Myostatin nebo růstový diferenciační faktor 8 (GDF8) je přirozeně se vyskytující protein ve svalech. Patří do rodiny proteinů nazývaných transformující růstový faktor-beta nebo TGFß. Myostatin, produkovaný instrukcemi z genu MSTN, reguluje růst a diferenciaci svalových buněk. Konkrétně omezuje růst kosterních svalů, aby chránil svaly před příliš velkými.

vylučovaný svalovými buňkami se produkce myostatinu zvyšuje s věkem.

Myostatin inhibitory jsou skupinou molekul, které blokování myostatinu, a mohou pracovat na zlepšení svalové hmoty a síly u dětí s nemocí se svalovou atrofií. Jsou zkoumány jako potenciální léčba nemocí, jako je svalová dystrofie.

inhibitory myostatinu ve vývoji

několik inhibitorů myostatinu je hodnoceno jako potenciální léčba různých typů svalové dystrofie.

RG6206

RG6206 (také známý jako RO7239361 nebo BMS986089) je hodnocený molekuly, aby mohl léčit Duchene svalová dystrofie (DMD). To bylo nejprve vyvinuto Bristol-Myers Squibb a nyní je licencován na Roche. Tato molekula funguje tak, že se váže na myostatin a omezuje jeho funkci, a tak podporuje růst svalů.

ACE-083

ACE-083 je hodnocený terapie byl vyvinut Acceleron případně léčit facioscapulohumeral svalová dystrofie (FSHD) a Charcot-Marie-Tooth choroba (CMT). To je malá molekula navržen tak, aby svázat a blokování myostatinu a další TGFß bílkoviny zvané activin, zvýšení síly a funkce svalů.

Domagrozumab (PF-06252616)

Domagrozumab (PF-06252616) byl kandidát určený k léčbě DMD vyvíjený společností Pfizer. Monoklonální protilátka proti myostatinu byla navržena tak, aby působila vazbou na myostatin a blokováním jeho aktivity. Vývoj domagrozumabu byl přerušen v srpnu 2018 poté, co ve studii fáze 2 u ambulantních chlapců s DMD neprokázal účinnost proti placebu.

Poslední aktualizace 07/15/2019

* * *

Muscular Dystrophy News je přísně zpravodajský a informační web o nemoci. Neposkytuje lékařskou pomoc, diagnózu ani léčbu. Účelem tohoto obsahu není nahradit odbornou lékařskou pomoc, diagnózu nebo léčbu. Vždy se poraďte se svým lékařem nebo jinými kvalifikovanými poskytovateli zdravotní péče s případnými dotazy ohledně zdravotního stavu. Nikdy ignorujte odbornou lékařskou pomoc nebo zpoždění při hledání kvůli něčemu, co jste si přečetli na tomto webu.

• Autor Detaily

Vijaya Iyer je na volné noze spisovatel science pro BioNews Služby. Přispěla obsahem na jejich několik webových stránek specifických pro nemoci, včetně cystické fibrózy, roztroušená skleróza, svalová dystrofie, mezi ostatními.Je držitelkou doktorátu z mikrobiologie na Kansas State University, kde se její výzkum zaměřil na molekulární biologii, bakteriální interakce, metabolismus, a zvířecí modely ke studiu bakteriálních infekcí. Po dokončení doktorského studia, Dr. Iyer pokračoval v absolvování tří postdoktorandských stipendií na Kansas State University, University of Miami a Temple University. Připojila se k službám BioNews, aby využila své vědecké zázemí a psaní, aby pomohla pacientům a pečovatelům zůstat krok s důležitými vědeckými průlomy.

×

Vijaya Iyer je na volné noze spisovatel science pro BioNews Služby. Přispěla obsahem na jejich několik webových stránek specifických pro nemoci, včetně cystické fibrózy, roztroušená skleróza, svalová dystrofie, mezi ostatními.Je držitelkou doktorátu z mikrobiologie na Kansas State University, kde se její výzkum zaměřil na molekulární biologii, bakteriální interakce, metabolismus, a zvířecí modely ke studiu bakteriálních infekcí. Po dokončení jejího PhD, Dr .. Iyer šel na dokončení tři postgraduální pobyty na Kansas State University, University of Miami a Temple University. Připojila se k službám BioNews, aby využila své vědecké zázemí a psaní, aby pomohla pacientům a pečovatelům zůstat krok s důležitými vědeckými průlomy.

Nejnovější Příspěvky

• 
• 
• 
•