tratament

nu există nici un tratament pentru pacienții cu amiloidoză AL, dar mai frecvent pacienții pot intra în remisie cu terapie medicamentoasă. Din experiența noastră, majoritatea pacienților care au supraviețuit primelor șase luni pot începe adesea să se recupereze după aceea și pot trăi de obicei vieți normale sau aproape normale pentru anii următori. Remisiile atunci când apar pot dura un deceniu sau mai mult în experiențele noastre și ale altor centre.

recent, medicamentele utile pentru tratarea mielomului multiplu și a limfomului s-au îmbunătățit. Deoarece pacienții cu amiloidoză AL au adesea o proliferare similară fie a limfocitelor, fie a celulelor plasmatice, aceleași medicamente au fost găsite utile la acești pacienți.

• melfalan – un medicament chimioterapie utilizat în doze mari, ca parte a unui transplant de celule stem.
• Bortezomib – un agent nou care blochează proteazomul, o enzimă din toate celulele, dovedit a fi foarte util la pacienții cu mielom multiplu și cel mai recent la pacienții cu amiloidoză AL.
• talidomida – o pastilă de dormit care a cauzat ulterior defecte congenitale s-a dovedit a fi extrem de eficientă în tratarea pacienților cu mielom multiplu. Grupul nostru a efectuat un studiu care arată că acest agent poate duce la remisiuni de peste un deceniu la unii pacienți.
• lenalidomida-o versiune mai nouă a talidomidei cu mai puține efecte secundare și o eficacitate mai mare în general.
• Rituximab-util pentru pacienții cu limfom și macroglobulinemia Waldenstrom și amiloidoza AL.
• ciclofosfamida-un alt medicament chimioterapic care poate viza celulele care provoacă amiloidoză AL.

transplantul de celule stem din sângele periferic – este o procedură care are promisiunea de a duce la o remisiune pe termen lung la pacienții cu amiloidoză AL adesea fără a fi nevoie de medicamente suplimentare. Celulele stem din sânge prezente în mod normal în măduva osoasă sunt coaxate în fluxul sanguin folosind un medicament cu factor de creștere. Când aceste celule circulă în număr mare, ele sunt colectate și apoi depozitate în viață în azot lichid. Se administrează apoi o doză mare de chimioterapie, de obicei melfalan, pentru a eradica multe, dacă nu toate celulele anormale ale măduvei osoase producătoare de amiloid. După ce medicamentul a avut șansa de a funcționa și este eliminat din organism, celulele stem din sângele periferic stocate anterior sunt dezghețate și apoi reinfuzate în organism. De obicei durează aproximativ 11 zile pentru ca aceste noi celule stem să crească măduva osoasă înapoi.

cercetare

noi versiuni de bortezomib și lenalidomidă au fost recent lansate sau sunt în curs de dezvoltare. În prezent, avem un studiu clinic care utilizează o versiune orală de bortezomib numită MLN9708 pentru pacienții cu amiloidoză al recidivată. Alți agenți noi arată, de asemenea, promisiuni în studiile de cercetare.