New York, NY—10.marraskuuta 2015
nivelreuman hoitoon hyväksytty lääke tosilitsumabi (Actemra, Genentech) on mahdollinen uusi hoito potilailla, joilla on polymyalgia rheumatica, avoimen vaiheen II tutkimuksen mukaan, joka esitellään American College of Rheumatology/Association of Rheumatology Health Professionals-järjestön vuosikokouksessa 10. marraskuuta. Tulehduksellinen häiriö vaikuttaa 1% Yli 50-vuotiaista ja esiintyy pääasiassa yli 65-vuotiailla.
Polymyalgia reumatica aiheuttaa lihaskipua ja jäykkyyttä erityisesti olkapäissä ja voi myös aiheuttaa flunssan tunnetta, johon liittyy lievää kuumetta, väsymystä ja huonovointisuutta. Kortikosteroidit ovat nykyinen hoitovaihtoehto, mutta niillä on varjopuolia.
”hoito vaatii usein pitkän, usein jopa kaksi vuotta kestävän steroidihoitokuurin, jolla voi olla vakavia sivuvaikutuksia tässä vanhemmassa väestössä. Steroidit voivat aiheuttaa ihon haurautta, diabetesta, osteoporoosia, kognitiivisia häiriöitä ja lihasheikkoutta, joten on halu tunnistaa lääke, joka voi auttaa potilaita pääsemään eroon steroideista nopeammin”, sanoi johtava kirjoittaja Robert Spiera, vaskuliitti ja skleroderma-ohjelman johtaja Hospital for Special Surgery (HSS) – sairaalassa New Yorkissa. ”Tämä tutkimus on todiste käsitteestä, ja se viittaa vahvasti siihen, että tämä lääke on tehokas ja antaa steroideja säästävän vaikutuksen.”
Tosilitsumabi on lääke, joka on suunniteltu erityisesti estämään sytokiini-interleukiini-6: ta, proteiinia, joka osallistuu erilaisiin tulehdussairauksiin. Tutkimukset ovat osoittaneet, että potilailla, joilla on polymyalgia rheumatica, interleukiini-6-pitoisuus on kohonnut, ja siksi HSS: n tutkijat päättivät testata, voisiko tosilitsumabi auttaa tätä potilasryhmää.
HSS: n tutkijat ottivat mukaan 10 potilasta, joilla oli vastikään diagnosoitu polymyalgian reumatica ja jotka olivat saaneet alle kuukauden kortikosteroidihoitoa. Potilaat saivat kortikosteroidien lisäksi tosilitsumabia kerran kuukaudessa laskimonsisäisenä infuusiona, mutta steroidit vähenivät neljässä kuukaudessa, paljon nopeammin kuin tavanomaisessa kliinisessä käytännössä.
yksi tutkimushenkilö vetäytyi kahden kuukauden kuluttua infuusioreaktion vuoksi, ja jäljelle jäi yhdeksän tutkimushenkilöä, joiden ensisijainen päätetapahtuma arvioitiin. Kaikilla näillä potilailla saavutettiin tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma, relapsivapaa remissio ja kortikosteroidien käytön lopettaminen kuuden kuukauden kuluttua. Yhdeksän koehenkilöä, joita on arvioitu 12 kuukautta tähän mennessä, kaikki pysyvät remissiossa ilman uusiutumista. Kaikki kahdeksan potilasta, jotka ovat saavuttaneet 15 kuukauden seurannan, ovat edelleen remissiossa.
verrokkiryhmänä tutkijat seurasivat 10: tä peräjälkeen diagnosoitua potilasta, joilla oli lähtötilanteen ominaisuuksiltaan samanlainen polymyalgia rheumatica ja jotka saivat pelkkää kortikosteroidihoitoa. Tässä ryhmässä yhdelläkään potilaalla ei todettu kortikosteroidien remissiota kuuden kuukauden kohdalla, ja 60%: lla tauti oli uusiutunut 12 kuukauden kohdalla.
kumulatiivinen kortikosteroidiannos kontrolliryhmässä oli yli kaksinkertainen verrattuna tosilitsumabiryhmään (2 562 mg vs. 1 085 mg). Kahdeksan yhdeksästä tosilitsumabia saaneesta potilaasta pystyi keskeyttämään kortikosteroidihoidon kolmannen tosilitsumabiannoksen jälkeen, ja yhdeksäs potilas lopetti kortikosteroidihoidon neljännen annoksen jälkeen. Tosilitsumabi oli hyvin siedetty.
HSS: n tutkijat toivovat, että heidän löydöksensä johtaisivat lumekontrolloituun tutkimukseen, joka antaisi lisänäyttöä siitä, että lääke tehoaa polymyalgian reumatikkaan. Jos tutkimus vahvistaa lääkkeen tehon, lääkkeen hinta voi olla este sen sisällyttämiselle kliiniseen käytäntöön. ”Se on kallista, kuten kaikki biologiset lääkkeemme”, sanoi Tri Spiera. ”Jos kustannukset eivät olisi ongelma, vaikka, mielestäni se voisi mahdollisesti olla suosittu tapa lähestyä tätä tautia, jos turvallisuus ja tehokkuus ehdotettu meidän avoin label-tutkimuksessa vahvistetaan suuremmassa kontrolloidussa tutkimuksessa.”
koska kustannukset ovat ongelma Yhdysvaltain terveydenhuoltojärjestelmässä, lääke, jos sille annetaan uusi käyttöaihe, voidaan varata valikoiduille potilaille. ”Joskus käytännössä näemme ihmisiä, joilla on erittäin vaikea saada pois steroideja, koska heillä on tulenkestävä sairaus, tai näemme ihmisiä, joille tiedät, että steroidit tulevat olemaan erityisen ongelmallisia. Esimerkkejä ovat potilaat, joilla on diabetes, osteoporoosi useita murtumia aiemmin, tai ne ovat hyvin heikkoja. Tämä todiste käsite oikeudenkäynti viittaa siihen, että tämä voisi olla strategia näillä valituilla potilailla minimoimaan steroidialtistuksen.”
Useita interleukiini-6: n estäjiä on lääkeputkessa, ja kilpailu voisi laskea tämän lääkeryhmän hintoja. Lisäksi hinta ei välttämättä olisi tällainen tiesulku, jos tutkijat voisivat todistaa, että lääkkeen hinta oli pienempi kuin kortikosteroidien sivuvaikutusten, kuten puristusmurtuman tai lonkkamurtuman, hoitamisesta aiheutuneet kokonaiskustannukset, Spiera sanoi.
”Jos löydöksemme vahvistetaan lumekontrolloidussa tutkimuksessa ja jos laaja tutkimus viittaa siihen, että kokonaiskustannukset ovat pienemmät tämän uuden lääkkeen käytössä, lääke voi olla merkityksellinen useammalle ihmiselle”, sanoi tohtori Spiera.