hoito

ei ole parannuskeinoa potilaille, joilla on AL-amyloidoosi, mutta useammin potilaat voivat mennä remissioon lääkehoidolla. Kokemuksemme mukaan suurin osa ensimmäisen kuuden kuukauden aikana selviytyneistä potilaista voi usein aloittaa toipumisen sen jälkeen, ja he voivat tyypillisesti elää normaalia tai lähes normaalia elämää tulevina vuosina. Peruutukset, kun ne tapahtuvat, voivat kestää vuosikymmenen tai kauemmin meidän ja muiden keskusten kokemuksissa.

viime aikoina multippelin myelooman ja lymfooman hoitoon käyttökelpoiset lääkkeet ovat parantuneet. Koska potilailla, joilla on AL-amyloidoosi, on usein samanlainen joko lymfosyyttien tai plasman solujen lisääntyminen, nämä samat lääkkeet ovat osoittautuneet hyödyllisiksi näillä potilailla.

• melfalaani – solunsalpaajalääke, jota käytetään suurina annoksina osana kantasolusiirtoa.
• bortetsomibi – Uusi aine, joka salpaa proteasomin, joka on entsyymi kaikissa soluissa, on osoittautunut erittäin hyödylliseksi multippelia myeloomaa sairastavilla potilailla ja viimeksi AL-amyloidoosia sairastavilla potilailla.
• talidomidi – unilääke, jonka myöhemmin todettiin aiheuttavan synnynnäisiä epämuodostumia, todettiin erittäin tehokkaaksi multippelia myeloomaa sairastavien potilaiden hoidossa. Ryhmämme teki tutkimuksen, joka osoitti, että tämä aine voi johtaa yli vuosikymmenen katkoksiin joillakin potilailla.
• lenalidomidi – talidomidin uudempi versio, jolla on vähemmän sivuvaikutuksia ja suurempi teho yleensä.
• rituksimabi – hyödyllinen lymfoomapotilaille ja Waldenstromin Makroglobulinemialle ja Al-Amyloidoosille.
• syklofosfamidi – toinen solunsalpaajalääke, joka voi kohdistaa AL-amyloidoosia aiheuttaviin soluihin.

perifeerisen veren kantasolusiirto – on toimenpide, jonka luvataan johtavan pitkäaikaiseen remissioon potilailla, joilla on AL-amyloidoosi usein ilman lisälääkitystä. Normaalisti luuytimessä olevat veren kantasolut houkutellaan verenkiertoon kasvutekijälääkkeellä. Kun näitä soluja kiertää paljon, ne kerätään talteen ja varastoidaan elävinä nestemäiseen typpeen. Suuri annos kemoterapiaa annetaan sitten, tyypillisesti melfalaani, hävittää monet, jos ei kaikki epänormaali amyloidi tuottaa luuytimen soluja. Kun lääke on ollut mahdollisuus työskennellä ja poistuu kehosta, aiemmin varastoidut ääreisveren kantasolut sulatetaan ja sitten uudelleen elimistöön. Se tyypillisesti kestää noin 11 päivää näiden uusien kantasolujen kasvaa luuytimen takaisin.

tutkimus

uusia versioita bortetsomibista ja lenalidomidista on äskettäin julkaistu tai ne ovat kehitteillä. Meillä on tällä hetkellä kliininen tutkimus käyttäen oraalista versiota bortetsomibista nimeltään MLN9708 potilaille, joilla on uusiutunut AL-amyloidoosi. Myös muut uudet tekijät ovat osoittautuneet lupaaviksi tutkimuksissa.