Department of Health and Human Services’ (DHHS) Food and Drug Administration (FDA) er velkendt for amerikanerne, ligesom deres udtryk “FDA godkendelse” og “off-label brug.”Desværre har den uhensigtsmæssige brug af disse vilkår skabt forvirring på grund af fejlagtig fortolkning, som har beskadiget læge-patientforholdet, samt den forkerte konklusion, at FDA-godkendelse muliggjorde produktbrug og forsikring (Medicare) refusion for både produktet og lægen leverede tjenester. De utilsigtede konsekvenser af misbrug af disse vilkår af virksomheder, medierne og enkeltpersoner har uhensigtsmæssigt forstyrret leveringen af sundhedsvæsenet. Desuden, FDA-godkendelse bestemmer ikke produktrefusion, som udelukkende bestemmes af CMS , hvilken, efter FDA-produktgodkendelse, bestemmer, om der skal ydes refusion eller ej. Imidlertid, CMS’ ikke-ensartet regional refusionspolitik gør det muligt for Medicare-entreprenører at bruge selektiv og vilkårlig refusion, hvilket begrænser patientens adgang til selektive FDA-godkendte produkter, i henhold til deres bopælsområde. Heldigvis er disse problemer, som har påvirket patientplejen negativt, identificerbare:

1. den vilkårlige og uhensigtsmæssige brug af disse FDA-vilkår har ikke kun forvirret det offentlige og medicinske samfund, men skabte også tvivl om lægernes motivationer, mål og behandlinger. Den uhyrlige udvikling af disse vilkår af virksomheder, medierne og enkeltpersoner forværrede forførende situationen, fordi det amerikanske folk troede, at deres forståelse af disse få enkle ord afslørede, at et produkts brug af en læge, bortset fra som beskrevet i FDA-godkendelsen, indebar forseelser og implicit, at en læges off-label-brug ikke var sikker, effektiv og gavnlig. Disse konklusioner er forkerte. FDA ‘ s hjemmeside beskriver, at FDA-godkendelse udelukkende er til interstate markedsføring af en virksomheds produkt og “off-label-brug” er lovlig og passende, efter lægens skøn og indikerer ingen forseelse; og
2. FDA-produktgodkendelse resulterer ikke automatisk i refusion til lægen eller hospitalet; refusion kan være begrænset til kun FDA-godkendte indikationer og forekommer kun, efter at CMS anser et produkt for at være rimeligt og nødvendigt. CMS ‘ beslutninger er imidlertid ikke ensartede i hele landet.

de følgende afsnit definerer FDA ‘ s rolle og deres udtryk “FDA-godkendelse” og “off-label-brug”, beskriver, hvordan vildledende misbrug af disse vilkår af kyndige virksomheder og enkeltpersoner kan påvirke og begrænse medicinsk behandling negativt, og hvordan CMS’ Medicare-entreprenørens ikke-ensartede tilfældige regionale refusionspolitik ikke giver alle amerikanere den samme sundhedspleje.FDA ‘ s ansvar er at give og føre tilsyn med en virksomheds interstate medical product marketing. FDA ‘ s værdifulde og vigtige rolle er at konkludere, om produkter er passende mærket som bestemt ved risikoanalyse, vurdering, overvågning af godkendte produktkliniske Undersøgelser, evaluering af en virksomheds sikkerheds-og effektivitetskrav og derefter at give interstate marketinglicenser. FDA forskere gennemgå en virksomheds foreslåede krav og afgøre, om markedsføring af produktet er passende. Federal Food, Drug and Cosmetic Act krævede, at FDA skulle gennemgå data afledt af tilstrækkelige og velkontrollerede tests for at etablere både sikkerhed og effektivitet, før et nyt lægemiddel (eller enhed) kan godkendes til salg (21usc afsnit 355, 360c). FDA godkendelse er kun for brug anprisning (er), og benægtelse af et produkt anprisning kan forekomme på grund af utilstrækkelig dokumentation, uacceptable risici og/eller FDA-sponsor uenighed om omfanget eller ordlyden af anprisningen. Manglen på FDA-godkendelse for en anden indikation betyder specifikt, at relevante data til at fastslå sikkerhed og effektivitet for den indikation ikke er blevet overført til, gennemgået og godkendt af FDA. Dette betyder ikke, at lægemidlet eller enheden, der anvendes til denne ikke-vurderede indikation, ikke er sikker, effektiv eller gavnlig for den pågældende brug. Da ” hverken FDA eller den føderale regering regulerer praksis med medicin…ethvert godkendt produkt kan bruges af en autoriseret praktiserende læge til andre anvendelser end dem, der er angivet i produktmærket. Off-label brug er ikke ulovligt, men betyder snarere, at data til støtte for denne brug ikke er blevet uafhængigt gennemgået af FDA.”Da FDA’ s passende, strenge lovgivningsmæssige godkendelsesveje er dyre, vanskelige og tidskrævende, søger virksomheder godkendelse for potentielt rentable produktindikationer og ikke nødvendigvis andre. Men, en virksomheds produktmarkedsføring for ikke-godkendte brugskrav kan ikke kondoneres, fordi sådan praksis undergraver og underminerer produktgodkendelsesprocesserne bestemmelser om sikkerhed og fordel, og, på en pervers måde, tillade en virksomhed at praktisere medicin uden licens. I modsætning hertil kan den uddannede og licenserede læge ved hjælp af vejledning om bedste praksis og ny terapeutisk information bruge et produkt, der ikke er gennemgået af FDA og ikke er angivet i produktets brugsanprisninger, og dermed fortsætte med at overholde hans/hendes overordnede forpligtelse til at gøre den bedste indsats for at yde pleje til patienter. FDA har forstået denne særskilte adskillelse mellem læger og leverandører og har erklæret sådan. Som en side tegnede off-label-brug sig for 21% af alle receptpligtige lægemidler skrevet (Radley DC et al, Arch Intern Med 2006;166:2554-2555).

