Myostatin eller vekstdifferensieringsfaktor 8 (GDF8) er et naturlig forekommende protein i muskler. Den tilhører en familie av proteiner som kalles transforming growth factor-beta eller TGFß. Myostatin, produsert gjennom instruksjoner FRA mstn-genet, regulerer muskelcellevekst og differensiering. Spesielt begrenser det skjelettmuskelvekst for å beskytte musklene mot å bli for store.
Utskilt av muskelcellene, øker myostatinproduksjonen med alderen.Myostatinhemmere Er en gruppe molekyler som blokkerer myostatin, og kan arbeide for å forbedre muskelmasse og styrke hos barn med muskelavsluttende sykdommer. De blir undersøkt som potensielle behandlinger for sykdommer som muskeldystrofi.
Myostatinhemmere i utvikling
Flere myostatinhemmere blir evaluert som potensielle behandlinger for ulike typer muskeldystrofi.
RG6206
RG6206 (også KJENT SOM RO7239361 ELLER BMS986089) er et undersøkelsesmolekyl som muligens behandler Duchene muskeldystrofi (DMD). Det ble først utviklet Av Bristol-Myers Squibb og er nå lisensiert Til Roche. Dette molekylet virker ved å binde seg til myostatin og begrense dets funksjon, og så oppmuntre muskelvekst.
ACE-083
ACE – 083 er en undersøkende terapi som Utvikles Av Acceleron for å muligens behandle facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) og Charcot-Marie-Tooth sykdom (CMT). Det er et lite molekyl designet for å binde seg til og blokkere myostatin og et Annet TGFß protein kalt activin, som øker styrken og funksjonen til musklene.
Domagrozumab (PF-06252616)
Domagrozumab (PF-06252616) Var en kandidat til behandling AV DMD som Ble utviklet av Pfizer. Et monoklonalt antistoff mot myostatin, det ble designet for å virke ved å binde seg til myostatin og blokkere dets aktivitet. Utvikling av domagrozumab ble seponert i August 2018 etter at det ikke viste effekt mot placebo i En Fase 2-studie av ambulante gutter med DMD.
Siste oppdateringer 07/15/2019
* * *
Muskeldystrofi Nyheter er strengt en nyhets-og informasjonsnettside om sykdommen. Det gir ikke medisinsk rådgivning, diagnose eller behandling. Dette innholdet er ikke ment å være en erstatning for profesjonell medisinsk rådgivning, diagnose eller behandling. Søk alltid råd fra legen din eller andre kvalifiserte helsepersonell med eventuelle spørsmål du måtte ha angående en medisinsk tilstand. Aldri se bort fra profesjonell medisinsk rådgivning eller forsinkelse i å søke det på grunn av noe du har lest på denne nettsiden.
vijaya iyer er en frilans vitenskap skribent for bionews tjenester. Hun har bidratt innhold til sine flere sykdomsspesifikke nettsteder, inkludert cystisk fibrose, multippel sklerose, muskeldystrofi, blant andre.Hun har En Doktorgrad I Mikrobiologi fra Kansas State University, hvor hennes forskning fokuserte på molekylærbiologi, bakterielle interaksjoner, metabolisme og dyremodeller for å studere bakterielle infeksjoner. Etter å ha fullført Sin PhD, fortsatte Dr. Iyer å fullføre tre postdoktorstipendier Ved Kansas State University, University Of Miami og Temple University. Hun sluttet Seg Til Bionews Services for å utnytte sin vitenskapelige bakgrunn og skriveferdigheter for å hjelpe pasienter og omsorgspersoner å holde seg oppdatert med viktige vitenskapelige gjennombrudd.
Siste Innlegg 
div>