Il Dipartimento della Salute e dei Servizi umani (DHHS) Food and Drug Administration (FDA) è ben noto agli americani, così come i loro termini “approvazione FDA” e “utilizzo off-label.”Sfortunatamente, l’uso inappropriato di questi termini ha creato confusione a causa di interpretazioni errate, che hanno danneggiato il rapporto medico-paziente, così come la conclusione errata che l’approvazione della FDA ha permesso l’uso del prodotto e il rimborso assicurativo (Medicare) sia per il prodotto che per i servizi resi dal medico. Le conseguenze indesiderate di un uso improprio di questi termini da parte di aziende, media e individui hanno interferito in modo inappropriato con la fornitura di assistenza sanitaria. Inoltre, l’approvazione FDA non determina il rimborso del prodotto, che è determinato esclusivamente da CMS, che, dopo l’approvazione del prodotto FDA, determina se il rimborso deve essere fornito o meno. Tuttavia, la politica di rimborso regionale non uniforme di CMS consente agli appaltatori di Medicare di utilizzare rimborsi selettivi e indiscriminati, che limitano l’accesso dei pazienti a prodotti approvati dalla FDA selettivi, in base alla loro area di domicilio. Fortunatamente, questi problemi, che hanno influenzato negativamente la cura del paziente, sono identificabili:
- L’uso indiscriminato e inappropriato di questi termini FDA non solo ha confuso il pubblico e la comunità medica, ma ha anche creato dubbi sulle motivazioni, gli obiettivi e i trattamenti dei medici. L’avanzamento disonesto di questi termini da parte di aziende, media e individui ha aggravato seducentemente la situazione perché il popolo americano credeva che la loro comprensione di queste poche semplici parole rivelasse che l’uso di un prodotto da parte di un medico, diverso da quello descritto nell’approvazione della FDA, implicava illeciti e, implicitamente, che l’uso off-label di un medico non era sicuro, Queste conclusioni non sono corrette. La FDA dettagli del sito che l’approvazione della FDA è solo per interstate commercializzazione di un prodotto della società e “off-label” utilizzo è legale e appropriato, all’interno discrezione del medico, e indica l’assenza di colpa; e,
- FDA l’approvazione del prodotto non determinano automaticamente il rimborso al medico o all’ospedale; il rimborso può essere limitata al solo approvato dalla FDA indicazioni, e si verifica solo dopo CMS ritenga che un prodotto sia ragionevole e necessaria. Tuttavia, le determinazioni del CMS non sono uniformi in tutto il paese.
I seguenti paragrafi definiranno il ruolo della FDA e i loro termini “approvazione della FDA” e “utilizzo off-label”, dettagliano in che modo un uso improprio ingannevole di questi termini da parte di aziende e individui esperti può influire negativamente e limitare l’assistenza medica, e come la politica di rimborso regionale casuale non uniforme del CMS ‘ Medicare contractor non
La responsabilità della FDA è di concedere e supervisionare il marketing di prodotti medici interstatali di un’azienda. Il ruolo prezioso e importante della FDA è concludere se i prodotti sono etichettati in modo appropriato come determinato dall’analisi del rischio, dalla valutazione, dal monitoraggio degli studi clinici sui prodotti approvati, dalla valutazione delle affermazioni di sicurezza ed efficacia di un’azienda e quindi dalla concessione di licenze di marketing interstatali. Gli scienziati della FDA esaminano il reclamo proposto da un’azienda e determinano se la commercializzazione del prodotto è appropriata. Il Federal Food, Drug, and Cosmetic Act ha richiesto alla FDA di rivedere i dati derivati da test adeguati e ben controllati per stabilire sia la sicurezza che l’efficacia prima che un nuovo farmaco (o dispositivo) possa essere approvato per la vendita (Sezioni 21USC 355, 360c). L’approvazione della FDA è solo per le richieste di utilizzo e la negazione di una richiesta di prodotto può verificarsi a causa di prove insufficienti, rischi inaccettabili e/o disaccordi dello sponsor FDA sulla portata o sulla formulazione della richiesta. La mancanza di approvazione della FDA per un’indicazione diversa, in particolare, significa che i dati rilevanti per stabilire la sicurezza e l’efficacia per tale indicazione non sono stati trasmessi, esaminati e approvati dalla FDA. Ciò non significa che il farmaco o il dispositivo utilizzato per questa indicazione non valutata non sia sicuro, efficace o vantaggioso per quel particolare utilizzo. Poiché ” né la FDA né il governo federale regolano la pratica della medicina any qualsiasi prodotto approvato può essere utilizzato da un professionista autorizzato per usi diversi da quelli indicati nell’etichetta del prodotto. L’uso off-label non è illegale, ma piuttosto significa che i dati a supporto di tale utilizzo non sono stati esaminati in modo indipendente dalla FDA.”Poiché i percorsi di approvazione normativi appropriati e rigorosi della FDA sono costosi, difficili e dispendiosi in termini di tempo, le aziende cercano l’approvazione per indicazioni di prodotto potenzialmente redditizie e non necessariamente altre. Ma, il marketing di prodotto di un’azienda per reclami di utilizzo non approvati non può essere condonato perché tali pratiche sovvertono e minano le determinazioni dei processi di approvazione del prodotto di sicurezza e beneficio e, in modo perverso, consentono a un’azienda di praticare la medicina senza una licenza. In contrasto, il medico addestrato e autorizzato, utilizzando la guida alle migliori pratiche e nuove informazioni terapeutiche, può utilizzare un prodotto non esaminato dalla FDA e non indicato all’interno delle richieste di utilizzo del prodotto, e, quindi, continuare ad aderire al suo obbligo fondamentale di usare i migliori sforzi nel fornire assistenza ai pazienti. La FDA ha capito questa netta separazione tra medici e fornitori e ha dichiarato tale. Per inciso, l’uso off-label ha rappresentato il 21% di tutti i farmaci da prescrizione scritti (Radley DC et al, Arch Intern Med 2006;166:2554-2555).
