Nowy Jork, NY—listopad 10, 2015
lek zatwierdzony do leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów, tocilizumab (Actemra, Genentech), jest potencjalną nową terapią dla pacjentów z polymyalgia reumatica, zgodnie z otwartym badaniem fazy II, które zostanie przedstawione na dorocznym spotkaniu American College of Rheumatology/Association of Rheumatology pracowników służby zdrowia w dniu 10 listopada. Choroba zapalna dotyka 1% osób powyżej 50 roku życia i występuje głównie u osób powyżej 65 roku życia.
polimialgia reumatyczna powoduje bóle mięśni i sztywność, zwłaszcza w ramionach, a także może powodować, że ludzie czują się jak mają grypę, z łagodną gorączką, zmęczeniem i złym samopoczuciem. Kortykosteroidy są obecnie opcja leczenia, ale mają wady.
„leczenie często wymaga długiego przebiegu terapii steroidowej, często do dwóch lat, co może mieć poważne skutki uboczne w tej starszej populacji. Sterydy mogą powodować kruchość skóry, cukrzycę, osteoporozę, zaburzenia poznawcze i osłabienie mięśni, więc istnieje chęć zidentyfikowania leku, który może pomóc pacjentom szybciej wysiąść sterydy”, powiedział główny autor Robert Spiera, MD, dyrektor programu zapalenia naczyń i twardziny w Szpitalu Chirurgii specjalnej (HSS), w Nowym Jorku. „To badanie jest dowodem koncepcji i zdecydowanie sugeruje, że ten lek jest skuteczny i nadaje efekt oszczędzania steroidów.”
Tocilizumab jest lekiem zaprojektowanym specjalnie do blokowania cytokiny interleukiny-6, białka, które bierze udział w różnych zaburzeniach zapalnych. Badania wykazały, że pacjenci z polimialgią reumatyczną mają podwyższony poziom interleukiny-6, dlatego naukowcy z HSS postanowili sprawdzić, czy tocilizumab może pomóc tej populacji pacjentów.
badacze HSS włączyli 10 pacjentów z nowo rozpoznaną polimialgią reumatyczną, którzy otrzymywali mniej niż miesiąc leczenia kortykosteroidami. Pacjenci otrzymywali tocilizumab raz w miesiącu we wlewie dożylnym w uzupełnieniu do kortykosteroidów, ale pacjenci byli zmniejszane od steroidów w ciągu czterech miesięcy, znacznie szybciej niż to ma miejsce w rutynowej praktyce klinicznej.
jeden pacjent wycofał się po dwóch miesiącach z powodu reakcji na wlew, pozostawiając dziewięciu pacjentów, u których oceniono pierwszorzędowy punkt końcowy. Wszyscy ci pacjenci osiągnęli pierwszorzędowy punkt końcowy badania, remisję bez nawrotu choroby i zaprzestali przyjmowania kortykosteroidów po sześciu miesiącach. Spośród dziewięciu pacjentów, którzy byli oceniani przez 12 miesięcy do tej pory, wszyscy pozostają w remisji bez nawrotu choroby. Wszyscy ośmiu pacjentów, którzy osiągnęli 15 miesięcy obserwacji są nadal w remisji.
jako grupa kontrolna badacze obserwowali 10 kolejno rozpoznanych pacjentów z polimialgią reumatyczną pacjentów o podobnej charakterystyce wyjściowej, którzy byli leczeni tylko kortykosteroidami. W tej grupie nie stwierdzono remisji po 6 miesiącach leczenia kortykosteroidami, a u 60% pacjentów wystąpił nawrót po 12 miesiącach.
skumulowana dawka kortykosteroidu w grupie kontrolnej była ponad dwukrotnie większa niż w grupie tocilizumabu (2562 mg vs 1085 mg). Ośmiu z dziewięciu pacjentów leczonych tocilizumabem było w stanie przerwać leczenie kortykosteroidami po podaniu trzeciej dawki tocilizumabu, a dziewiąty pacjent zmniejszył się po podaniu czwartej dawki. Tocilizumab był dobrze tolerowany.
badacze HSS mają nadzieję, że ich wyniki doprowadzą do badania kontrolowanego placebo, aby dostarczyć dodatkowych dowodów na to, że lek działa na polimialgię reumatyczną. Jeśli badanie potwierdzi skuteczność leku, cena leku może być barierą dla włączenia go do praktyki klinicznej. „Jest drogie, jak wszystkie nasze produkty biologiczne”, powiedział dr Spiera. „Jeśli jednak koszty nie byłyby problemem, myślę, że może to być potencjalnie korzystny sposób podejścia do tej choroby, jeśli Bezpieczeństwo i skuteczność sugerowane w naszym otwartym badaniu zostaną potwierdzone w większym kontrolowanym badaniu.”
ponieważ koszt jest problemem w systemie opieki zdrowotnej Stanów Zjednoczonych, lek, jeśli otrzyma nowe wskazanie, może być zarezerwowany dla wybranych pacjentów. „Czasami w praktyce widzimy ludzi, którzy mają bardzo trudny czas wysiadania sterydów, ponieważ mają chorobę oporną na leczenie lub widzimy ludzi, u których wiesz, że sterydy będą szczególnie problematyczne. Przykłady obejmują pacjentów z cukrzycą, osteoporozą z wieloma złamaniami w przeszłości lub są bardzo kruche. Ten test proof of concept sugeruje, że może to być strategia u tych wybranych pacjentów, aby zminimalizować ich ekspozycję na steroidy.”
wiele inhibitorów interleukiny-6 znajduje się w rurociągu leków, a konkurencja może obniżyć cenę tej klasy leków. Ponadto cena może nie być taką blokadą drogową, jeśli naukowcy mogliby udowodnić, że koszt leku był mniejszy niż łączne koszty leczenia pacjentów z powodu skutków ubocznych kortykosteroidów, takich jak złamanie kompresyjne lub złamanie biodra, powiedział dr Spiera.
„Jeśli nasze ustalenia zostaną potwierdzone w badaniu kontrolowanym placebo i jeśli duże badanie zasugeruje, że łączne koszty były mniejsze za pomocą tego nowego leku, lek może być odpowiedni dla większej liczby osób”, powiedział dr Spiera.