léčba

u pacientů s AL amyloidózou neexistuje lék, ale častěji pacienti mohou jít do remise s farmakoterapií. Podle našich zkušeností, většina pacientů přežívá prvních šesti měsících může často začít oživovat a mohou žijí obvykle normální nebo téměř normální život pro nadcházející roky. Remise, pokud k nim dojde, mohou v našich a dalších centrech trvat deset let nebo déle.

nedávno se léky užitečné k léčbě mnohočetného myelomu a lymfomu zlepšily. Vzhledem k tomu, že pacienti s AL amyloidózou mají často podobnou proliferaci lymfocytů nebo plazmatických buněk, byly u těchto pacientů tyto stejné léky užitečné.

• melfalan-chemoterapeutické léčivo používané ve vysokých dávkách jako součást transplantace kmenových buněk.
• Bortezomib-nové činidlo, které blokuje proteazom, enzym ve všech buňkách, bylo zjištěno, že je velmi užitečné u pacientů s mnohočetným myelomem a naposledy u pacientů s AL amyloidózou.
• thalidomid-prášek na spaní, u kterého se později zjistilo, že způsobuje vrozené vady, byl mimořádně účinný při léčbě pacientů s mnohočetným myelomem. Naše skupina provedla studii, která ukazuje, tento agent může vést k remise více než deset let v některých pacientů.
• lenalidomid-novější verze thalidomidu s méně vedlejšími účinky a větší účinností obecně.
• Rituximab – Užitečné pro pacienty s lymfom, Waldenstromova Makroglobulinémie a AL Amyloidózy.
• cyklofosfamid-další chemoterapeutický lék, který může cílit na buňky způsobující AL amyloidózu.

Periferní krve transplantace kmenových buněk – Je procedura, která má příslib, což vede k dlouhodobé remisi u pacientů s AL Amyloidózou často bez nutnosti další medikace. Krevní kmenové buňky normálně přítomné v kostní dřeni jsou přemlouvány do krevního oběhu pomocí léku růstového faktoru. Když tyto buňky cirkulují ve velkém počtu, jsou shromažďovány a poté uloženy naživu v kapalném dusíku. Poté se podává vysoká dávka chemoterapie, obvykle melfalan, k eradikaci mnoha, ne-li všech abnormálních buněk kostní dřeně produkujících amyloid. Po lék měl šanci pracovat a je vymazána z těla, dříve uložené kmenové buňky periferní krve jsou rozmraženy a pak reinfused do těla. To obvykle trvá asi 11 dní pro tyto nové kmenové buňky růst kostní dřeně zpět.

výzkum

nové verze bortezomibu a lenalidomidu byly nedávno vydány nebo jsou ve vývoji. V současné době máme klinické studie s použitím perorální verze bortezomibu nazývá MLN9708 pro pacienty s relabující AL Amyloidóza. Ve výzkumných studiích se slibují i další noví agenti.