele menționate pe eticheta produsului. Utilizarea off-label nu este ilegală, ci mai degrabă înseamnă că datele care susțin această utilizare nu au fost revizuite independent de FDA.”Deoarece căile de aprobare riguroase și adecvate ale FDA sunt costisitoare, dificile și consumatoare de timp, companiile caută aprobarea pentru indicații de produs potențial profitabile și nu neapărat pentru altele. Dar, comercializarea produselor unei companii pentru revendicări de utilizare neaprobate nu poate fi tolerată, deoarece astfel de practici subminează și subminează procesele de aprobare a produselor determinări de siguranță și beneficii și, într-un mod pervers, permit unei companii să practice medicina fără licență. În contrast, medicul instruit și autorizat, folosind cele mai bune practici de orientare și noi informații terapeutice, poate utiliza un produs care nu sunt revizuite de către FDA și nu este indicat în revendicările de utilizare a produsului, și, prin urmare, să continue să adere la lui/ei obligația primordială de a folosi cele mai bune eforturi în furnizarea de ingrijire pentru pacienti. FDA a înțeles această separare distinctă între medici și furnizori și a declarat astfel. Ca o parte, utilizarea off-label a reprezentat 21% din toate medicamentele prescrise scrise (Radley DC et al, Arch Intern Med 2006;166:2554-2555).

   în timp ce termenul „aprobare FDA” oferă confort consumatorului, contrapunctul său, „utilizarea off-label”, este neliniștitor. Companiile folosesc în mod avantajos aceste sentimente neliniștitoare avansând în mod special dezinformarea. Asiguratorii neagă în mod repetat cererile pentru a reduce cheltuielile; WellPoint, asigurătorul medical, a refuzat plata pentru medicamentul scump, Avastin, folosind tactul de utilizare off-label că „dovezi medicale insuficiente” au permis utilizarea acestuia împotriva tumorilor cerebrale (Geeta Anand, ” sarcina probei pe măsură ce costurile cresc, medicamentele noi se confruntă cu împingere: Asiguratorii limitează acoperirea la aprobarea FDA”, Wall Street Journal, 18 septembrie 2007). Oncologii pacientului au folosit Avastin atunci când toate celelalte tratamente au eșuat, dar asigurătorul a limitat acoperirea Avastin doar la utilizarea aprobată de FDA, cu aluzia că utilizarea off-label a implicat ineficiența și greșelile medicului. Mohit Ghose, purtătorul de cuvânt al planurilor de asigurări de sănătate din America, a declarat că asigurătorii trebuie să limiteze utilizarea celor mai scumpe medicamente sau dispozitive pentru a controla costurile de îngrijire a sănătății și pentru a asigura angajatorii să obțină cea mai bună valoare a fiecărui dolar cheltuit pentru îngrijirea sănătății, evitând în același timp problemele de eficacitate a medicamentelor și acoperirea asigurărilor contractate. După o agitație semnificativă, WellPoint a plătit, în ciuda faptului că a afirmat că protecția pacientului împotriva consumului de droguri „neaprobat” a fost scopul lor. WellPoint a fost în mod clar nu acționează în interesul superior al pacientului.