mens udtrykket ” FDA-godkendelse “giver komfort til forbrugeren, er dets kontrapunkt,” off-label-brug ” foruroligende. Virksomheder bruger med fordel disse foruroligende følelser ved specielt at fremme desinformation. Forsikringsselskaberne nægter gentagne gange krav for at reducere udgifterne; Godtpoint, det medicinske forsikringsselskab, nægtede betaling for det dyre lægemiddel, Avastin, ved hjælp af off-label-brugstakten om, at “utilstrækkelig medicinsk bevis” tillod dets anvendelse mod hjernetumorer (Geeta Anand, ” bevisbyrde, når omkostningerne stiger, nye lægemidler står over for Pushback: Forsikringsselskaber begrænser dækningen til FDA-godkendt, ” 18. September 2007). Patientens onkologer brugte Avastin, når alle andre behandlinger mislykkedes, men forsikringsselskabet begrænsede dækningen af Avastin til kun dets FDA-godkendte anvendelse med den insinuation, at off-label-brug indebar ineffektivitet og lægeforbrydelser. Mohit Ghose, talsmand for Amerikas sygesikringsplaner, udtalte, at forsikringsselskaberne skal begrænse brugen af de dyreste stoffer eller enheder til at kontrollere sundhedsomkostningerne og forsikre arbejdsgiverne om at få den bedste værdi af hver sundheds dollar brugt, samtidig med at man undgår problemer med lægemiddeleffektivitet og kontraheret forsikringsdækning. Efter betydelig uro betalte Godtpoint, på trods af at de hævdede, at patientbeskyttelse mod “ikke godkendt” stofbrug var deres mål. Det var klart, at vi ikke handlede i patientens bedste interesse.offentlige embedsmænd, der er tæt involveret i folkesundhedspolitikken og deres lovgivningsmæssige grundlag, taler og handler på måder, der ikke har deres vælgeres behov som et primært fokus. Kongresmedlem Henry Voksman, en advokat og leder om sundhedsspørgsmål, skældte mod FDA ‘ s politikændring, der gjorde det muligt for farmaceutiske virksomheder at give læger fagfællebedømte artikler, der detaljerede off-label stofbrug. medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543). Voksman argumenterede lidenskabeligt for, at dette “ville give lægemiddel-og enhedsfirmaer mulighed for at kortslutte FDA-gennemgang og godkendelse ved at sponsorere lægemiddelforsøg, der er omhyggeligt konstrueret til at levere positive resultater og derefter resultaterne til at påvirke ordineringsmønstre…selvom der muligvis skal være en balance mellem første ændring og beskyttelse af folkesundheden, er svaret ikke at åbne døren til ubegrænset formidling af potentielt tvivlsomme oplysninger om Lægemiddelsikkerhed og effektivitet,…at tillade markedsføring gennem tidsskriftartikler kan reducere incitamentet for lægemiddel-og enhedsfirmaer til at Gennemfør strenge undersøgelser, der er nødvendige for at vinde fuld FDA-gennemgang og godkendelse.”Voksman vidste, at off-label brug af stoffer var passende og lovlig, men sagde, at en sådan politik lægger for meget tillid til fagfællebedømte tidsskrifter til at formidle medicinsk information og give balance. Voksmans bemærkninger angreb direkte lægens integritet, medicinsk forskning og forskere, fagfællebedømte publikationer og lægemotivation. Måske ville Voksman være den ultimative peer-anmelder uden legitimationsoplysninger. I virkeligheden, Voksman forsøgte at forhindre læger i at få rettidig, fagfællebedømt information fra en yderligere kilde, den farmaceutiske repræsentant, som let ville tillade læge vurdering af dens plads i patienternes terapi.FDA ‘ s lovgivningsmæssige godkendelse af et produkts sikkerhed og effektivitet påvirker patientpleje, ligesom misbrug af FDA-vilkårene fra virksomheder og enkeltpersoner. For at et produkt skal anvendes bredt, er refusion imidlertid obligatorisk. CMS, administratorer af Medicare og Medicaid, har til opgave at sikre en effektiv, ajourført og kvalitetsmæssig sundhedsdækning for modtagere, og deres refusionsbeslutninger vedrører, at et produkt er rimeligt og nødvendigt. “Både CMS og FDA gennemgår videnskabelige beviser og kan gennemgå de samme beviser for at træffe henholdsvis indkøbs-og lovgivningsmæssige beslutninger. (Federal Registry: http://www.cms.gov/ Bestemmelseproces/overførsler/FR09262003.pdf) … CMS og dets entreprenører foretager dækningsbestemmelser(67 FR 66755, 1.November 2002) … produktet er rimeligt og nødvendigt som en betingelse for dækning i henhold til lovens afsnit 1862(a) (1) (a). CMS vedtager FDA-bestemmelser om sikkerhed og effektivitet, og CMS vurderer, om produktet er rimeligt og nødvendigt for Medicare-befolkningen. Selvom et FDA-reguleret produkt skal modtage FDA-godkendelse eller-godkendelse (medmindre det er undtaget fra FDA-processen før markedsføring) for mindst en indikation for at være berettiget til Medicare-dækning, bortset fra kategori B-enheder under et klinisk IDE-forsøg (se 60 FR 48417, 19.September 1995), giver FDA-godkendelse/ – godkendelse alene generelt ikke denne enhed ret til dækning.”Imidlertid modtager alle Medicare-dækkede amerikanere ikke den samme forsikringsdækning fra deres lokale Medicare-entreprenør og dermed den samme pleje. “Vi indgår kontrakt med private forsikringsselskaber, kaldet luftfartsselskaber … for at behandle Medicare-krav; det vil sige krav-betalingsentreprenører…Medicare-entreprenører gennemgår og afgør krav for at sikre, at Medicare-betalinger kun foretages for de varer eller tjenester , der er omfattet af Medicare Del A eller Del B. I mangel af en specifik NCD foretages dækningsbestemmelser lokalt af Medicare-entreprenørerne inden for de grænser, der er fastlagt i loven. Nogle gange foretages disse beslutninger på et krav-for-krav-grundlag.”Der findes således ingen ensartet betalingspolitik, og folk fra forskellige dele af landet kan modtage forskellig pleje på grund af forskellige lokale refusionsbeslutninger, dvs.nogle patienter vil modtage pleje af et produkt, mens andre ikke. Manglen på en ensartet politik gør det muligt for disse Medicare-entreprenører at træffe ikke-ensartede beslutninger ved hjælp af en række uregulerede grunde vedrørende amerikansk sundhedspleje, hvilket er upassende.

