Trattamento

Non esiste una cura per i pazienti con AL amiloidosi, ma più frequentemente i pazienti possono andare in remissione con la terapia farmacologica. Nella nostra esperienza, la maggior parte dei pazienti che sopravvivono ai primi sei mesi può spesso iniziare a riprendersi in seguito e in genere può vivere una vita normale o quasi normale per gli anni a venire. Le remissioni quando si verificano possono durare un decennio o più nelle esperienze nostre e di altri centri.

Recentemente, i farmaci utili per trattare il mieloma multiplo e il linfoma sono migliorati. Poiché i pazienti con amiloidosi AL hanno spesso una proliferazione simile di linfociti o plasmacellule, questi stessi farmaci sono stati trovati utili in questi pazienti.

• Melfalan-Un farmaco chemioterapico usato in dosi elevate come parte di un trapianto di cellule staminali.
• Bortezomib – Un nuovo agente che blocca il proteasoma, un enzima presente in tutte le cellule, è risultato molto utile nei pazienti con mieloma multiplo e più recentemente nei pazienti con amiloidosi AL.
• Talidomide – Un sonnifero successivamente trovato per causare difetti alla nascita è risultato essere estremamente efficace nel trattamento di pazienti con mieloma multiplo. Il nostro gruppo ha eseguito uno studio che mostra che questo agente può portare a remissioni di oltre un decennio in alcuni pazienti.
• Lenalidomide-Una versione più recente di talidomide con meno effetti collaterali e maggiore efficacia in generale.
• Rituximab – Utile per i pazienti con linfoma, e macroglobulinemia di Waldenstrom e AL amiloidosi.
• Ciclofosfamide-Un altro farmaco chemioterapico che può colpire le cellule che causano AL amiloidosi.

Trapianto di cellule staminali del sangue periferico-È una procedura che ha la promessa di portare a una remissione a lungo termine nei pazienti con AL amiloidosi spesso senza la necessità di ulteriori farmaci. Le cellule staminali del sangue normalmente presenti nel midollo osseo vengono convogliate nel flusso sanguigno utilizzando un farmaco con fattore di crescita. Quando queste cellule circolano in numero elevato, vengono raccolte e quindi conservate vive in azoto liquido. Viene quindi somministrato un alto dosaggio di chemioterapia, tipicamente melfalan, per sradicare molte se non tutte le cellule anormali del midollo osseo che producono amiloide. Dopo che il farmaco ha avuto la possibilità di lavorare e viene eliminato dal corpo, le cellule staminali del sangue periferico precedentemente immagazzinate vengono scongelate e quindi reinfuse nel corpo. In genere ci vogliono circa 11 giorni per queste nuove cellule staminali per far crescere il midollo osseo.

Research

Nuove versioni di bortezomib e lenalidomide sono state recentemente rilasciate o sono in sviluppo. Attualmente abbiamo uno studio clinico che utilizza una versione orale di bortezomib chiamata MLN9708 per pazienti con amiloidosi AL recidivata. Altri nuovi agenti stanno anche mostrando promesse negli studi di ricerca.