La miostatina o fattore di differenziazione della crescita 8 (GDF8) è una proteina naturale nei muscoli. Appartiene a una famiglia di proteine chiamate fattore di crescita trasformante-beta o TGFß. La miostatina, prodotta attraverso le istruzioni del gene MSTN, regola la crescita e la differenziazione delle cellule muscolari. In particolare, limita la crescita muscolare scheletrica per proteggere i muscoli dal diventare eccessivamente grandi.
Secreto dalle cellule muscolari, la produzione di miostatina aumenta con l’età.
Gli inibitori della miostatina sono un gruppo di molecole che bloccano la miostatina e possono lavorare per migliorare la massa muscolare e la forza nei bambini con malattie da spreco muscolare. Sono stati studiati come potenziali trattamenti per malattie come la distrofia muscolare.
Inibitori della miostatina in fase di sviluppo
Diversi inibitori della miostatina vengono valutati come potenziali trattamenti per diversi tipi di distrofia muscolare.
RG6206
RG6206 (noto anche come RO7239361 o BMS986089) è una molecola sperimentale per trattare possibilmente distrofia muscolare di Duchene (DMD). È stato sviluppato da Bristol-Myers Squibb ed è ora concesso in licenza a Roche. Questa molecola funziona legandosi alla miostatina e limitando la sua funzione, e quindi incoraggiare la crescita muscolare.
ACE-083
ACE-083 è una terapia sperimentale sviluppata da Acceleron per trattare la distrofia muscolare facioscapuloumerale (FSHD) e la malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT). È una piccola molecola progettata per legarsi e bloccare la miostatina e un’altra proteina TGFß chiamata activin, aumentando la forza e la funzione dei muscoli.
Domagrozumab (PF-06252616)
Domagrozumab (PF-06252616) era un candidato destinato al trattamento della DMD sviluppato da Pfizer. Un anticorpo monoclonale contro la miostatina, è stato progettato per funzionare legandosi alla miostatina e bloccandone l’attività. Lo sviluppo di domagrozumab è stato interrotto nell’agosto 2018 dopo che non è riuscito a mostrare l’efficacia contro placebo in uno studio di fase 2 su ragazzi ambulatoriali con DMD.
Ultimi aggiornamenti 07/15/2019
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