behandling

der er ingen kur mod patienter med AL-amyloidose, men oftere kan patienter gå i remission med lægemiddelterapi. Det er vores erfaring, de fleste patienter, der overlever de første seks måneder, kan ofte begynde at komme sig derefter og kan typisk leve normale eller næsten normale liv i de kommende år. Remissioner, når de opstår, kan vare et årti eller længere i Vores og andre centres oplevelser.

for nylig er lægemidler, der er nyttige til behandling af multipelt myelom og lymfom, forbedret. Da patienter med AL-amyloidose ofte har en lignende proliferation af enten lymfocytter eller plasmaceller, er disse samme lægemidler blevet fundet nyttige hos disse patienter.

• Melphalan – et kemoterapimedicin, der anvendes i høje doser som en del af en stamcelletransplantation.et nyt middel, der blokerer proteasomet i alle celler, viste sig at være meget nyttigt hos patienter med multipelt myelom og senest hos patienter med AL-amyloidose.
• thalidomid – en sovepille, der senere viste sig at forårsage fødselsdefekter, viste sig at være yderst effektiv til behandling af patienter med multipelt myelom. Vores gruppe udførte en undersøgelse, der viste, at denne agent kan føre til remissioner på over et årti hos nogle patienter.
• lenalidomid-en nyere version af thalidomid med færre bivirkninger og større effektivitet generelt.- nyttigt for patienter med lymfom, og Valdenstroms makroglobulinæmi og AL-amyloidose.
• cyclophosphamid – et andet kemoterapimedicin, der kan målrette cellerne, der forårsager AL-amyloidose.

perifer blodstamcelletransplantation – er en procedure, der har løftet om at føre til en langsigtet remission hos patienter med AL-amyloidose ofte uden behov for yderligere medicin. Blodstamceller, der normalt findes i knoglemarven, lokkes ind i blodstrømmen ved hjælp af et vækstfaktormedicin. Når disse celler cirkulerer i stort antal, opsamles de og opbevares derefter levende i flydende nitrogen. En høj dosis kemoterapi gives derefter, typisk melphalan, for at udrydde mange, hvis ikke alle de unormale amyloidproducerende knoglemarvsceller. Efter at lægemidlet har haft en chance for at arbejde og er ryddet fra kroppen, optøes de tidligere lagrede perifere blodstamceller og derefter genopfyldes i kroppen. Det tager typisk omkring 11 dage for disse nye stamceller at vokse knoglemarven tilbage.

Forskning

nye versioner af lenalidomid er for nylig blevet udgivet eller er under udvikling. Vi har i øjeblikket et klinisk forsøg med en oral version af mln9708 til patienter med recidiverende AL-amyloidose. Andre nye agenter viser også løfte i forskningsundersøgelser.