leczenie

nie ma lekarstwa dla pacjentów z amyloidozą al, ale częściej pacjenci mogą przejść do remisji z terapią lekową. Z naszego doświadczenia wynika, że większość pacjentów, którzy przeżyli pierwsze sześć miesięcy, często zaczyna powracać do zdrowia i zazwyczaj może żyć normalnie lub w pobliżu normalnego życia przez wiele lat. Remisje, gdy występują, mogą trwać dekadę lub dłużej w doświadczeniach naszych i innych ośrodków.

Ostatnio poprawiły się leki przydatne w leczeniu szpiczaka mnogiego i chłoniaka. Ponieważ pacjenci z amyloidozą AL często mają podobną proliferację limfocytów lub komórek plazmatycznych, te same leki okazały się przydatne u tych pacjentów.

• melfalan – lek chemioterapeutyczny stosowany w dużych dawkach w ramach przeszczepu komórek macierzystych.
• Bortezomib – nowy środek, który blokuje proteasom, enzym we wszystkich komórkach, okazał się bardzo pomocny u pacjentów ze szpiczakiem mnogim, a ostatnio u pacjentów z amyloidozą AL.
• talidomid – pigułka nasenna powodująca wady wrodzone okazał się niezwykle skuteczny w leczeniu pacjentów ze szpiczakiem mnogim. Nasza grupa przeprowadziła badanie pokazujące, że ten środek może prowadzić do remisji ponad dekady u niektórych pacjentów.
• lenalidomid-nowsza wersja talidomidu o mniejszej liczbie skutków ubocznych i ogólnie większej skuteczności.
• rytuksymab – przydatne dla pacjentów z chłoniakiem i Makroglobulinemią Waldenstroma i amyloidozą al.
• cyklofosfamid-inny lek chemioterapeutyczny, który może skierować komórki powodujące amyloidozę AL.

przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej – jest procedurą, która ma obietnicę prowadzenia do długotrwałej remisji u pacjentów z amyloidozą AL często bez potrzeby dalszego leczenia. Komórki macierzyste krwi normalnie obecne w szpiku kostnym są coaxed do krwiobiegu przy użyciu czynnika wzrostu leku. Gdy komórki te krążą w dużej liczbie, są one zbierane, a następnie przechowywane żywcem w ciekłym azocie. Następnie podaje się wysoką dawkę chemioterapii, zazwyczaj melfalan, w celu wyeliminowania wielu, jeśli nie wszystkich nieprawidłowych komórek szpiku kostnego produkujących amyloid. Po tym, jak lek miał szansę na działanie i jest usuwany z organizmu, wcześniej przechowywane komórki macierzyste krwi obwodowej są rozmrażane, a następnie ponownie włączane do organizmu. To zazwyczaj trwa około 11 dni dla tych nowych komórek macierzystych do wzrostu szpiku kostnego z powrotem.

badania

nowe wersje bortezomibu i lenalidomidu zostały niedawno wydane lub są w fazie rozwoju. Obecnie prowadzimy badanie kliniczne z użyciem doustnej wersji bortezomibu o nazwie MLN9708 u pacjentów z nawrotową amyloidozą AL. W badaniach naukowych obiecują również inne nowe środki.