ミオスタチンまたは成長分化因子8（GDF8）は、筋肉に天然に存在するタンパク質です。 これは、成長因子-βまたはTgf Βを変換すると呼ばれるタンパク質のファミリーに属しています。 Mstnの遺伝子からの指示によって作り出されるMyostatinは筋肉細胞の成長および微分を調整します。 具体的には、筋肉が過度に大きくなるのを防ぐために骨格筋の成長を制限します。
筋肉細胞によって分泌され、ミオスタチン産生は年齢とともに増加する。
ミオスタチン阻害剤は、ミオスタチンをブロックする分子群であり、筋肉消耗性疾患を有する小児の筋肉量および強度を改善するために働く それらは筋ジストロフィーのような病気のための潜在的な処置として調査されています。
開発中のミオスタチン阻害剤
いくつかのミオスタチン阻害剤は、異なるタイプの筋ジストロフィーの潜在的な治療法として評価されていRG6206（RO7239361またはBMS986089としても知られている）は、Duchene筋ジストロフィー（DMD）を治療する可能性のある研究分子です。 最初はBristol-Myers Squibbによって開発され、現在はRocheにライセンスされています。 この分子はmyostatinに不良部分および機能を限ることによって働き、従って筋肉成長を励まします。
ACE-083
ACE-083は、facioscapulohumeral筋ジストロフィー（FSHD）およびCharcot-Marie-Tooth病（CMT）を治療するためにAcceleronによって開発されている治験療法です。 に結合し、筋肉の強さそして機能を高めるmyostatinおよびactivinと呼ばれる別のTgfのΒ蛋白質を妨げることを設計するのは小さい分子です。
ドマグロズマブ（PF-06252616）
ドマグロズマブ（PF-06252616）は、ファイザーによって開発されているDMDを治療することを意図した候補であった。 Myostatinに対するmonoclonal抗体、myostatinに不良部分および活動を妨げることによって働くことを設計しました。 ドマグロズマブの開発は、DMDを有する外来少年の第2相試験でプラセボに対する有効性を示さなかったため、2018年8月に中止されました。
最後の更新2019/07/15
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