   funcționarii publici implicați intim în Politica de sănătate publică și în bazele lor legislative vorbesc și acționează în moduri care nu au ca obiectiv principal nevoile alegătorilor lor. Congresmanul Henry Waxman, avocat și lider pe probleme de sănătate, s-a raliat împotriva schimbării politicii FDA care a permis companiilor farmaceutice să ofere medicilor articole revizuite de colegi care detaliază consumul de droguri în afara etichetei (www. medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543). Waxman a susținut cu pasiune că acest lucru „ar permite companiilor de medicamente și dispozitive să scurtcircuiteze revizuirea și aprobarea FDA prin sponsorizarea studiilor de droguri care sunt construite cu atenție pentru a oferi rezultate pozitive și apoi rezultatele pentru a influența modelele de prescriere … deși ar putea fi necesar să existe un echilibru între Primul Amendament și protecția sănătății publice, răspunsul nu este de a deschide ușa diseminării nerestricționate a informațiilor potențial discutabile despre siguranța și eficacitatea medicamentelor, … permiterea marketingului prin articole din reviste poate reduce stimulentul pentru companiile de medicamente și dispozitive să efectuați studii riguroase necesare pentru a câștiga revizuirea și aprobarea completă a FDA.”Waxman știa că utilizarea off-label a medicamentelor este adecvată și legală, dar a spus că o astfel de politică pune prea multă încredere în revistele revizuite de colegi pentru a disemina informații medicale și a oferi echilibru. Remarcile lui Waxman au atacat direct integritatea medicului, cercetarea medicală și cercetătorii, publicațiile revizuite de colegi și motivația medicului. Poate că Waxman a vrut să fie recenzorul suprem, fără acreditări. În realitate, Waxman a încercat să împiedice medicii să obțină informații în timp util, revizuite de la o sursă suplimentară, reprezentantul farmaceutic, care ar permite cu ușurință evaluarea medicului cu privire la locul său în terapia pacienților.aprobarea de către FDA a siguranței și eficacității unui produs influențează îngrijirea pacientului, la fel ca și utilizarea greșită a Termenilor FDA de către companii și persoane fizice. Cu toate acestea, pentru ca un produs să fie utilizat pe scară largă, rambursarea este obligatorie. CMS, administratorii Medicare și Medicaid, este însărcinat cu misiunea de a asigura o acoperire eficientă, actualizată și de calitate a asistenței medicale pentru beneficiari, iar deciziile lor de rambursare privesc un produs rezonabil și necesar. „Atât CMS, cât și FDA revizuiesc dovezile științifice și pot revizui aceleași dovezi, pentru a lua decizii de cumpărare și, respectiv, de reglementare. (Registrul Federal: http://www.cms.gov/ Determinareproces/descărcări/FR09262003.pdf) … CMS și contractorii săi fac determinări de acoperire (67 FR 66755, 1 noiembrie 2002) … produsul este rezonabil și necesar ca o condiție de acoperire în conformitate cu secțiunea 1862(a) (1) (A) din Lege. CMS adoptă FDA determinări de siguranță și eficacitate, și CMS evaluează dacă este sau nu produsul este rezonabil și necesar pentru populația Medicare. Deși un produs reglementat de FDA trebuie să primească aprobarea sau autorizarea FDA (cu excepția cazului în care este scutit de procesul de revizuire premarket FDA) pentru cel puțin o indicație pentru a fi eligibil pentru acoperirea Medicare, cu excepția dispozitivelor din categoria B în cadrul unui studiu clinic IDE (vezi 60 FR 48417, 19 septembrie 1995), aprobarea/autorizarea FDA singură nu dă dreptul în general acelui dispozitiv la acoperire.”Cu toate acestea, toți americanii acoperiți de Medicare nu primesc aceeași acoperire de asigurare de la contractantul lor Medicare local și, prin urmare, aceeași îngrijire. „Contractăm cu companii private de asigurări, denumite transportatori … pentru a procesa cererile Medicare; adică contractorii de plată a creanțelor…contractorii Medicare revizuiesc și judecă cererile pentru a se asigura că plățile Medicare sunt efectuate numai pentru acele articole sau servicii acoperite de Medicare Partea A sau partea B. În absența unui NCD specific, determinările de acoperire sunt făcute la nivel local de către contractorii Medicare în limitele stabilite de lege. Uneori, aceste determinări se fac pe bază de revendicare cu revendicare.”Astfel, nu există o politică uniformă de plată, iar oamenii din diferite părți ale țării pot primi îngrijiri diferite din cauza deciziilor locale de rambursare diferite, adică unii pacienți vor primi îngrijiri pentru un produs, în timp ce alții nu. Lipsa unei politici uniforme permite acestor contractori Medicare să facă determinări neuniforme, folosind o varietate de motive nereglementate, în ceea ce privește asistența medicală americană, ceea ce este inadecvat.

   evoluția rapidă a medicinei necesită adaptarea ușoară a medicului și adoptarea de noi terapii, iar mulți pacienți nu pot aștepta ca imprimatorii guvernamentali sau liniile directoare învechite publicate să primească terapie. Acest concept subliniază responsabilitatea minunat medicului. Dilema noilor terapii care înlocuiesc o altă alternativă terapeutică ridică o multitudine de spectre, inclusiv investigații clinice neetice, experimentare și stimulente financiare inadecvate pentru utilizarea produsului. Comunitatea medicală a luat în serios aceste probleme, iar obligația primordială a medicului a rămas fără îndoială, de a folosi cele mai bune abilități medicale pentru a vindeca bolnavii. Majoritatea covârșitoare a medicilor nu au abandonat acest credo, nici nu au susținut că sunt imuni sau se opun criticii sau criticii. Utilizarea înșelătoare și nesinceră a Termenilor FDA dăunează relației de încredere medic-pacient și creează în mod necorespunzător frică publică și incertitudine cu privire la medici și terapii. FDA nu ar trebui să rămână tăcut atunci când apar aceste situații. Neconformitatea politicilor de rambursare nediscriminatorii și selective ale contractorilor Medicare are ca rezultat consecința neintenționată a medicinii lor practice prin limitarea utilizării produselor aprobate de FDA pentru unii medici și nu pentru alții, precum și interferența inadecvată (tortuoasă) cu relația contractuală medic-pacient prin limitarea accesului la anumite produse aprobate de FDA. Ar trebui instituită o politică uniformă de proceduri de rambursare. Progresul inadecvat al dezinformării și neconformitatea rambursării de către contractanții Medicare au deteriorat relația de încredere medic-pacient, au contestat integritatea medicului și au limitat armamentariul terapeutic al medicului, toate acestea putând afecta negativ îngrijirea pacientului. Aceste probleme pot fi corectate ușor.

   link-uri asociate
   www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/Overview/default.htm
   www.medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543
   http://www.cms.gov/Determinareproces/descărcări/FR09262003.pdf

   de la Fundația pentru Boli Cardiovasculare intervenționale Dorros-Feuer, Ltd. Wilson, Wyoming.

   autorul nu raportează conflicte de interese cu privire la conținutul de aici.

   manuscris prezentat la 20 aprilie 2010, acceptare provizorie dată la 26 mai 2010, versiune finală acceptată la 23 iunie 2010.