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Questi disegni di studio tutti hanno componenti simili (come ci si aspetterebbe da PICO):

• Una popolazione definita (P) da cui gruppi di soggetti sono studiati
• Risultati (O) che sono misurati

E sperimentali, analitiche e di studi osservazionali:

• Interventi (I) e / o esposizioni (E) che vengono applicate a diversi gruppi di soggetti

Descrizione albero di disegno

la Figura 1 mostra l’albero di disegni possibili, ramificazione in sottogruppi di disegni di studio dal fatto che gli studi sono descrittivo, analitico e dal fatto che l’analitica studi sperimentali e osservazionali. L’elenco non è completamente esaustivo, ma copre la maggior parte dei disegni di base.

Figura: Albero di diversi tipi di studi (Q1, 2 e 3 si riferiscono alle tre domande qui sotto)

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La nostra prima distinzione è se lo studio è analitico o non analitico. Uno studio non analitico o descrittivo non cerca di quantificare la relazione, ma cerca di darci un quadro di ciò che sta accadendo in una popolazione, ad esempio, la prevalenza, l’incidenza o l’esperienza di un gruppo. Gli studi descrittivi comprendono report di casi, serie di casi, studi qualitativi e studi (trasversali), che misurano la frequenza di diversi fattori e quindi la dimensione del problema. A volte possono anche includere lavoro analitico (confrontando i fattori ” vedi sotto).

Uno studio analitico tenta di quantificare la relazione tra due fattori, cioè l’effetto di un intervento (I) o di un’esposizione (E) su un risultato (O). Per quantificare l’effetto sarà necessario conoscere il tasso di risultati in un gruppo di confronto (C) e l’intervento o il gruppo esposto. Se il ricercatore cambia attivamente un fattore o impone utilizza un intervento determina se lo studio è considerato osservazionale (coinvolgimento passivo del ricercatore), o sperimentale (coinvolgimento attivo del ricercatore).

Negli studi sperimentali, il ricercatore manipola l’esposizione, cioè assegna i soggetti al gruppo di intervento o di esposizione. Gli studi sperimentali, o studi randomizzati controllati (RCT), sono simili agli esperimenti in altre aree della scienza. Cioè, i soggetti sono assegnati a due o più gruppi per ricevere un intervento o un’esposizione e quindi seguiti in condizioni attentamente controllate. Tali studi gli studi controllati, in particolare se randomizzati e in cieco, hanno il potenziale per controllare la maggior parte dei pregiudizi che possono verificarsi negli studi scientifici, ma se ciò si verifica effettivamente dipende dalla qualità della progettazione e dell’implementazione dello studio.

Negli studi osservazionali analitici, il ricercatore misura semplicemente l’esposizione o i trattamenti dei gruppi. Gli studi osservazionali analitici includono studi di controllo di casi, studi di coorte e alcuni studi di popolazione (trasversali). Questi studi comprendono tutti gruppi di soggetti abbinati e valutano le associazioni tra esposizioni e risultati.

Gli studi osservazionali indagano e registrano le esposizioni (come interventi o fattori di rischio) e osservano i risultati (come la malattia) man mano che si verificano. Tali studi possono essere puramente descrittivi o più analitici.

Dovremmo infine notare che gli studi possono incorporare diversi elementi di design. Ad esempio, a il braccio di controllo di uno studio randomizzato può anche essere utilizzato come studio di coorte; e le misure di base di uno studio di coorte possono essere utilizzate come studio trasversale.

Spotting the study design

Il tipo di studio può generalmente essere lavorato osservando tre problemi (come per l’albero del design in Figura 1):

Q1. Qual era lo scopo dello studio?

1. Per descrivere semplicemente una popolazione (domande PO) descrittiva
2. Per quantificare la relazione tra fattori (domande PICO) analitica.

Q2. Se analitico, l’intervento è stato assegnato in modo casuale?

1. Sì? RCT
2. No? Studio osservazionale

Per lo studio osservazionale i tipi principali dipenderanno quindi dai tempi della misurazione del risultato, quindi la nostra terza domanda è:

Q3. Quando sono stati determinati i risultati?

