miostatyna lub czynnik różnicowania wzrostu 8 (GDF8) jest naturalnie występującym białkiem w mięśniach. Należy do rodziny białek zwanych transformującym czynnikiem wzrostu-beta lub TGFß. Miostatyna, wytwarzana przez instrukcje z genu MSTN, reguluje wzrost i różnicowanie komórek mięśniowych. W szczególności ogranicza wzrost mięśni szkieletowych, aby chronić mięśnie przed nadmiernym wzrostem.
wydzielana przez komórki mięśniowe produkcja miostatyny wzrasta z wiekiem.
inhibitory miostatyny to grupa cząsteczek, które blokują miostatynę i mogą działać w celu poprawy masy mięśniowej i siły u dzieci z chorobami wyniszczającymi mięśnie. Są one badane jako potencjalne metody leczenia chorób, takich jak dystrofia mięśniowa.
inhibitory miostatyny w rozwoju
kilka inhibitorów miostatyny jest ocenianych jako potencjalne metody leczenia różnych rodzajów dystrofii mięśniowej.
RG6206
RG6206 (znany również jako RO7239361 lub BMS986089) jest badaną cząsteczką do prawdopodobnie leczenia dystrofii mięśniowej Duchene (DMD). Po raz pierwszy został opracowany przez Bristol-Myers Squibb i jest teraz licencjonowany do Roche. Cząsteczka ta działa poprzez wiązanie się z miostatyną i ograniczanie jej funkcji, a więc zachęcanie do wzrostu mięśni.
ACE-083
Ace-083 to eksperymentalna terapia opracowana przez Acceleron w celu ewentualnego leczenia facioscapulohumeral Muscular dystrophy (FSHD) i choroby Charcota-Marie-Tooth (CMT). Jest to mała cząsteczka przeznaczona do wiązania i blokowania miostatyny i innego białka tgfß zwanego aktywiną, zwiększając siłę i funkcję mięśni.
Domagrozumab (PF-06252616)
Domagrozumab (PF-06252616) był kandydatem do leczenia DMD opracowanym przez firmę Pfizer. Przeciwciało monoklonalne przeciwko miostatynie, zostało zaprojektowane do pracy poprzez wiązanie z miostatyną i blokowanie jej aktywności. Rozwój domagrozumabu przerwano w sierpniu 2018 po tym, jak nie wykazano skuteczności przeciwko placebo w badaniu fazy 2 z udziałem chłopców ambulatoryjnych z DMD.
Ostatnie aktualizacje 15/07/2019
***
dystrofia mięśniowa News to ściśle Strona informacyjna o chorobie. Nie zapewnia porady medycznej, diagnozy ani leczenia. Niniejsza treść nie ma na celu zastępowania profesjonalnej porady medycznej, diagnozy lub leczenia. Zawsze zasięgaj porady lekarza lub innych wykwalifikowanych pracowników służby zdrowia w przypadku jakichkolwiek pytań dotyczących stanu zdrowia. Nigdy nie lekceważ profesjonalnej porady medycznej lub zwlekaj z jej uzyskaniem z powodu czegoś, co przeczytałeś na tej stronie.
- szczegóły autora
