治療

ALアミロイドーシスの患者には治療法はありませんが、より頻繁に患者は薬物療法で寛解に入るこ 私たちの経験では、最初の6ヶ月間生存している患者の大部分は、その後回復を開始することが多く、通常は何年も正常または正常に近い生活を送ることができます。 彼らが発生したときの寛解は、私たちや他のセンターの経験で十年以上続くことができます。

最近、多発性骨髄腫およびリンパ腫を治療するのに有用な薬物が改善されている。 ALアミロイドーシス患者はしばしばリンパ球または形質細胞のいずれかの同様の増殖を有するので、これらの同じ薬物はこれらの患者に有用であMelphalan–幹細胞移植の一部として高用量で使用される化学療法薬。

• Melphalan-幹細胞移植の一部として高用量で使用される化学療法薬。
  • ボルテゾミブ–すべての細胞の酵素であるプロテアソームを遮断する新しい薬剤は、多発性骨髄腫の患者および最近ではALアミロイドーシスの患者に非常に有用であることが判明した。
  • サリドマイド–後に先天性欠損症を引き起こすことが判明した睡眠薬は、多発性骨髄腫患者の治療に非常に有効であることが判明した。 私たちのグループは、この薬剤が一部の患者で十年以上の寛解につながる可能性があることを示す研究を行った。
  • レナリドミド–一般的に副作用が少なく、有効性が高いサリドマイドの新しいバージョン。
  • リツキシマブ–リンパ腫、およびWaldenstromのマクログロブリン血症およびALアミロイドーシスの患者に有用である。
  • シクロホスファミド–ALアミロイドーシスを引き起こす細胞を標的とすることができる別の化学療法薬。

  末梢血幹細胞移植は、しばしばさらなる投薬を必要とせずにALアミロイドーシス患者の長期寛解につながるという約束を持つ手順 骨髄で普通現在の血幹細胞は成長因子の薬剤を使用して血の流れになだめられます。 これらの細胞が高い数で循環しているとき、それらは集められ、次に液体窒素で生きている貯えられます。 その後、高用量の化学療法、典型的にはメルファランが与えられ、異常なアミロイド産生骨髄細胞のすべてではないにしても多くのものを根絶する。 薬物が働く機会を得て身体から取り除かれた後、以前に貯蔵された末梢血幹細胞は解凍され、その後体内に再注入される。 これらの新しい幹細胞が骨髄を成長させるのには、典型的には約11日かかります。

  Research

  ボルテゾミブとレナリドミドの新しいバージョンが最近リリースされたか、開発中です。 現在、再発したALアミロイドーシス患者を対象に、mln9708と呼ばれるボルテゾミブの経口版を用いた臨床試験があります。 他の新規薬剤も研究研究において有望である。