成長ホルモンで短い子供を治療するのが適切なのはいつですか？ 多くの親や医師が過去30年間に発見したように、答えは必ずしも明確ではありません。

社会的、医療的、倫理的な懸念が問題を複雑にします。 低身長自体は病気ではありませんが、根底にある病気に起因する可能性があります。 しかし、診断は困難であり、治療の決定は議論の余地があるかもしれません。 いくつかの短いが健康な子供たちは、組換え成長ホルモンの高価な夜間注射を受ける。 他の薬と同様に、副作用があるかもしれません—そしておそらく未知の長期的なリスクがあります。

医療専門家のグループは、既存の証拠を秤量し、成長不全の小児および青年を管理するための新しい臨床ガイドラインを発行しました。 小児内分泌学会を代表して書かれたこのガイドラインは、2003年以来の学会の最初の更新です。 特定の明確に診断された病状を持つ子供のために、専門家はホルモン治療をお勧めします。 成長の失敗の原因が未知のとき、彼らは定期的な成長ホルモンの使用に対して助言し、より測定された意思決定のアプローチを推薦します。

“この問題のニュアンスは、オープンな質問や解釈の違いのための多くの余地を残す、”研究リーダー Adda Grimberg、MD、フィラデルフィア小児病院（CHOP）の小児 「これらのガイドラインを策定する際には、結果だけでなく、進化し続ける大規模な証拠基盤における研究の強み、限界、潜在的な偏見を分析しました。”

グリムバーグとその同僚は、小児内分泌学会の二つの委員会を通じて彼らのガイドラインを発行しました—薬物と治療委員会と倫理委員会。 ガイドラインは、オンラインNovに登場しました。 25小児科におけるホルモン研究で、そして月に2017印刷号.

共著者には、米国とカナダの異なるセンターの小児内分泌学者、小児生命倫理学者、グループの方法論的アプローチのコンサルタントが含まれていました。 GRADE(Grading of Recommendations,Assessment,Development and Evaluation)と呼ばれるこの方法を用いて、共著者は一連の強力な勧告、条件付き勧告、および格付されていないgood practice statementを生成しました。

著者らは、成長ホルモン欠乏症（GHD）、原発性IGF-I欠乏症（PIGFD）および特発性低身長（ISS）の三つの診断に焦点を当てた。 ＧＨＤでは，子供は十分な成長ホルモンを産生せず，組換え成長ホルモンによる標準治療を強く推奨している。

ひと成長ホルモンは、通常、IGF-I成長因子の産生を刺激するシグナル伝達経路に沿って作用し、骨の成長板などの体組織に影響を与えます。

ヒト成長ホルモンは、IGF-I成長因子の産生を刺激するシグナル伝達経路に沿って作用します。 従って、成長ホルモンの不足により頻繁にIGFの不足を下流に引き起こします。 しかし、PIGFDでは、患者は十分な成長ホルモンを有するが、IGF-I成長因子の産生または作用を減少させる生物学的欠陥を有する。 栄養不足は低IGF-Iレベルの一般的な原因であるため、医師はIGF欠乏症を診断する前にまず栄養上の問題を除外しなければなりません。 真のPIGFDのために、著者らは組換えIGF-I成長因子で子供を治療することを支持している。ISSでは、低身長の原因は不明です。

米国食品医薬品局（Fda）は、基礎疾患の証拠なしに、患者の年齢および性別の平均身長よりも2.25標準偏差以上低い身長としてISSを定義しています。 この統計的定義は米国の人口の最も短い1.2パーセントに対応する:5フィートの下の大人の高さ、人のための3インチ、および4フィートの下の女性のための11インチ。

ISSの子供のために、著者らは条件付き勧告を提供し、成長ホルモン治療を日常的に使用することに対して助言する。 代わりに、彼らは両親と臨床医がリスクと利益の議論と一緒に、子供のための物理的および心理的負担を計量し、共有の意思決定アプローチを取るこ

“成長ホルモンの不足の患者のための成長ホルモンの処置は高さを越える医療補助を提供する、”Grimbergは言った、”しかしissのための成長ホルモンの処置 もう一つの重要な違いは、成長ホルモン欠乏症の患者とは異なり、ISSのすべての患者が成長ホルモン治療に応答して身長を増加させるわけではない 従ってISSを扱うための決定は成長ホルモンの不足のためのより主観的な判断呼出しの多くです。”

成長ホルモンの処置の論争の多くはISSを含みます。 著者は、実際には、短いがISSのFDA定義を満たしていない多くの子供の家族が、背を高くするために成長ホルモン治療を求めていることに注意してい グリムバーグは以前に、ジェンダーバイアスが短い子供の紹介パターンと治療パターンの両方に影響を与えることを全国の研究で示した。 短い男の子は、ISSの成長ホルモンで治療される短い女の子よりも3倍高い可能性があります,両方の性別の等しい割合は、ISSの高さのしきい値の下に落ちるにもかかわらず、. 一つの結果は、基礎疾患を持つ短い女の子が見落とされるかもしれないということです,短いながら、健康な男の子は、不必要な治療を受けることが

また、高さの短期的な利益は、常に大人の身長差に変換されません。 長期的な結果の完全な研究は、完了するために多くの年を必要とするので、多くの場合、高価で実行するために実行することは不可能です。

“成長ホルモン治療の知識に大きなギャップがありました”とGrimberg氏は述べています。 “例えば、私達は幾年もの間与えられる毎晩のホルモンの注入の長期危険について少しを知っている。 私たちは、大人の身長と大人の生活の質との関係を本当に知りません。”

他の研究のギャップは成長ホルモンの不足の診断にあります。 診断テストは時間の経過とともに進化してきたため、異なるテストは同じサンプルに対して異なる結果を提供する可能性があり、時間の経過に伴

知識の現在の状態を考えると、病気を持っていない短い子供のための成長ホルモン治療を取り巻く医学的質問に加えて、倫理的な質問があります。 “成長ホルモンの処置を管理することは非常に短い子供が高さの少数のインチを得るのを助けるかもしれないが私達が十分に長期含意を知らない

この分野での多くの未回答の質問に対処するためのさらなる研究を支持しながら、著者は小児内分泌学者のみが成長ホルモン欠乏症、ISSおよびPIGFDの評価および治療を管理することを推奨している。 “厳格な方法は、グループレベルで推奨事項を作成するように設計されていました”とGrimberg氏は付け加えました。 “しかし、個々の変動性のために、臨床医は進化する証拠ベースの文脈で個々の患者のための治療の潜在的な利益とリスクを比較検討することが重要です。”

“小児および青年における成長ホルモンおよびインスリン様成長因子-I治療のためのガイドライン：成長ホルモン欠乏症、特発性低身長、および一 25,2016と印刷Jan. 2017. http://doi.org/10.1159/000452150