medicinens hurtige udvikling kræver let lægetilpasning og vedtagelse af nye terapier, og mange patienter kan ikke vente på statslige imprimaturer eller offentliggjorte forældede retningslinjer for at modtage terapi. Dette koncept understreger lægens fantastiske ansvar. Dilemmaet med nye terapier, der erstatter et andet terapeutisk alternativ, rejser et utal af spøgelser, herunder uetiske kliniske undersøgelser, eksperimenter og upassende økonomiske tilskyndelser til produktbrug. Det medicinske samfund har taget disse problemer alvorligt, og lægens overordnede forpligtelse er urokkeligt forblevet, at bruge de bedste medicinske færdigheder til at helbrede de syge. Det overvældende flertal af læger har hverken forladt denne credo eller postureret, at de er immune eller imod kritik eller kritik. Den vildledende og uhyrlige brug af FDA-vilkår skader tillidsforholdet mellem læge og patient, og skaber forkert offentlig frygt og usikkerhed om læger og terapier. FDA bør ikke forblive tavs, når disse situationer opstår. Nonuniformity of Medicare contractors ‘ vilkårlige og selektive refusionspolitikker resulterer i den utilsigtede konsekvens af deres praktiserende medicin ved at begrænse brugen af FDA-godkendte produkter til nogle læger og ikke andre samt upassende (tortious) indblanding i det kontraktlige forhold mellem læge og patient ved at begrænse adgangen til bestemte FDA-godkendte produkter. Der bør indføres en ensartet politik for tilbagebetalingsprocedurer. Den uhensigtsmæssige udvikling af desinformation og nonuniformiteten af refusion fra Medicare-entreprenører har beskadiget tillidsforholdet mellem læge og patient, anfægtet lægeintegritet og begrænset lægens terapeutiske armamentarium, som alle kan påvirke patientplejen negativt. Disse problemer kan let rettes.

tilknyttede Links
www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/Overview/default.htm
www.medpagetoday.com/PublicHealthPolicy/HealthPolicy/7543
http://www.cms.gov/Bestemmelseproces/overførsler/FR09262003.pdf

fra Dorros-Feuer Interventional Cardiovascular Disease Foundation, Ltd.- Nej, Du Er Her.

forfatteren rapporterer ingen interessekonflikter vedrørende indholdet heri.manuskript indsendt 20. April 2010, foreløbig accept givet 26.maj 2010, endelig version accepteret 23. juni 2010.