New York, NY—November 10, 2015
et legemiddel godkjent for å behandle revmatoid artritt, tocilizumab (Actemra, Genentech), er en potensiell ny terapi for pasienter med polymyalgia rheumatica, ifølge en åpen fase II-studie som skal presenteres på det årlige møtet I American College Of Rheumatology/Association Of Rheumatology Health Professionals den 10.November. Den inflammatoriske lidelsen påvirker 1% av personer over 50 år og er overveiende funnet hos personer over 65 år.Polymyalgia rheumatica forårsaker muskelsmerter og stivhet, spesielt i skuldrene, og kan også føre til at folk føler at de har influensa, med mild feber, tretthet og ubehag. Kortikosteroider er dagens behandlingsalternativ, men de har ulemper.»Behandling krever ofte en lang løpet av steroid terapi, ofte opp til to år, som kan ha alvorlige bivirkninger i denne eldre befolkningen. Steroider kan forårsake hudfraghet, diabetes, osteoporose, kognitive forstyrrelser og muskel svakhet, så det er et ønske om å identifisere et stoff som kan hjelpe pasientene til å gå av steroider raskere,» sa Lederforfatter Robert Spiera, MD, direktør For Vaskulitt og Sklerodermi-Programmet På Hospital For Special Surgery (HSS), I New York City. «Denne studien er et bevis på konsept, og det tyder sterkt på at dette stoffet er effektivt og gir en steroidsparende effekt.»
Tocilizumab er et medikament utviklet for å spesifikt blokkere cytokininterleukin-6, et protein som er involvert i ulike inflammatoriske lidelser. Studier har vist at pasienter med polymyalgia rheumatica har forhøyede nivåer av interleukin-6, og derfor bestemte forskere ved HSS å teste om tocilizumab kunne hjelpe denne pasientpopulasjonen.
hss-forskerne inkluderte 10 personer med nylig diagnostisert polymyalgia rheumatica som hadde fått mindre enn en måneds behandling med kortikosteroider. Pasientene fikk tocilizumab en gang i måneden ved intravenøs infusjon i tillegg til kortikosteroider, men pasientene ble avsmalnet steroider innen fire måneder, mye raskere enn det som er gjort i rutinemessig klinisk praksis.
en pasient trakk seg tilbake etter to måneder på grunn av en infusjonsreaksjon, og etterlot seg ni pasienter hvor det primære endepunktet ble vurdert. Alle disse pasientene oppnådde det primære endepunktet i studien, tilbakefallsfri remisjon og tok ikke lenger kortikosteroider etter seks måneder. Av de ni fagene som har blitt evaluert i 12 måneder til dags dato, forblir alle i remisjon uten tilbakefall. Alle åtte av pasientene som har nådd 15 måneders oppfølging, er fortsatt i remisjon.
som kontrollgruppe fulgte utprøverne 10 påfølgende diagnostiserte pasienter med polymyalgia rheumatica-pasienter med lignende baseline-egenskaper som bare ble behandlet med kortikosteroider. I denne gruppen var ingen pasienter i remisjon av kortikosteroider etter seks måneder, og 60% hadde tilbakefall etter 12 måneder.
kumulativ kortikosteroiddose i kontrollgruppen var mer enn dobbelt så stor som i tocilizumabgruppen (2562 mg vs. 1085 mg). Åtte av de ni pasientene som ble behandlet med tocilizumab, kunne seponere kortikosteroider etter den tredje dosen med tocilizumab, og den niende pasienten falt av etter den fjerde dosen. Tocilizumab ble godt tolerert.HSS-forskerne håper at deres funn vil føre til en placebokontrollert studie for å gi ytterligere bevis på at stoffet virker for polymyalgia rheumatica. Hvis en prøve bekrefter stoffets effekt, kan stoffets pris være en barriere for at den blir innlemmet i klinisk praksis. «Det er dyrt, som alle våre biologiske,» sa Dr. Spiera. «Hvis kostnaden ikke var et problem, tror jeg det potensielt kan være en favorisert måte å nærme seg denne sykdommen på hvis sikkerheten og effekten som er foreslått i vår åpne studie, er bekreftet i en større kontrollert studie.»fordi kostnaden er et problem i Usas helsevesen, kan stoffet, hvis det gis en ny indikasjon, være reservert for utvalgte pasienter. «Noen ganger i praksis ser vi folk som har en svært vanskelig tid å få av steroider, fordi de har ildfast sykdom, eller vi ser folk i hvem du vet at steroider kommer til å være spesielt problematisk. Eksempler er pasienter med diabetes, osteoporose med flere brudd i det siste, eller de er svært skrøpelige. Denne proof of concept-studien antyder at dette kan være en strategi hos de utvalgte pasientene for å minimere deres steroideksponering.»
Flere interleukin – 6-hemmere er i stoffrørledningen, og konkurransen kan redusere prisen på denne klassen av narkotika. I tillegg kan prisen ikke være en slik veisperring hvis forskere kunne bevise at kostnaden av stoffet var mindre enn de samlede kostnadene ved å behandle pasienter for bivirkninger av kortikosteroider, for eksempel kompresjonsbrudd eller hoftebrudd, Sa Dr. Spiera.»Hvis våre funn er bekreftet i en placebokontrollert studie, og hvis en stor studie foreslo at de samlede kostnadene var mindre ved bruk av dette nye stoffet, kan stoffet være relevant for flere mennesker,» Sa Dr. Spiera.