Mentre il termine “approvazione FDA” offre comfort al consumatore, il suo contrappunto, “uso off-label”, è inquietante. Le aziende utilizzano vantaggiosamente questi sentimenti inquietanti avanzando speciosamente la disinformazione. Gli assicuratori negano ripetutamente le richieste in modo da ridurre le spese; WellPoint, l’assicuratore medico, ha rifiutato il pagamento per il costoso farmaco, Avastin, usando il tatto di utilizzo off-label che “prove mediche insufficienti” ne consentivano l’uso contro i tumori cerebrali (Geeta Anand, ” Onere della prova con l’aumento dei costi, i nuovi farmaci affrontano il pushback: Gli assicuratori limitano la copertura a approvato dalla FDA, ” Wall Street Journal, 18 settembre 2007). Gli oncologi del paziente usavano Avastin quando tutti gli altri trattamenti fallivano, ma l’assicuratore limitava la copertura di Avastin solo al suo uso approvato dalla FDA, con l’insinuazione che l’uso off-label implicava inefficacia e illeciti medici. Mohit Ghose, portavoce dei piani di assicurazione sanitaria americani, ha dichiarato che gli assicuratori devono limitare l’uso dei farmaci o dei dispositivi più costosi per controllare i costi sanitari e assicurare ai datori di lavoro di ottenere il miglior valore di ogni dollaro speso per l’assistenza sanitaria, evitando problemi di efficacia dei farmaci e copertura assicurativa contratta. Dopo una commozione significativa, WellPoint ha pagato, nonostante affermasse che la protezione del paziente dall’uso di droghe “non approvato” era il loro obiettivo. WellPoint chiaramente non stava agendo nel migliore interesse del paziente.
I funzionari pubblici intimamente coinvolti con la politica sanitaria pubblica e le loro basi legislative parlano e agiscono in modi che non hanno le esigenze dei loro elettori come obiettivo primario. Il deputato Henry Waxman, avvocato e leader in materia di salute, ha inveito contro il cambiamento di politica della FDA che ha permesso alle aziende farmaceutiche di fornire ai medici articoli peer-reviewed che dettagliavano l’uso di droghe off-label (www. medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543). Waxman ha sostenuto con passione questa che “consentirebbe di droga e le aziende di dispositivi a corto circuito FDA revisione e approvazione da parte di sponsor studi sui farmaci che sono costruiti con cura per garantire risultati positivi e quindi i risultati per influenzare i modelli di prescrizione…Mentre potrebbe esserci bisogno di un equilibrio tra il Primo Emendamento e la tutela della salute pubblica, la risposta è di non aprire la porta alla libera diffusione di potenzialmente discutibili informazioni sulla sicurezza dei farmaci e l’efficacia,…permettendo di marketing attraverso articoli di giornale può ridurre l’incentivo per le droghe e le aziende di dispositivi per condurre studi rigorosi necessari per ottenere la revisione e l’approvazione completa della FDA.”Waxman sapeva che l’uso off-label di farmaci era appropriato e legale, ma ha detto che una tale politica mette troppo affidamento su riviste peer-reviewed per diffondere informazioni mediche e fornire equilibrio. Le osservazioni di Waxman hanno attaccato direttamente l’integrità del medico, la ricerca medica e i ricercatori, le pubblicazioni peer-reviewed e la motivazione del medico. Forse, Waxman voleva essere l’ultimo peer reviewer, senza credenziali. In realtà, Waxman ha tentato di impedire ai medici di ottenere informazioni tempestive e peer-reviewed da una fonte aggiuntiva, il rappresentante farmaceutico, che consentirebbe facilmente la valutazione del medico sul suo posto nella terapia dei pazienti.
