New York, NY—10. listopadu 2015
lék schválený k léčbě revmatoidní artritidy, tocilizumab (Actemra, Genentech), je potenciální nová léčba pro pacienty s polymyalgia rheumatica, podle otevřená, studie fáze II budou prezentovány na výročním zasedání American College of Rheumatology/Asociace Revmatologie zdravotníků na 10.listopadu. Zánětlivá porucha postihuje 1% lidí starších 50 let a vyskytuje se převážně u jedinců starších 65 let.
Polymyalgia rheumatica způsobuje svalovou bolest a ztuhlost, zejména v ramenou, a může také způsobit, že lidé mají pocit, že mají chřipku, mírná horečka, únava a malátnost. Kortikosteroidy jsou současnou možností léčby, ale mají nevýhody.
“ léčba často vyžaduje dlouhý průběh steroidní terapie, často až dva roky,což může mít u této starší populace závažné vedlejší účinky. Steroidy mohou způsobit křehkost kůže, diabetes, osteoporóza, kognitivní poruchy, svalová slabost, tak tam je touha identifikovat lék, který může pomoci pacientům vystoupit steroidy rychleji,“ řekl vedoucí autor Robert Spiera, MD, ředitel Vaskulitida a Sklerodermie Program v Nemocnici pro Speciální Operace (HSS), v New York City. „Tato studie je důkazem konceptu a silně naznačuje, že tento lék je účinný a poskytuje steroidní šetřící účinek.“
Tocilizumab je lék určený ke specifickému blokování cytokinového interleukinu-6, proteinu, který se podílí na různých zánětlivých poruchách. Studie ukázaly, že pacienti s polymyalgia rheumatica mají zvýšené hladiny interleukinu-6,a proto se vědci z HSS rozhodli otestovat, zda by tocilizumab mohl pomoci této populaci pacientů.
HSS vyšetřovatelé zařazeno 10 pacientů s nově diagnostikovanou polymyalgia rheumatica, kteří obdrželi méně než jeden měsíc léčby s kortikosteroidy. Pacienti dostávali tocilizumab jednou měsíčně intravenózní infuzí kromě kortikosteroidů, ale pacienti byli během čtyř měsíců zužováni ze steroidů, mnohem rychleji, než je tomu v běžné klinické praxi.
jeden subjekt ustoupil po dvou měsících z důvodu reakce na infuzi, přičemž zůstalo devět subjektů, u nichž byl hodnocen primární cílový parametr. Všichni tito pacienti dosáhli primárního cílového parametru studie, remise bez relapsu a po šesti měsících již neužívali kortikosteroidy. Z devíti subjektů, které byly dosud hodnoceny po dobu 12 měsíců, zůstávají všichni v remisi bez relapsu. Všech osm pacientů, kteří dosáhli 15 měsíců sledování, je stále v remisi.
Jako kontrolní skupina, vyšetřovatelé sledovali 10 po sobě diagnostikovaných pacientů s polymyalgia rheumatica pacientů s podobnými základní charakteristiky, kteří byli léčeni pouze kortikosteroidy. V této skupině nebyli žádní pacienti v remisi kortikosteroidů po šesti měsících a 60% se relapsovalo po 12 měsících.
kumulativní dávku kortikosteroidů v kontrolní skupině bylo více než dvakrát, že v tocilizumabu skupiny (2,562 mg vs. 1,085 mg). Osm z devíti pacientů léčených tocilizumabem byli schopni přerušit léčbu kortikosteroidy po třetí dávce tocilizumab, a devátý pacient klesá po čtvrté dávce. Tocilizumab byl dobře snášen.
HSS vědci doufají, že jejich zjištění povedou k placebem kontrolované studii poskytnout další důkaz, že lék funguje pro polymyalgia rheumatica. Pokud studie potvrdí účinnost léku, cena léku může být překážkou pro jeho začlenění do klinické praxe. „Je to drahé, stejně jako všechny naše biologie,“ řekl Dr. Spiera. „Pokud by však náklady nebyly problémem, myslím si, že by to mohl být upřednostňovaný způsob přístupu k této nemoci, pokud by bezpečnost a účinnost navržená v naší otevřené studii byla potvrzena ve větší kontrolované studii.“
protože náklady jsou problémem v systému zdravotní péče ve Spojených státech, může být lék, pokud má novou indikaci, vyhrazen pro vybrané pacienty. „Občas v praxi vidíme lidi, kteří mají velmi těžké dostat se ze steroidů, protože mají refrakterní onemocnění, nebo vidíme lidi, u kterých víte, že steroidy budou obzvláště problematické. Příklady zahrnují pacienty s diabetem, osteoporózou s více zlomeninami v minulosti nebo jsou velmi křehké. Tato studie proof of concept naznačuje, že by to mohla být strategie u vybraných pacientů, aby se minimalizovala jejich expozice steroidům.“
Více inhibitorů interleukinu-6 je v potrubí s drogami a konkurence by mohla snížit cenu této třídy léků. Kromě toho, cena nemusí být takový zátaras, pokud se vědci mohli dokázat, že cena léku byla nižší než celkové náklady na léčbu pacientů pro vedlejší účinky kortikosteroidů, jako jsou kompresní zlomeniny nebo zlomeniny kyčle, řekl Dr. Spiera.
„Pokud budou naše závěry jsou potvrzeny v placebem kontrolované studii, a pokud velké studie naznačují, že celkové náklady byly menší pomocí tohoto nového léku, pak lék by mohly být relevantní pro více lidí,“ řekl Dr. Spiera.