1. Qualche tempo dopo l’esposizione o l’intervento? studio di coorte (“studio prospettico”)
2. Contemporaneamente all’esposizione o all’intervento? studio o indagine trasversale
3. Prima della determinazione dell’esposizione? studio caso-controllo (“studio retrospettivo” basato sul richiamo dell’esposizione)

Vantaggi e svantaggi dei disegni

Studio randomizzato controllato

Uno studio sperimentale di confronto in cui i partecipanti sono assegnati a gruppi di trattamento/intervento o di controllo/placebo utilizzando un meccanismo casuale (vedere randomizzazione). Meglio per studiare l’effetto di un intervento.

Vantaggi:

• distribuzione imparziale dei confonditori;
• accecamento più probabile;
• la randomizzazione facilita l’analisi statistica.

Svantaggi:

• costoso: tempo e denaro;
• bias volontario;
• eticamente problematico a volte.

Crossover Design

Uno studio controllato in cui ogni partecipante allo studio ha entrambe le terapie, ad esempio, è randomizzato al trattamento A prima, al punto di crossover iniziano quindi il trattamento B. Rilevante solo se il risultato è reversibile con il tempo, ad esempio, i sintomi.

Vantaggi:

• tutti i soggetti servono come propri controlli e la varianza degli errori viene ridotta riducendo così la dimensione del campione necessaria;
• tutti i soggetti ricevono un trattamento (almeno una parte del tempo);
• test statistici che presuppongono la randomizzazione possono essere utilizzati;
• l’accecamento può essere mantenuto.

Svantaggi:

• tutti i soggetti che ricevono il placebo o trattamento alternativo ad un certo punto;
• periodo di washout di lunga o sconosciuto;
• non può essere utilizzato per i trattamenti con effetti permanenti

Studio di Coorte

i Dati sono ottenuti da gruppi che sono stati esposti o non esposti, la nuova tecnologia o fattore di interesse (ad esempio, banche dati). Nessuna assegnazione di esposizione è fatta dal ricercatore. Meglio per studiare l’effetto dei fattori di rischio predittivi su un risultato.

Vantaggi:

• eticamente sicuro;
• i soggetti possono essere abbinati;
• può stabilire la tempistica e la direzionalità degli eventi;
• i criteri di ammissibilità e le valutazioni dei risultati possono essere standardizzati;
• amministrativamente più facile e più economico di RCT.

Svantaggi:

• i controlli possono essere difficili da identificare;
• l’esposizione può essere collegata a un confonditore nascosto;
• l’accecamento è difficile;
• randomizzazione non presente;
• per le malattie rare, è necessario un campione di grandi dimensioni o un lungo follow-up.

Studi caso-controllo

Vengono selezionati pazienti con un determinato esito o malattia e un gruppo appropriato di controlli senza esito o malattia (di solito con un’attenta considerazione della scelta appropriata dei controlli, della corrispondenza, ecc.) e quindi si ottengono informazioni sull’esposizione dei soggetti al fattore in esame.

Vantaggi:

• rapido ed economico;
• unico metodo praticabile per disturbi molto rari o quelli con un lungo ritardo tra l’esposizione e l’esito;
• meno soggetti necessari rispetto agli studi trasversali.

Svantaggi:

• affidamento sul richiamo o sui record per determinare lo stato dell’esposizione;
• confonditori;
• la selezione dei gruppi di controllo è difficile;
• bias potenziale: richiamo, selezione.

Indagine trasversale

Uno studio che esamina la relazione tra malattie (o altre caratteristiche correlate alla salute) e altre variabili di interesse come esistono in una popolazione definita in un determinato momento (cioè esposizione e risultati sono entrambi misurati allo stesso tempo). Migliore per quantificare la prevalenza di una malattia o fattore di rischio, e per quantificare l’accuratezza di un test diagnostico.

Vantaggi:

• economico e semplice;
• eticamente sicuro.

Svantaggi:

• stabilisce al massimo l’associazione, non la causalità;
• recall bias susceptibility;
• i confonditori possono essere distribuiti in modo disuguale;
• Bias di Neyman;
• le dimensioni dei gruppi possono essere disuguali.