L’approvazione normativa della FDA per la sicurezza e l’efficacia di un prodotto influenza la cura del paziente, così come l’uso improprio dei termini FDA da parte di aziende e individui. Tuttavia, affinché un prodotto possa essere ampiamente utilizzato, il rimborso è obbligatorio. Il CMS, amministratori di Medicare e Medicaid, ha il compito di garantire una copertura sanitaria efficace, aggiornata e di qualità per i beneficiari e le loro decisioni di rimborso riguardano un prodotto ragionevole e necessario. “Sia il CMS che la FDA esaminano le prove scientifiche e possono rivedere le stesse prove, per prendere rispettivamente decisioni di acquisto e normative. (Registro federale: http://www.cms.gov/ DeterminationProcess/Downloads/FR09262003.pdf)… CMS e i suoi appaltatori effettuano determinazioni di copertura (67 FR 66755, 1 novembre 2002) … il prodotto è ragionevole e necessario come condizione di copertura ai sensi della sezione 1862(a)(1)(A) della legge. CMS adotta FDA determinazioni di sicurezza ed efficacia, e CMS valuta se il prodotto è ragionevole e necessario per la popolazione Medicare. Sebbene un prodotto regolamentato dalla FDA debba ricevere l’approvazione o l’autorizzazione della FDA (a meno che non sia esente dal processo di revisione premarket della FDA) affinché almeno un’indicazione sia idonea per la copertura Medicare, ad eccezione dei dispositivi di categoria B nell’ambito di uno studio clinico IDE (vedere 60 FR 48417, 19 settembre 1995), l’approvazione/autorizzazione della FDA da”Tuttavia, tutti gli americani coperti da Medicare non ricevono la stessa copertura assicurativa dal loro appaltatore Medicare locale e, quindi, la stessa cura. “Stipuliamo un contratto con compagnie di assicurazione private, denominate vettori … per elaborare i reclami Medicare; cioè, appaltatori di pagamento dei sinistri contractors Gli appaltatori di Medicare esaminano e giudicano i reclami per garantire che i pagamenti Medicare siano effettuati solo per quegli articoli o servizi coperti dalla parte A di Medicare o dalla parte B. In assenza di uno specifico NCD , le determinazioni di copertura sono effettuate localmente dagli appaltatori Medicare entro i confini stabiliti dalla legge. A volte queste determinazioni sono fatte su una base di reclamo per reclamo.”Pertanto, non esiste una politica di pagamento uniforme e persone provenienti da diverse parti del paese possono ricevere cure diverse a causa di diverse decisioni di rimborso locali, cioè alcuni pazienti riceveranno assistenza per un prodotto, mentre altri no. La mancanza di una politica uniforme consente a questi appaltatori di Medicare di effettuare determinazioni non uniformi, utilizzando una varietà di motivi non regolamentati, riguardanti l’assistenza sanitaria americana, il che è inappropriato.
La rapida evoluzione della medicina richiede un facile adattamento medico e l’adozione di nuove terapie, e molti pazienti non possono aspettare imprimaturali governativi o linee guida obsolete pubblicate per ricevere la terapia. Questo concetto sottolinea la straordinaria responsabilità del medico. Il dilemma delle nuove terapie che soppiantano un’altra alternativa terapeutica solleva una miriade di spettri tra cui indagini cliniche non etiche, sperimentazioni e incentivi finanziari inappropriati per l’uso del prodotto. La comunità medica ha preso sul serio questi problemi, e l’obbligo fondamentale del medico è rimasto incrollabile, di utilizzare le migliori abilità mediche per guarire i malati. La stragrande maggioranza dei medici non ha né abbandonato questo credo, né postulato sono immuni o contrari alla critica o critica. L “uso ingannevole e malafede dei termini FDA danneggia il rapporto medico-paziente di fiducia, e crea impropriamente la paura pubblica e l” incertezza circa i medici e le terapie. La FDA non dovrebbe rimanere in silenzio quando si verificano queste situazioni. La non conformità delle politiche di rimborso indiscriminate e selettive degli appaltatori di Medicare si traduce nella conseguenza involontaria della loro pratica medica limitando l’uso di prodotti approvati dalla FDA per alcuni medici e non altri, nonché interferenze inappropriate (illecite) con il rapporto contrattuale medico-paziente limitando l’accesso a particolari prodotti approvati dalla FDA. Occorre istituire una politica uniforme delle procedure di rimborso. L’avanzamento inappropriato della disinformazione e la non conformità del rimborso da parte degli appaltatori di Medicare hanno danneggiato il rapporto di fiducia medico-paziente, l’integrità del medico contestato e limitato l’armamentario terapeutico del medico, che può influire negativamente sulla cura del paziente. Questi problemi possono essere facilmente corretti.
Collegamenti associati
www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/Overview/default.htm
www.medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543
http://www.cms.gov/ DeterminationProcess/Downloads/FR09262003.pdf
Della Dorros-Feuer Interventional Cardiovascular Disease Foundation, Ltd. Wilson, Wyoming.
L’autore non segnala conflitti di interesse per quanto riguarda il contenuto del presente documento.
Manoscritto inviato il 20 aprile 2010, accettazione provvisoria data il 26 maggio 2010, versione definitiva accettata il 23 giugno 2010.